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2023年11月全球在研新药与靶点月报总结

1. 国内新药注册申报分析

• 新药获批临床/上市：本月共125款新药获批临床，包括66款化药、56款生物制品、3款中药；6款新药获批上市。
• 代表性获批上市药：
  • 罗氏CD3/CD20双抗「格菲妥单抗」：用于治疗复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤。
  • 合源生物CAR-T产品「纳基奥仑赛」：治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。
  • 海特生物注射用重组变构人肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体：联合沙利度胺和地塞米松用于多发性骨髓瘤。
  • 其他：伯瑞替尼肠溶胶囊（鞍石生物）、拉法姆林片/注射液（住友制药）等。

2. 全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点

• 本月全球多个创新药进入快速通道、孤儿药资格或优先审评，涵盖领域包括罕见病、癌症免疫治疗、眼科疾病等。
• 代表性候选药：
  • ExoPTEN：用于脊髓损伤。
  • nirsevimab：用于呼吸道合胞病毒感染。
  • Gallium Maltolate：用于脑肿瘤。
  • ABCA4基因编辑疗法：用于Stargardt病。

3. 全球在研创新药积极/失败临床结果速递

• 积极结果：
  • 辉瑞流感mRNA疫苗在3期试验中达到双重主要终点。
  • 默沙东PD-1抑制剂Keytruda在肾癌辅助治疗中显著延长总生存期。
  • CRISPR疗法NTLA-2001在ATTR淀粉样变性患者中降低转甲状腺素蛋白水平达91%。
  • 泽格奇森阿尔茨海默病抗体donanemab进入优先审评。
  • 德曲妥珠单抗胃癌适应症进入优先审评。
• 失败结果：部分新药临床试验未能达主要终点，但仍积累宝贵数据。

4. 国产创新药国际化动态

• 多款国产创新药或候选药进入国际临床试验或获批临床，反映中国药企全球化布局的加速。
• 代表性进展：
  • 晟斯生物血友病长效疗法FRSW117在美国获批临床。
  • 康弘药业THR-β激动剂KH629治疗NASH进入临床阶段。
  • 华奥泰生物CD73 ADC HB0052在美国获批临床。

5. 国内创新药投融资事件盘点

• 本月国内创新药领域共发生72起投融资事件，融资热度集中在创新药、医疗器械耗材等领域。
• 大额融资案例：
  • 浩博医药完成1亿元Pre-A+轮融资，推进乙肝小核酸药物研发。
  • 誉颜制药完成3亿人民币股权融资，开发蛋白新药A型肉毒毒素。
  • 中科普瑞昇完成超亿元融资，建设再生癌症细胞库。

总体观察：

• 11月全球及国内创新药研发持续推进，尤其在肿瘤免疫、罕见病、乙肝治愈、心血管等领域的突破引人关注。
• 国际合作与资本支持成为新药从临床到上市的重要推动因素，国产药企研发实力与全球化布局同步提升。