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全球在研新药月报总结 - 2026年3月

一、创新药最新政策速递

1.1 重点政策解读

1. 国家药监局综合司发布《药品管理法实施条例》学习通知

   • 强调学习、宣传、制度配套、监管执行和培训五大任务，为药监系统与医药行业落实新条例提供行动指南。

2. 《预防用mRNA疫苗临床试验技术指导原则（征求意见稿）》发布

   • 适用于以LNP为递送系统的非复制性mRNA疫苗，首次对mRNA平台技术产品研发提出明确指引。
   • 安全性方面关注心肌炎、心包炎、甲状腺功能异常等风险，要求至少12个月的长期随访和风险管理计划。
   • 有效性以保护效力试验为金标准，鼓励探索免疫—保护相关性。

3. 《抗肿瘤药物基于后线研究数据开展前线适应症临床试验技术指导原则（征求意见稿）》发布

   • 鼓励早期布局前线临床试验，以推动抗肿瘤药物研发模式转变，确保试验设计科学且患者安全。

4. 《关于加快推进药品追溯体系建设工作的通知（征求意见稿）》发布

   • 要求持有人、境内责任人、生产企业落实药品追溯主体责任，实现“一物一码，物码同追”。
   • 包括原料药、医用氧、院内制剂等在内的所有在产品种需进行追溯码赋码激活及信息上传。

5. 北京市医保局等部门发布《加强创新医药知识产权保护若干措施》

   • 建立部门协同工作机制、强化企业承诺与信用管理、健全纠纷处理机制、优化知识产权服务、加强宣传培训等五方面措施。

二、本月国内新药注册申报分析

2.1 本月国内新药获批临床情况

• 总数量：268款新药获批临床（共计477个受理号），较上月增加123款。
• 治疗领域分布：
  • 抗肿瘤药和免疫调节药物：164个（占比55%）
  • 消化系统与代谢药物：55个
• 剂型分布：
  • 注射剂：256个
  • 片剂：133个

2.2 本月国内新药获批上市情况

• 总数量：3款新药获批上市。
• 主要获批药物：
  • 硫酸索西美雷塞片（济民可信）：用于KRAS G12C突变型晚期非小细胞肺癌，ORR为55.2%，12个月OS为60.4%。
  • 罗伐昔替尼片（正大天晴）：用于原发性骨髓纤维化一线治疗，靶点为JAK1、JAK2、ROCK1、ROCK2。
  • 罗赛促红素α注射液（三生制药）：用于治疗慢性肾脏病引起的贫血，为首个国产重组促红细胞生成素创新药。

三、全球获孤儿药/突破性疗法/快速通道资格认定品种盘点

• 2026年3月共15款药物获得孤儿药、突破性疗法或快速通道资格。
• 主要药物及信息：
  • rilzabrutinib：用于免疫性血小板减少性紫癜，孤儿药资格（日本）。
  • brepocitinib：用于皮肌炎、葡萄膜炎，优先审评（美国）。
  • sutacimig：用于血小板机能不全，孤儿药资格（欧盟）。
  • tegoprubart：用于肾移植、肌萎缩侧索硬化等，孤儿药资格（美国）。
  • AMT-253：用于晚期实体瘤，孤儿药资格（美国）。
  • MIC-Lx：用于移植排斥，EMA优先药物（欧盟）。
  • orziloben：用于肝脏疾病，孤儿药资格（欧盟）。
  • ARTHEx-01：用于I型强直性肌营养不良，快速通道（美国）。
  • SPL84-23：用于囊性纤维化，EMA优先药物（欧盟）。
  • G-1090N：用于慢性肝衰竭急性加重，孤儿药资格（美国）。
  • HDM-2017：用于胰腺肿瘤和胃肿瘤，孤儿药资格（美国）。
  • AMXT-1501+eflornithine：用于多种肿瘤，孤儿药资格（美国）。
  • PBGENE-DMD：用于杜兴氏肌营养不良，快速通道（美国）。
  • AFTX-201：用于扩张性心肌病，快速通道（美国）。

四、全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20

4.1 全球在研创新药积极临床结果

1. 泽普昔替尼（凌科药业）：治疗中重度特应性皮炎，3期临床结果显著优于安慰剂。
2. 芬布替尼（罗氏）：治疗复发型多发性硬化症，3期数据显著降低复发率，但存在安全性风险。
3. risankizumab（艾伯维）：治疗克罗恩病，3期临床效果显著，安全性良好。
4. 比克替拉韦/来那帕韦（吉利德）：用于HIV感染者转换治疗方案，维持病毒学抑制。
5. risvutatugrezetecan（翰森制药）：治疗晚期实体瘤，1a/b期数据显示显著疗效。
6. mezigdomide（百时美施贵宝）：联合治疗方案显著延长PFS，安全性良好。
7. ASC30（歌礼）：治疗肥胖，2期数据显示显著体重下降。
8. DT-9081（Kainova Therapeutics）：治疗实体瘤，1期临床显示良好安全性和抗肿瘤活性。
9. 比奇珠单抗（优时比）：治疗银屑病关节炎，头对头击败Skyrizi，达到优效性终点。
10. TQB3454（中国生物制药）：治疗伴IDH1突变晚期胆道癌，III期研究达到预设终点。
11. 来瑞奇珠单抗（礼来）：治疗中重度特应性皮炎，III期数据显著优于安慰剂。
12. Atirmociclib（辉瑞）：治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌，II期研究显著延长PFS。
13. iza-bren（百利天恒）：联合PD-1治疗小细胞肺癌，II期研究达8.2个月中位PFS。
14. KX-826酊（开拓药业）：治疗雄激素脱发，III期数据达到主要终点。
15. 瑞康曲妥珠单抗（恒瑞医药）：治疗HER2阳性胃癌和结直肠癌，I期数据显示良好活性。
16. 依莫芙普-α（信达生物）：治疗nAMD，III期数据显示非劣效于阿柏西普，具有超长给药间隔优势。
17. TLX591-Tx（远大医药）：治疗前列腺癌，全球III期试验第一部分达成主要目标。
18. VC005（华东医药）：治疗中重度特应性皮炎，III期数据优异。
19. Setidegrasib（安斯泰来）：治疗KRAS G12D突变实体瘤，1期数据显示部分缓解率36%。
20. 奥希替尼（阿斯利康）：联合化疗治疗晚期NSCLC，3期数据显示PFS显著延长，死亡风险降低56%。

五、全球创新药研发进展TOP20

5.1 全球创新药研发进展

1. 来瑞奇珠单抗（礼来）：在中国申报上市，治疗特应性皮炎。
2. GLR2037片（甘李药业）：靶向AR，获批临床，拟用于晚期前列腺癌。
3. CMS-D008（康哲药业）：靶向抑制INHBE基因，获批临床，用于肥胖治疗。
4. 埃诺格鲁肽注射液（先为达生物）：cAMP偏向型GLP-1RA，获批上市，用于超重/肥胖。
5. 玛巴洛沙韦干混悬剂（罗氏）：获批用于治疗1岁至5岁以下儿童流感，扩展适应症。
6. 熊去氧胆小檗碱胶囊（君圣泰）：靶向AMPK、NLRP3，申报上市，用于2型糖尿病。
7. AK150（康方生物）：靶向恶性实体瘤，获批临床。
8. crusekitug（荃信生物）：靶向IL-17A，申报上市，用于强直性脊柱炎。
9. ABSK061（和誉医药）：靶向FGFR2，获得罕见儿科疾病资格（美国）。
10. TQB3205（正大天晴）：获批临床，用于晚期恶性肿瘤。
11. CS08399（微芯生物）：靶向PRMT5，获批临床，用于实体瘤和淋巴瘤。
12. FB-7013（前沿生物）：获批临床，用于IgA肾病。
13. Icotrokinra（强生）：靶向IL-23，获批上市，用于斑片状银屑病。
14. TQB-6457（正大天晴）：获批临床，用于恶性肿瘤。
15. 瑞康曲妥珠单抗（恒瑞医药）：获批新适应症，用于乳腺癌。
16. risovalisib（海和药物）：靶向PI3Ka、PIK3CA，获批上市，用于卵巢透明细胞癌。
17. LY-4170156（礼来）：靶向FOLR1、TOP1，获批临床，用于铂耐药卵巢癌。
18. KHN922（康弘药业）：靶向HER3、RNAPII、TOP1，获批临床，用于晚期实体瘤。
19. GenSci128（金赛药业）：靶向p53，获得孤儿药资格（美国），用于胃癌。
20. 德莫奇单抗（葛兰素史克）：获批上市，治疗嗜酸性粒细胞性哮喘，每半年注射一次。

总结

2026年3月，全球在研新药领域呈现出显著的进展，尤其是在抗肿瘤、免疫调节、代谢疾病和罕见病治疗方向。国内新药注册申报数量增加，尤其在抗肿瘤药和免疫调节药物方面表现突出，同时多个药物获批上市，涵盖多种适应症。国际上，多款创新药在III期临床中取得积极结果，部分药物获得孤儿药或突破性疗法资格，进一步推动其在特定疾病领域的开发进程。整体来看，全球药物研发正朝着高效、精准、安全的方向迈进，为患者带来更多治疗选择。