全球在研新药月报_2026年1月_36页_45mb

全球在研新药月报总结 - 2026年1月

核心内容概述

2026年1月全球在研新药领域呈现活跃态势，涵盖创新药政策更新、国内新药注册申报进展、全球新药资格认定及临床试验结果等多个方面。政策层面，国家药监局及药审中心发布多项新规，推动药品研发与监管的规范化和国际化；国内新药注册申报方面，新药获批临床与上市数量均有所增长，尤其在抗肿瘤、免疫调节及代谢疾病领域表现突出；全球范围内的创新药研发也取得了多项积极临床结果，包括孤儿药、突破性疗法和快速通道药物，涉及多种疾病治疗。

主要观点

一、创新药最新政策速递

1. 加强药品受托生产监管：国家药监局发布《关于加强药品受托生产监督管理工作的公告》，支持创新药、临床急需药品开展委托生产，鼓励CDMO企业发展，提升药品质量与安全。
2. 境外生产药品变更备案程序：药审中心发布《境外生产药品上市后备案类变更办理程序》，明确备案流程与审查机制，提升境外药品监管效率。
3. 抗肿瘤药物临床应用指导原则更新：2025版抗肿瘤药物临床应用指导原则发布，强调靶点检测与适应症合规，细化用药规范，提升临床合理性。
4. 药品管理法实施条例修订：国务院发布新修订的《药品管理法实施条例》，强化药品研制、生产、经营及使用管理，推动药品高质量发展。
5. 晶型研究技术指导原则发布：药审中心发布《化学药品创新药晶型研究技术指导原则（试行）》，推动晶型研究标准化，助力创新药研发。

二、本月国内新药注册申报分析

1. 获批临床新药数量：1月国内共批准172款新药临床（273个受理号），较上月减少55款，主要集中在抗肿瘤药和免疫调节药物，占比达53%。
2. 获批剂型分布：注射剂和片剂为主要剂型，分别有135个和71个。
3. 获批上市新药：本月国内共批准10款新药上市，包括百济神州BCL-2抑制剂索托克拉、默沙东肺动脉高压药物索特西普、爱科百发“多动症”新药复方氯丝右哌甲酯胶囊、赛诺菲降脂siRNA药物普乐司兰钠、恒瑞抗PD-L1/TGF-β RII双功能融合蛋白瑞拉芙普α注射液、盐野义抗菌药物头孢德罗、东阳光药降糖药奥洛格列净、以岭药业镇痛药苯胺洛芬注射液、华辉安健丁型肝炎药物立贝韦塔单抗注射液、维昇药业生长激素注射用隆培促生长素等。

三、全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点

1. 资格认定数量：1月全球共有35款药物获得孤儿药、突破性疗法或快速通道资格认定。
2. 主要适应症与靶点：涉及多个罕见病及重大疾病，如营养不良性大疱性表皮松解症（靶点COL7A1）、嗜眠症（靶点OX2R）、视网膜病变（靶点OPSIN）等。
3. 研发进展：部分药物已进入III期临床试验，如阿塞西普、LY-4170156、SGM-101等，显示出良好的治疗潜力。

四、全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20

1. 临床积极结果：

   • Neumora Therapeutics：NMRA-511在1b期临床中显示对阿尔茨海默病相关激越有显著疗效。
   • 阿斯利康：anifrolumab在3期临床中显著改善系统性红斑狼疮病情缓解率。
   • GSK：Bepirovirsen在两项3期研究中均达到主要终点，有望实现乙肝功能性治愈。
   • 礼来：替尔泊肽联合依奇珠单抗显著提升银屑病关节炎患者的ACR50达标率。
   • 信达生物：IBI324在1b期临床中表现优于对照药，对DME和wAMD患者有效。
   • 凌科药业：泽普昔替尼在3期临床中显著改善类风湿关节炎患者疗效。
   • 百时美施贵宝：mavacamten在3期临床中改善阻塞性肥厚型心肌病患者症状。
   • 翰森制药：阿美替尼在3期临床中显著延长非小细胞肺癌患者的DFS。
   • 强生：teclistamab在3期临床中显著降低多发性骨髓瘤患者疾病进展风险。
   • 和黄医药：SACHI研究显示联合疗法显著延长非小细胞肺癌患者PFS和OS。
   • 正大天晴：ST2单抗TQC2938在2期临床中对季节性过敏性鼻炎患者表现出良好疗效。
   • 默沙东与Moderna：mRNA-4157联合疗法在5年随访中显著改善黑色素瘤患者的无复发生存期。

2. 临床失败结果：部分药物未能达到主要终点，但未在文档中详细列出。

关键信息

• 政策支持：国家药监局及药审中心多项政策推动创新药研发与监管，提升药品质量和研发效率。
• 药物创新：国内新药上市覆盖多个治疗领域，包括抗肿瘤、免疫调节、代谢疾病等，部分药物具有全球领先技术。
• 国际合作：国内企业与国际药企合作，如百济神州与信达生物、赛诺菲与Arrowhead Pharmaceuticals等，共同推进新药研发。
• 临床试验进展：多项药物进入3期临床试验并取得积极结果，如索托克拉、索特西普、泽普昔替尼等，为相关疾病患者带来新的治疗选择。
• 靶点与机制创新：新药研发聚焦于新型靶点和机制，如BCL2、APOC3、GIPR/GLP-1R、JAK1、CD19、CD3等，推动精准医疗发展。