20220807-国盛证券-创新药周报_诺奖技术再获进展_RNAi疗法未来可期_30页_2mb

报告摘要

医药生物创新药周报总结

核心内容

本周医药生物创新药周报聚焦RNAi疗法的最新进展，重点分析其技术突破、临床试验成果及行业格局。报告指出，RNAi疗法在治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR）方面取得重要进展，Alnylam的Patisiran在ATTR-CM 3期临床试验中达到主要终点，显示其在该领域的治疗潜力。同时，报告梳理了国内外RNAi技术发展现状及主要企业布局，强调了递送技术、靶向性及适应症拓展的重要性。

主要观点

RNAi疗法发展回顾：
- RNAi疗法是继小分子和抗体药物后的第三代技术，具有成药范围广、精准性高、安全性好及疗效持久等优势。
- 2008-2016年因递送技术瓶颈及金融危机影响，RNAi药物开发进入低潮期。
- 2018年首个RNAi药物Patisiran获批，标志着RNAi疗法重新受到重视。
RNAi疗法临床进展：
- Patisiran 在ATTR-CM 3期临床试验中达到主要终点，显示在6-MWT中的显著改善（P=0.0162），并取得重要次要终点。
- 试验安全性良好，AE和SAE发生率与安慰剂相近，死亡率显著降低（P=0.0574）。
- 尽管样本量较小，APOLLO-B试验结果仍为RNAi疗法在ATTR-CM领域的应用提供了重要依据，Alnylam计划通过HELIOS-B试验进一步验证疗效。
RNAi行业格局：
- 海外RNAi领域由Alnylam主导，拥有5款上市产品，研发进展领先。
- 国内RNAi行业仍处于早期阶段，产品管线、技术平台与国际前沿存在差距，但多家企业如圣诺制药、瑞博生物积极布局，寻求突破。
RNAi技术平台与递送方式：
- LNP：用于Patisiran等药物，但存在免疫原性问题。
- GalNAc偶联物：用于肝脏靶向，已应用于多个上市药物。
- PNP：具备高安全性，可实现全身或局部给药，适用于多种疾病。
- TRiM：通过配体介导递送，具有高特异性与稳定性，提升治疗效果。
RNAi疗法未来趋势：
- 递送技术优化、靶向性提升、适应症拓展至代谢病、肿瘤、病毒感染等。
- 个性化治疗成为发展方向，结合基因测序实现精准医疗。
国内进展：
- 圣诺制药：STP705进入2期临床，用于治疗BCC、isSCC等。
- 瑞博生物：SR016、SR043等产品进入临床阶段，覆盖乙肝、高血脂症、眼科疾病等。
- 合全药业、凯莱英、博腾股份等CDMO企业加速核酸药物产能建设，提供关键技术支持。
创新药市场动态：
- 国内创新药市场在政策刺激下进入快速发展期，但同质化严重，正逐步向“精选优质创新”转型。
- 本周沪深医药创新药涨幅前五为百济神州-U、泽璟制药-U、迪哲医药-U、恒瑞医药、贝达药业；后五为南新制药、舒泰神、科兴制药、艾迪药业、三生国健。
- 港股创新药涨幅前五为荣昌生物-B、百济神州、信达生物、康方生物-B、金斯瑞生物科技；后五为圣诺医药-B、开拓药业-B、德琪医药-B、三叶草生物-B、腾盛博药-B。