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2021-2022.02 FDA获批新药概览总结

核心内容

2021年，FDA共批准了50种新药，位列近十年第三位。这些新药覆盖多个治疗领域，包括癌症、内分泌、神经精神、传染病、免疫性疾病等，其中27种为First-in-Class药物，26种为治疗罕见疾病的药物，显示了FDA在推动创新药物和针对罕见病药物方面的显著进展。

2022年截至2月8日，FDA批准了9种新药，主要集中在肿瘤、抑郁和炎症性疾病领域。

主要观点

• 治疗领域广泛：2021年FDA批准的新药涉及多个疾病领域，包括糖尿病、癌症、自身免疫性疾病、传染病等，反映了药物研发在多个关键医疗领域的突破。
• 创新性较强：50种新药中有54%为FIC药物，52%为治疗罕见疾病药物，说明FDA在推动新药创新方面起到了重要作用。
• 加速审批机制：37种新药使用了加速项目，如快速通道、突破性疗法、优先审查和加速批准，这提高了新药的审批效率，使新疗法更快进入市场。
• 适应症与人群扩展：许多新药在2021年被批准用于儿童或新适应症，如针对10岁以上儿童糖尿病、6岁及以上儿童的特应性皮炎、以及针对特定基因型的癌症患者等。
• 生物仿制药与新剂型：2021年FDA批准了多种生物仿制药和新剂型药物，以满足不同患者群体的需求，提高药物可及性和使用便利性。

关键信息

2021年CDER新药审批

• 治疗领域：

  • 糖尿病及代谢疾病：包括成人糖尿病、儿童糖尿病相关低血糖、慢性肾病相关并发症等。
  • 自身免疫及炎症性疾病：如溃疡性结肠炎、克罗恩病、系统性红斑狼疮、特应性皮炎等。
  • 传染病：如HIV-1、天花、巨细胞病毒感染、昏睡病等。
  • 癌症：如非小细胞肺癌、基底细胞癌、HER2阳性胃癌、三阴性乳腺癌、罕见癌症等。
  • 神经及精神疾病：如阿片类药物过量逆转、阿尔茨海默病、偏头痛等。
  • 其他进展：如迟发性庞贝病、儿童膀胱功能障碍等。

• 药物类型：

  • First-in-Class药物：如Adbry、Aduhelm、Brexafemme等，涵盖多种疾病治疗。
  • 罕见疾病药物：如Besrimi、Bylvay、Cytalux等，用于治疗罕见病。
  • 其他药物：如Cabenuva、Jemperli、Nextstellis等，用于不同适应症和人群。

• 审批方式：

  • 快速通道：18种药物被指定为快速通道药物，加快了药物开发和审查。
  • 突破性疗法：14种药物被指定为突破性疗法，FDA提供更详细的指导。
  • 优先审查：34种药物被指定为优先审查，加快审批流程。
  • 加速批准：14种药物获得加速批准，基于合理的临床效益预测。

• PDUFA与ACCESS：

  • PDUFA：2021年CDER批准的50种新药中，49种达到或超过PDUFA目标日期，显示审批效率高。
  • ACCESS：43种药物被列为第一周期批准药物，其中38种在美国率先获批。

• 适应症与人群：

  • 旧药新适应症：如Actemra、Ayvakit、Opdivo等，扩展了适应症范围。
  • 儿童人群：多个药物被批准用于儿童，如Bydureon BCise、Trikafta等。
  • 生物仿制药与互换生物仿制药：如Semglee、Byooviz、Yusimry等，用于治疗多种疾病。

• 2022年1-2月CDER新药审批：

  • QUVIVIQ：用于治疗成人失眠。
  • RYALTRIS：用于治疗季节性过敏性鼻炎。
  • Hydroxychloroquine Sulfate：用于治疗疟疾、类风湿性关节炎、红斑狼疮等。
  • CIBINQO：用于治疗成人特应性皮炎。
  • ENJAYMO：用于治疗成人冷凝素病。

中国出海FDA部分标的

风险提示

• 新冠疫情扰动：疫情反复可能影响临床试验及生物创新药投资。
• 政策变化：国内外医药政策变化可能影响新药注册和审批流程。
• 研发进度不确定性：新药研发可能因入组缓慢、疗效或安全性不确定而影响进度。
• 全球政治波动：可能阻碍创新药产业链、器械设备及原材料的供应，影响研发进程。