科睿唯安2019年度新药报告（中英）-2020.6-112页_2mb

2019年度新药报告总结

核心内容

2019年全球药品市场迎来了多项新药的获批和上市，涉及多个治疗领域，包括镇痛剂、精神药理学药物、神经系统药物、呼吸系统药物、心血管系统药物、肾-泌尿系统药物、血液系统疾病药物、胃肠道药物、内分泌药物、皮肤科用药、抗感染药物、肌肉骨骼与结缔组织疾病药物、免疫调节剂和免疫治疗药物、癌症治疗药物、眼科药物和代谢疾病药物。这些新药的出现反映了全球药物研发的多样化和对罕见病、慢性疾病及肿瘤等领域的持续关注。

主要观点

• 加速审评机制：美国FDA在2019年授予了创纪录数量的加速审评资格，其中许多药物的批准时间早于预期，显示出监管机构在推动新药上市方面的积极态度。
• 新药数量与分布：全球共批准了56种新分子实体和生物药，其中美国占比达56%。中国在新药研发方面表现出强劲增长，去年有7种新药获批，占全球总量的12%。
• 孤儿药与突破性疗法：孤儿药和突破性疗法资格认定在2019年成为新药审批的重要激励手段，尤其在罕见病和肿瘤治疗中表现突出。
• 创新药物与适应症拓展：许多药物不仅获批新适应症，还通过新剂型、新联合用药等方式进行产品线拓展，例如Trikafta、Zolgensma、Solriamfetol等。
• 生物制药进展：免疫检查点抑制剂、抗体药物偶联物、基因疗法等生物制药在2019年取得显著进展，尤其在肿瘤治疗领域。

关键信息

镇痛剂和麻醉剂

• Trikafta：首个治疗囊性纤维化的三联疗法，适用于携带F508del突变的患者。
• Lasmiditan：新型抗偏头痛药物，于2019年10月获批，预计2020年上市。
• GV-971：全球首款治疗阿尔茨海默病的原研药，通过调节肠道菌群改善认知功能，已在中国上市。
• Ravulizumab：用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒综合征的补体抑制剂，获得加速审批。

精神药理学药物

• Solriamfetol：用于改善发作性睡病和阻塞性睡眠呼吸暂停的药物，已在美国上市。
• Lemborexant：新型食欲素受体拮抗剂，用于治疗失眠症，于2019年12月获批。
• Lumateperone：新型抗精神病药物，适用于治疗精神分裂症，2020年上市。
• Eculizumab：用于治疗NMOSD的补体抑制剂，获得孤儿药认定。

神经系统药物

• GV-971：中国首款阿尔茨海默病原研药，通过调节肠道菌群改善认知功能。
• Inbrijda：新型吸入型抗凝血因子，用于治疗帕金森病患者的关闭期症状。
• Caplyta：新型抗精神病药物，适用于治疗精神分裂症，具有多靶点作用机制。
• Zolgensma：基因疗法，用于治疗脊髓性肌萎缩症，获得孤儿药和突破性疗法认定。

呼吸系统药物

• Breztri Aerosphere：首个获批的三联疗法，用于治疗慢性阻塞性肺病。
• Nintedanib：用于治疗系统性硬化症相关性间质性肺病，获批后立即上市。
• Trikafta：首个含ivacaftor的三药复方制剂，用于治疗囊性纤维化。
• Crizanlizumab：用于降低镰状细胞病患者的血管阻塞性危象发生率，获得加速审批。

心血管系统药物

• Katerzia：新型钙通道阻滞剂，适用于儿童高血压。
• Esaxerenone：新型非甾体类盐皮质激素受体阻滞剂，用于治疗原发性高血压。
• Luspatercept：首个TGF-β抑制剂，用于治疗β-地中海贫血，获得孤儿药认定。
• Ravulizumab：用于治疗PNH和aHUS的补体抑制剂，获得孤儿药认定。

肾-泌尿系统药物

• Lokelma：用于治疗高钾血症，显示出快速的血钾水平恢复效果。
• Beperminogene perplasmid：首个获批的基因疗法，用于治疗慢性动脉闭塞症。
• Collategene：用于治疗外周动脉疾病，获得条件批准。

血液系统疾病药物

• Roxadustat：新型口服HIF-PH抑制剂，用于治疗透析依赖性CKD患者的贫血。
• Zynteglo：基因疗法，用于治疗β-地中海贫血，获得孤儿药和PRIME项目认定。
• Voxelotor：用于治疗镰状细胞病，通过增加血红蛋白与氧气的亲和力防止红细胞镰变。
• Solriamfetol：用于改善发作性睡病患者的醒觉状态，获得孤儿药认定。

胃肠道药物

• Tegoprazan：新型P-CAB药物，用于治疗GERD。
• Talicia：用于治疗幽门螺杆菌感染，为治疗高耐药性提供了新方案。
• Aemcolo：用于治疗旅行者腹泻的缓释抗生素，获得QIDP和快速通道资格。
• Tenapanor：用于治疗便秘性肠易激综合征，通过抑制NHE-3改善肠道水合。

内分泌药物

• Rybelsus：首款口服GLP-1受体激动剂，用于治疗2型糖尿病。
• Qtrilmet：三联降糖药物，包含SGLT抑制剂、DPP-4抑制剂和胰岛素增敏剂。
• Bijuva：首款口服生物相同激素复方制剂，用于治疗更年期女性的血管舒缩症状。
• Annovera：首款可逆性长效避孕环，避孕成功率高达97.3%。
• Vyleesi：用于治疗性欲减退的MC3/MC4受体激动剂，2019年8月上市。

趋势与展望

2019年，加速审评机制和孤儿药政策的推动使得更多新药快速进入市场。特别是针对罕见病和肿瘤的创新药物，如基因疗法、免疫检查点抑制剂等，显示出药物研发的重要方向。同时，中国在新药研发领域持续增长，成为全球新药市场的重要参与者。未来，随着更多临床试验的完成和新药的上市，这些药物将对患者的治疗产生深远影响。