20210125-兴业证券-医药行业_2020年FDA批准新药梳理_44页_8mb

2020年FDA批准新药总结

核心内容

2020年，美国食品药品监督管理局（FDA）共批准了53种新药，涵盖新分子实体（NME）和新治疗生物制剂（BLA），这些药物主要用于解决未满足的医疗需求或显著改善患者治疗效果。其中，21款为“first-in-class”疗法，占比约40%；31款用于治疗罕见病，占比约58%。多数药物通过FDA的加速审批通道，提升了创新药的开发和批准效率。

主要观点

• 创新药开发加快：FDA通过多种监管通道（如快速通道、突破性疗法、优先审评和加速批准）加快了创新药的审批进程。超过68%的获批药物至少获得一种资格认定。
• 罕见病治疗成为重点：31款药物用于治疗罕见病或孤儿病，显示出FDA对罕见病药物的高度重视。
• 突破性疗法不断涌现：多款药物如Tepezza、Uplizna、Enspryng、Blenrep等因显著疗效被授予突破性疗法认定。
• 国际化与差异化趋势明显：随着谈判落地，创新药进入国际化和差异化发展阶段，推动了全球医药市场的竞争与合作。
• 新药作用机制多样化：新药涉及多种作用机制，包括靶向特定受体、抑制特定酶活性、调节免疫系统等，展现了药物研发的创新性。

关键信息

药物列表与适应症

FDA加速审批通道使用情况

• 快速通道资格：32%
• 突破性疗法认定：42%
• 优先审评资格：57%
• 加速批准：23%
• 36款药物（68%）至少获得一种资格认定
• 92%的药物在第一轮审评中获批
• 75%的药物在美国首先获得监管批准

典型药物案例

• Tepezza：首个用于预防偏头痛的静脉疗法，靶向CGRP，显著降低复发风险。
• Uplizna：首个用于治疗抗AQP4抗体阳性NMOSD的B细胞耗竭剂，通过靶向CD19发挥治疗作用。
• Enspryng：首个用于治疗NMOSD的IL-6R单抗，可皮下注射，显著降低复发风险。
• Blenrep：全球首个BCMA靶向疗法，用于复发或难治性多发性骨髓瘤患者。
• Inmazeb：首个用于治疗埃博拉病毒的抗体鸡尾酒疗法，显著降低死亡率。
• Ebanga：首个可冷冻干燥的埃博拉治疗单抗，用于扎伊尔埃博拉病毒病。
• Ayvakit：首个针对PDGFRA外显子18突变的GIST精准疗法，对现有疗法耐药患者有效。
• Nexletol：近20年来首个获批的非他汀类降胆固醇药物，作用机制新颖，降低LDL-C水平。
• Isturisa：首个获批治疗库欣综合征的皮质醇合成抑制剂，显著降低皮质醇水平。
• Zeposia：首个获批用于治疗多发性硬化症的S1P受体调节剂，有效缓解疾病症状。

风险提示

• 研发失败
• 不良副反应
• 中美临床数据转换速度不及预期

总结

2020年FDA批准的新药体现了创新药开发的加速趋势，特别是在罕见病和未满足医疗需求领域。药物作用机制多样，包括靶向特定受体、抑制特定酶活性、调节免疫系统等。通过多种监管通道的使用，如快速通道、突破性疗法认定、优先审评和加速批准，FDA提高了创新药的审批效率，为患者提供了更多治疗选择。这些药物不仅在美国获得批准，还为全球药物研发和治疗带来了新的希望。