20170410-国金证券-医药生物行业细胞治疗深度报告：风云正起，筹谋在前抢先机-86页_7mb

细胞治疗行业深度研究报告总结

核心内容

本报告聚焦于细胞治疗行业，特别是干细胞和免疫细胞疗法，分析其行业趋势、技术进展、政策环境及投资机会。报告指出，细胞治疗正处于突破性发展的前夜，未来有望成为生物医药领域的重要方向。

主要观点

行业趋势

• 细胞治疗行业具备高热度与高回报潜力，其独特的疗效可满足大量未被满足的医疗需求。
• 中国和美国在医改政策上都鼓励创新疗法，尤其是针对无药可医的重症。
• 细胞治疗技术在肿瘤、再生医学和罕见病等领域展现出巨大的潜力。

技术进展

• CAR-T疗法作为免疫细胞治疗的重要突破，预计将在2017年迎来全球首批上市。
• 干细胞技术在多个领域取得进展，包括心血管疾病、糖尿病、退行性疾病等。
• 干细胞疗法在临床试验中表现出一定的疗效，但也存在风险，需要进一步的规范化和监管。

政策环境

• 美国解除干细胞禁令，推动相关研究和应用。
• 中国出台多项政策，规范干细胞研究和临床应用，提升行业透明度和合法性。
• 各国监管法规逐步完善，为细胞治疗行业的发展提供了保障。

投资机会

• 投资应关注研发平台、临床资源及在研管线的爆发点。
• 推荐关注复星医药、药明康德、诺华、Kite、Juno等公司。
• 中国干细胞存储市场发展潜力巨大，南京新百、无锡博雅等企业具备领先优势。

关键信息

市场数据

• 全球干细胞治疗临床研究项目达44218项，中国占4.6%。
• 中国干细胞临床研究项目数量在过去10年间增长近16倍，显示行业快速成长。

技术壁垒

• 干细胞存储、研发、制备等环节存在不同技术壁垒。
• 诺华、Kite、Juno等公司拥有领先的技术平台和临床试验数据。

政策影响

• 美国和中国均在推进细胞治疗相关法规，促进行业规范化。
• 政策支持推动了细胞治疗技术的临床转化和商业化进程。

投资建议

• 投资应关注具备强大研发平台和临床资源的企业。
• 鼓励投资在研管线具有高成功率和广泛适应症的公司。
• 建议关注具备国际技术背景和国内渠道优势的公司。

风险提示

• 全球合作及临床结果不达预期。
• 短期突发安全事件可能导致政策波动。

产业链分析

• 上游：干细胞存储，目前是唯一能带来现金流的环节，南京新百和无锡博雅在该领域具备优势。
• 中游：药物研发与生产，需关注技术壁垒和临床转化能力。
• 下游：治疗应用，未来将随着技术成熟和政策支持而快速发展。

公司推荐

• 复星医药：携手Kite进入免疫疗法第一阵营。
• 药明康德：联合Juno，CRO巨头强势回归。
• 诺华：提交BLA并获FDA优先审评的CTL019。
• Kite Pharma：候选全球首个上市CAR-T的KTE-C19。
• Juno Therapeutics：CARs和TCRs领先者。
• 西比曼：唯一纳市主板上市的中国细胞治疗公司。
• Medipost：上市5年的最成熟干细胞药物CARTISTEM®。
• 南京新百：全球首个上市肿瘤疫苗Provenge。
• 无锡博雅：国内唯一通过AABB、NRL、CAP认证的干细胞库。

行业前景

• 全球细胞治疗市场潜力巨大，预计可达数千亿美元。
• 中国人口老龄化率上升，为干细胞治疗提供了广阔的市场空间。
• 未来随着技术成熟和政策完善，细胞治疗行业将进入快速发展阶段。

图表目录

• 图表1：细胞治疗主要三大类：干细胞、免疫细胞、其他体细胞
• 图表2：体细胞治疗基本原理图解
• 图表3：全球注册的临床细胞治疗研究42218例分布情况
• 图表4：对照发达国家，中国老龄化率还有很大空间
• 图表5：过去15年中国65岁以上人口占比快速上升
• 图表6：12年来各国新增干细胞研究项目
• 图表7：新展开干细胞研究-仅中国3年同比持续增长
• 图表8：近年来全球干细胞相关临床研究项目-中美占比稳增
• 图表9：全球细胞治疗干细胞/CART临床试验中国占比
• 图表10：全球主要免疫疗法相关公司
• 图表11：全球CART临床研究中，II/III期显著增多
• 图表12：关注细胞治疗创新+美国技术+中国渠道
• 图表13：干细胞为大量传统医学难治性疾病带来希望
• 图表14：多能干细胞 vs 普通细胞；诱导多能干细胞 IPS 的成型方向
• 图表15：干细胞的自我更新模式及其分化与微环境
• 图表16：个体的再生与干细胞
• 图表17：干细胞分化与逆转
• 图表18：干细胞在细胞技术基因治疗上的应用
• 图表19：脐带中的脐带血、脐带血干细胞、间充质干细胞解剖图
• 图表20：骨髓来源成体干细胞的多潜能性
• 图表21：全球干细胞存储市场规模
• 图表22：全球已上市干细胞药物
• 图表23：全球已上市干细胞药物公司的成立与上市情况
• 图表24：全球干细胞临床研究分布图
• 图表25：国内干细胞产业链及关注点
• 图表26：国家验收通过7家公共脐血库
• 图表27：癌症干细胞分化模型
• 图表28：肿瘤干细胞的遗传
• 图表29：近年来脐带血干细胞热度急升-源于其治愈效果显现
• 图表30：博雅干细胞是唯一同时AABB认证/NRL/CAP标准临床级干细胞库
• 图表31：BioArchive，全球唯一BLA approved自动化液氮
• 图表32：AXP自动分离系统
• 图表33：利用人胎儿来源视网膜色素上皮细胞治疗干性AMD
• 图表34：中国注册干细胞临床研究10年升至近16倍
• 图表35：中国干细胞临床研究3年增量占13年一半
• 图表36：《管理办法》《规范》等密集出台-推动产业市场正规化发展
• 图表37：2016年中国26个干细胞国家重点研发拟立项分布
• 图表38：国家允许展开干细胞临床研究的30家地方医院与12家军队医院
• 图表39：水能载舟亦能覆舟-不同干细胞治疗AMD结果迥异
• 图表40：肿瘤免疫疗法发展历史
• 图表41：奥巴马的客人-CART治愈的ALL患者-艾米丽
• 图表42：近年来频发发生细胞治疗领域的合作开发与新贵上市
• 图表43：中国肿瘤免疫治疗市场：每天万人确诊癌症
• 图表44：全球CART临床试验/研究地图
• 图表45：中国CART临床Top5城市：北京/重庆/上海/合肥/广州
• 图表46：自2012年第一例注册以来,中国CART临床数量猛增
• 图表47：中国90项CART研究最热靶点是CD19
• 图表48：中国CART临床研究医院Top3-西南/301/仁济
• 图表49：中国CART临床研究主要项目负责人及其机构
• 图表50：早期的CAR-T发展历史
• 图表51：人类两大类免疫细胞
• 图表52：T细胞与B细胞表面抗体结构
• 图表53：三代CAR-T
• 图表54：目前对CAR的各种改进
• 图表55：改善CAR-T的方法 - 改装后分泌IL-12、双重受体、加载NK细胞受体、联合检测点阻断等
• 图表56：全球主要CART临床进展
• 图表57：全球展开的CART试验多采用的载体/结合区域等
• 图表58：DC疫苗是主动免疫的一种
• 图表59：DC疗法流程简示
• 图表60：DC-CIK细胞功能图例
• 图表61：肿瘤微环境
• 图表62：成熟 vs 未成熟的DC细胞基本特点对比
• 图表63：DC细胞→治疗性疫苗
• 图表64：DC细胞发起免疫应答的路径
• 图表65：一图看懂DC细胞
• 图表66：美国生物药研发过程
• 图表67：KITE的Zuma-1 I/II期部分数据及对比
• 图表68：2016年诺华肿瘤事业部营收近128亿美元/占总营收26%
• 图表69：诺华的CART结构以及病人治疗流程
• 图表70：全球针对CD19靶点一些机构
• 图表71：托珠单抗-CTL019中应对CRS有效的药物之一
• 图表72：诺华在研管线之CTL019
• 图表73：Kite制药现有两大研发平台：CAR-T和TCR-T
• 图表74：Rosenberg博士与Belldegrun博士在1980's
• 图表75：Kite制药强大的研发背景
• 图表76：Kite制药的出色疗效
• 图表77：Kite制药的最新KTE-C19临床试验结果
• 图表78：Kite制药行业领先水平的在研管线
• 图表79：Kite制药临床项目的后续里程碑及预计日程
• 图表80：Kite制药最近期的临床试验项目计划
• 图表81：Kite制药的下一代-更安全、更可控CART-工程图示
• 图表82：Kite制药对于下一代CART的可控设计
• 图表83：协同平台的典范-凯特的全球化研发联合与转化布局
• 图表84：从病人入院、提前制备、回注完成大约需要14-16天
• 图表85：Kite制药的CART全球转化蓝图
• 图表86：JUNO展示的过继T细胞疗法流程
• 图表87：JUNO由JCAR015转向JCAR017临床试验
• 图表88：JUNO最有潜力治疗非霍奇金淋巴瘤(NHL)的JCAR017临床数据
• 图表89：4-1BB vs CD28 - 更持久、更温和
• 图表90：JUNO的在研管线
• 图表91：JUNO在研管线与预期日程
• 图表92：全自动降成本、提高效率是未来方向
• 图表93：CBMG的CART生产流程
• 图表94：中国人口13.7亿是欧美韩日总和的1.5倍-Unmet医疗需求巨大
• 图表95：近年来三代肿瘤免疫治疗药物的历程
• 图表96：西比曼CART在研管线
• 图表97：西比曼干细胞在研管线
• 图表98：新基医药(Celgene)在细胞治疗领域的广泛合作
• 图表99：Cellectis在研管线
• 图表100：Cellectis的异体CART疗法流程
• 图表101：LentiGlobin BB305-慢病毒载体重编码抗镰型β球蛋白
• 图表102：Bluebird Bio在研管线
• 图表103：Bellicum公司的CaspaCIDE原理
• 图表104：Bellicum公司的GoCAR-T vs 传统CAR-T
• 图表105：Bellicum在研管线
• 图表106：Sorrento Therapeutics平台构成
• 图表107：Sorrento Therapeutics在研管线
• 图表108：Medipost干细胞药物在研管线
• 图表109：Pluristem此处录入标题
• 图表110：Pluristem胎盘来源细胞产品平台
• 图表111：各国及中国部分脐带血存储率
• 图表112：CO-北京广东浙江3库的3年期末用户数-万
• 图表113：CO-北京广东浙江3库的3年用户数增量-万
• 图表114：国内干细胞与免疫细胞投资并购在近2年升温
• 图表115：2016H1中源协和主营拆分
• 图表116：2016H1中源协和毛利拆分
• 图表117：冠昊生物的再生材料、细胞治疗、药物三大布局及其孵化平台
• 图表118：软骨损伤和软骨移植
• 图表119：科济生物在研管线
• 图表120：最新人体固有和适应性免疫细胞工作路径总览
• 图表121：T细胞识别、黏附和活化有关的CD结构
• 图表122：B细胞识别、黏附和活化有关的CD结构
• 图表123：共刺激分子相互识别及其免疫调节作用示意图
• 图表124：各种CD分子及其相关免疫功能