细胞治疗深度报告_风云正起_筹谋在前抢先机_84页_8mb

医药生物2017年日常报告总结

核心内容

本报告聚焦医药生物行业，特别是细胞治疗与免疫疗法的最新进展。报告指出，细胞治疗行业正处奇点突破前夜，技术不断成熟，监管政策逐步完善，行业将迎来快速发展。同时，行业内在高热度与高混乱并存，但未来将步入规范发展期。投资建议方面，推荐关注具备研发平台与临床资源的公司，如复星医药、药明康德、诺华、Kite制药、Juno等，以及国内相关企业如西比曼、南京新百、博雅干细胞等。

主要观点

1. 行业趋势

   • 细胞治疗行业处于技术突破与监管推进的双重助力下，迎来发展拐点。
   • 干细胞与免疫细胞治疗成为当前最具潜力的两个方向，尤其在肿瘤治疗与再生医学领域。
   • 中国干细胞临床研究数量快速增长，占全球比例不断上升。

2. 市场潜力

   • 全球细胞治疗潜在市场达数千亿美元，随着技术进步与政策支持，市场将迅速扩大。
   • 中国老龄化率持续上升，为细胞治疗提供了巨大的患者基数和市场空间。

3. 技术进展

   • CAR-T疗法取得重大突破，诺华与Kite制药的疗法有望在2017年上市。
   • 干细胞技术在治疗多种疾病方面展现出巨大潜力，包括骨关节炎、糖尿病足、老年病等。

4. 监管环境

   • 各国监管政策逐步放宽，鼓励创新疗法的发展。
   • 中国加强干细胞与免疫细胞行业监管，推动行业正规化发展。

关键信息

市场数据

• 行业优化平均市盈率：44.53
• 市场优化平均市盈率：18.04
• 国金医药生物指数：4912.61
• 沪深300指数：3517.46
• 上证指数：3286.62
• 深证成指：10669.48
• 中小板综指：11845.86

临床研究数据

• 全球注册的临床细胞治疗研究：42218例
• 中国大陆临床细胞治疗研究：1958例（占4.6%）
• 全球干细胞治疗临床研究：5978项
• 中国大陆干细胞治疗临床研究：346项（占5.8%）
• 中国干细胞临床研究增长：过去10年增长近16倍

政策与法规

• 中国通过备案的干细胞临床研究机构：30家地方医院 + 12家军队医院
• 《干细胞临床研究管理办法》与相关《规范》密集出台，推动产业市场正规化发展
• 2016年CFDA审评中心发布《细胞制品研究与评价技术指导原则》

投资建议

• 推荐组合：复星医药、药明康德、诺华、Kite制药、Juno
• 关注公司：西比曼、Medipost、南京新百、安科生物、冠昊生物、国际医学等
• 产业链关注点：近看存储（如南京新百、博雅干细胞），远看制备与研发（如西比曼、药明康德）

风险提示

• 全球合作及临床结果不达预期
• 短期突发安全事件导致的政策波动风险

图表目录摘要

• 图表1: 细胞治疗主要三大类：干细胞、免疫细胞、其他体细胞
• 图表2: 体细胞治疗基本原理图解
• 图表3: 全球注册的临床细胞治疗研究42218例分布情况
• 图表4: 对照发达国家，中国老龄化率还有很大空间
• 图表5: 过去15年中国65岁以上人口占比快速上升
• 图表6: 各国新增干细胞研究项目
• 图表7: 中国干细胞研究持续增长
• 图表8: 全球干细胞相关临床研究项目中美占比
• 图表9: 全球CART临床试验中国占比
• 图表10: 全球主要免疫疗法相关公司
• 图表11: 全球CART临床研究中，II/III期显著增多
• 图表12: 关注细胞治疗创新+美国技术+中国渠道
• 图表13: 干细胞为大量传统医学难治性疾病带来希望
• 图表14: 多能干细胞 vs 普通细胞
• 图表15: 干细胞的自我更新模式及其分化与微环境
• 图表16: 个体的再生与干细胞
• 图表17: 干细胞分化与逆转
• 图表18: 干细胞在基因治疗上的应用
• 图表19: 脐带中的脐带血、脐带血干细胞、间充质干细胞解剖图
• 图表20: 骨髓来源成体干细胞的多潜能性
• 图表21: 全球干细胞存储市场规模
• 图表22: 全球已上市干细胞药物
• 图表23: 全球已上市干细胞药物公司的成立与上市情况
• 图表24: 全球干细胞临床研究分布图
• 图表25: 国内干细胞产业链及关注点
• 图表26: 国家验收通过7家公共脐血库
• 图表27: 癌症干细胞分化模型
• 图表28: 肿瘤干细胞的遗传
• 图表29: 脐带血干细胞热度急升
• 图表30: 博雅干细胞是唯一同时AABB认证/NRL/CAP标准的临床级干细胞库
• 图表31: BioArchive，全球唯一BLA approved自动化液氮
• 图表32: AXP自动化分离系统
• 图表33: 利用人胎儿来源视网膜色素上皮细胞治疗干性AMD
• 图表34: 中国干细胞临床研究10年升至近16倍
• 图表35: 中国干细胞临床研究3年增量占13年一半
• 图表36: 《管理办法》《规范》密集出台推动产业正规化
• 图表37: 2016年中国干细胞国家重点研发拟立项分布
• 图表38: 国家允许干细胞临床研究的30家地方医院与12家军队医院
• 图表39: 不同干细胞治疗AMD结果迥异
• 图表40: 肿瘤免疫疗法发展历史
• 图表41: CART治愈的ALL患者-艾米丽
• 图表42: 近年来细胞治疗领域的合作开发与新贵上市
• 图表43: 中国肿瘤免疫治疗市场：每天万人确诊癌症
• 图表44: 全球CART临床试验/研究地图
• 图表45: 中国CART临床研究Top5城市：北京/重庆/上海/合肥/广州
• 图表46: 中国CART临床数量猛增
• 图表47: 中国CART临床研究最热靶点是CD19
• 图表48: 中国CART临床研究医院Top3-西南/301/仁济
• 图表49: 中国CART临床研究主要项目负责人及其机构
• 图表50: 早期的CAR-T发展历史
• 图表51: 人类两大类免疫细胞
• 图表52: T细胞与B细胞表面抗体结构
• 图表53: 三代CAR-T
• 图表54: 目前对CAR的各种改进
• 图表55: 改善CAR-T的方法
• 图表56: 全球主要CART临床进展
• 图表57: 全球CART试验多采用的载体/结合区域等
• 图表58: DC疫苗是主动免疫的一种
• 图表59: DC疗法流程简示
• 图表60: DC-CIK细胞功能图例
• 图表61: 肿瘤微环境
• 图表62: 成熟 vs 未成熟的DC细胞基本特点对比
• 图表63: DC细胞→治疗性疫苗
• 图表64: DC细胞发起免疫应答的路径
• 图表65: 一图看懂DC细胞
• 图表66: 美国生物药研发过程
• 图表67: Kite制药的Zuma-1 I/II期部分数据及对比
• 图表68: 诺华肿瘤事业部营收近128亿美元
• 图表69: 诺华的CART结构及病人治疗流程
• 图表70: 全球针对CD19靶点的一些机构
• 图表71: 托珠单抗-CTL019应对CRS有效的药物之一
• 图表72: 诺华在研管线之CTL019
• 图表73: Kite制药现有两大研发平台：CAR-T和TCR-T
• 图表74: Rosenberg博士与Belldegrun博士在1980年代
• 图表75: Kite制药强大的研发背景
• 图表76: Kite制药的出色疗效
• 图表77: Kite制药的KTE-C19临床试验结果
• 图表78: Kite制药的在研管线
• 图表79: Kite制药临床项目的后续里程碑及预计日程
• 图表80: Kite制药最近期的临床试验项目计划
• 图表81: Kite制药下一代更安全可控的CART工程图示
• 图表82: Kite制药对下一代CART的可控设计
• 图表83: 凯特的全球化研发联合与转化布局
• 图表84: 从病人入院到回注完成大约需要14-16天
• 图表85: Kite制药的CART全球转化蓝图
• 图表86: JUNO展示的过继T细胞疗法流程
• 图表87: JUNO由JCAR015转向JCAR017临床试验
• 图表88: JUNO最有潜力治疗非霍奇金淋巴瘤的JCAR017临床数据
• 图表89: 4-1BB vs CD28 - 更持久、更温和
• 图表90: JUNO的在研管线
• 图表91: JUNO在研管线与预期日程
• 图表92: 全自动降成本、提高效率是未来方向
• 图表93: CBMG的CART生产流程
• 图表94: 中国人口13.7亿是欧美韩日总和的1.5倍
• 图表95: 三代肿瘤免疫治疗药物的历程
• 图表96: 西比曼CART在研管线
• 图表97: 西比曼干细胞在研管线
• 图表98: 新基医药在细胞治疗领域的广泛合作
• 图表99: Cellectis在研管线
• 图表100: Cellectis的异体CART疗法流程
• 图表101: LentiGlobin BB305-慢病毒载体重编码抗镰型β球蛋白
• 图表102: Bluebird Bio在研管线
• 图表103: Bellicum公司的CaspaCIDE原理
• 图表104: Bellicum公司的GoCAR-T vs 传统CAR-T
• 图表105: Bellicum在研管线
• 图表106: Sorrento Therapeutics平台构成
• 图表107: Sorrento Therapeutics在研管线
• 图表108: Medipost干细胞药物在研管线
• 图表109: Pluristem此处录入标题
• 图表110: Pluristem胎盘来源细胞产品平台
• 图表111: 各国及中国部分脐带血存储率
• 图表112: 北京广东浙江3库的3年期末用户数（万）
• 图表113: 北京广东浙江3库的3年用户数增量（万）
• 图表114: 国内干细胞与免疫细胞投资并购在近2年升温
• 图表115: 2016H1中源协和主营拆分
• 图表116: 2016H1中源协和毛利拆分
• 图表117: 冠昊生物的再生材料、细胞治疗、药物三大布局及其孵化平台
• 图表118: 软骨损伤和软骨移植
• 图表119: 科济生物在研管线
• 图表120: 最新人体固有和适应性免疫细胞工作路径总览
• 图表121: T细胞识别、黏附和活化有关的CD结构
• 图表122: B细胞识别、黏附和活化有关的CD结构
• 图表123: 共刺激分子相互识别及其免疫调节作用示意图
• 图表124: 各种CD分子及其相关免疫功能