20170410-国金证券-医药生物2017年日常报告_细胞治疗深度_风云正起_筹谋在前抢先机_86页_8mb

细胞治疗行业深度研究总结

核心内容

本报告聚焦于细胞治疗行业，尤其是干细胞与免疫细胞疗法，认为该行业正处于技术突破与监管推进的关键阶段。报告指出，随着诺华和Kite制药提交生物制品上市申请（BLA），全球首款CAR-T疗法有望在2017年上市，这将可能引发新一轮的细胞治疗热潮。

主要观点

内在推力

1. 行业属性先进：细胞治疗具有大量未被满足的医疗需求的独特疗效，具备吸引实业和资本市场的高热度。
2. 盲区逐步被认知：行业早期混乱局面正在逐渐改善，监管法规逐步清晰，产业链与盈利模式逐渐明朗。
3. 技术处于奇点突破前夜：自2012年以来，干细胞治疗和免疫细胞疗法在多个领域取得了突破性进展，如韩国Medipost干细胞药物上市、日本山中伸弥因iPSC获得诺奖、中国细胞治疗公司CBMG成功登陆纳斯达克主板等。

外部推力

1. 全球监管推进：美国和中国都在推动细胞治疗的发展，如美国2009年解除干细胞禁令、2016年解禁“人兽嵌合体”研究，中国则通过备案干细胞临床研究机构、出台自律规范等推动行业发展。
2. 病患需求推动：老龄化加剧，导致大量未被满足的医疗需求，推动细胞治疗技术的研发和应用。
3. 市场潜力巨大：全球细胞治疗市场近年将达到数千亿美元，尤其是在再生医学、肿瘤治疗、罕见病和老年病等领域。

关键信息

市场数据

• 行业优化平均市盈率：44.53
• 市场优化平均市盈率：18.04
• 国金医药生物指数：4912.61
• 沪深300指数：3517.46
• 上证指数：3286.62
• 深证成指：10669.48
• 中小板综指：11845.86

投资建议

• 推荐组合：复星医药、药明康德及CART海外三巨头（诺华、Kite、Juno）。
• 其他关注公司：西比曼、Medipost、南京新百、安科生物、冠昊生物、国际医学等。
• 投资逻辑：关注研发平台与临床资源、在研管线爆发点。

风险提示

• 全球合作及临床结果不达预期。
• 短期突发安全事件导致的政策波动风险。

行业现状与趋势

临床研究进展

• 全球注册的临床细胞治疗研究项目达42218例，中国大陆有1958项，占4.6%。
• 干细胞治疗临床研究项目达5978项，中国大陆有346项，占5.8%。
• 全球CART临床研究项目达305项，中国有90项，占29.5%。

技术与监管

• 技术成熟度：细胞治疗技术正日益成熟，包括干细胞治疗和CAR-T疗法等。
• 监管推进：各国政策逐渐明朗，推动细胞治疗行业进入正轨。

产业链与核心壁垒

• 存储：目前只有存储环节能带来现金流与利润。
• 研发/制备：随着行业成熟，研发和制备将成为重点。
• 核心应用：适应症的潜在市场是决定投资价值的关键。

重点公司分析

诺华制药（NVS.N）

• 提交BLA并获FDA优先审评的CTL019，有望成为首个上市的CAR-T疗法。

Kite Pharma（KITE.O）

• 候选全球首个上市CAR-T的KTE-C19。
• 2016年12月向FDA递交BLA滚动申请。

Juno Therapeutics（JUNO.O）

• CARs和TCRs领先者。
• 在研管线包括JCAR015和JCAR017。

复星医药（600196.SH）

• 搭档Kite进入免疫疗法第一阵营。

药明康德（A股拟上市）

• 联合Juno，CRO巨头强势回归。

西比曼（CBMG.O）

• 唯一纳市主板上市的中国细胞治疗公司。

南京新百（600682.SH）

• 拥有全国4张脐血库牌照，未来有望通过合并提升市场竞争力。

博雅干细胞

• 国内唯一通过AABB、NRL、CAP标准的临床级干细胞库。

Mesoblast（MESO US Equity）

• 专注于干细胞治疗心脏病、脊柱和肌肉骨骼疾病等领域。

Cellectis（CLLS.O）

• 首个FDA批准临床的通用型UCAR-T。

Bluebird Bio（BLUE.O）

• LentiGlobin BB305用于治疗镰状细胞贫血。

Bellicum Pharmaceuticals（BLCM.O）

• 创新CID平台使CAR-T更可控。

Sorrento Therapeutics（SRNE.O）

• 拥有CAR-T和NK细胞疗法。

行业前景

• 市场潜力：全球细胞治疗市场近年将达到数千亿美元。
• 政策支持：中美医改鼓励创新药/疗法，推动行业快速发展。
• 技术突破：干细胞治疗和免疫细胞疗法在多个领域取得突破性进展，有望在未来几年内成为主流治疗手段。

未来展望

• 技术突破：细胞治疗技术正日益成熟，有望迎来奇点突破。
• 监管完善：各国政策逐渐明朗，推动行业规范化发展。
• 市场增长：随着老龄化加剧，细胞治疗市场将迎来快速增长。