2023-06-26-中国药促会-2022年度中国抗肿瘤新药临床研究评述_182页_38mb

报告摘要

2022年度中国抗肿瘤新药临床研究评述总结

核心内容

本报告总结了2022年度中国抗肿瘤新药临床研究的进展，涵盖新增和更新的42个潜在治疗靶点。报告由多位国内肿瘤领域专家共同完成，旨在推动药物研发资源的合理分配，提升肿瘤药物研发的源头创新能力，以满足患者日益增长的临床需求。

主要观点

靶点多样性：报告涵盖了从传统靶点（如EGFR、PD-1/PD-L1）到新兴靶点（如BIRC5、CD74、IL-10等），体现了抗肿瘤药物研发的广度和深度。
临床进展：部分靶点已进入临床阶段，如CD33、IL-3RA、GD2等，显示出在中国抗肿瘤药物研发领域的快速发展。
机制研究：对每个靶点的生物学机制进行了详细阐述，包括其在细胞增殖、凋亡、免疫调节、细胞迁移和肿瘤微环境中的作用。
治疗策略：报告中涉及多种治疗策略，包括单克隆抗体、ADC、CAR-T、双特异性抗体、基因治疗等，显示了抗肿瘤药物开发的多元化。
转化医学：强调了转化医学的重要性，推动基础研究向临床转化，提高药物研发的临床价值。

关键信息

新增靶点篇

BIRC5：作为肿瘤相关基因，高度表达于肿瘤组织，抑制其表达可能有助于治疗多种肿瘤。目前研究集中在抑制其功能、伴侣蛋白和转录调控等方面，尚无药物获批。
CD33：在AML中高表达，是重要的治疗靶点。已有多个ADC和双抗药物进入临床研究，如Gentuzumab ozogamicin、IMGN779、BI836858、AMV564等。
CD44：作为肿瘤干细胞标志物，参与肿瘤的侵袭、转移和耐药。已有中和抗体、合成肽和CAR-T等药物进入临床研究。
CD74：在多种血液肿瘤和实体瘤中高表达，是抗原提呈的重要伴侣。目前BN301（STRO-001）等药物进入临床研究。
CDK19：与肿瘤进展相关，抑制其表达可能有助于治疗多种肿瘤。目前TSN084等小分子抑制剂在国内开展I期研究。
DRIPs：参与DNA复制启动，是肿瘤治疗的新靶点。EN002凝胶是国内首个靶向DRIPs的临床研究药物。
FSCN：作为细胞骨架蛋白，参与肿瘤细胞迁移和侵袭。NP-G2-044为全球首个FSCN抑制剂，已进入临床研究。
GD2：在多种肿瘤中高表达，尤其是神经母细胞瘤和三阴性乳腺癌。Ch14.18和Ch14.18/CHO已被批准用于治疗神经母细胞瘤。
IL-10：作为II型细胞因子，具有广泛的免疫调节功能。目前Bermekimab等药物在IL-1α靶点开发中有所进展，但更多研究转向自身免疫性疾病。
IL-2：已被用于治疗转移性肾细胞癌和晚期黑色素瘤。目前研究主要集中在IL-2突变体和与免疫检查点抑制剂的联合应用。
IL-3RA：在血液系统恶性肿瘤中高表达，是重要的治疗靶点。Elzonris和IMGN632等药物已获批用于治疗特定肿瘤类型，如BPDCN。

更新靶点篇

AKT、ALK、BET、BRAF、CD19、CD20、CD39、CD40、CD47、CD70、CDK4/6、CDK8、c-Kit、CLDN18.2、CSF1R、CTLA-4、EGFR、EP4、EZH1/2、FcγRIIB、FGFR、HDAC、HER2、HIF-2α、IL-15、KRAS、LAG-3、MET、NTRK、PARP、PD-1/PD-L1、PI3K、PIM3、PRMT5、PVRIG、RET、ROR1、SHP2、TIGIT、TIM-3、TNFR2、TROP2、WEE1：这些靶点在2022年仍有活跃的临床研究，尤其在PD-1/PD-L1、TROP2、CDK4/6等靶点上，已有药物获批或进入临床研究阶段。