科睿唯安2019年度新药报告（中英）_112页_2mb

2019年度新药报告总结

核心内容

2019年全球药品市场迎来了56种新分子实体和生物药的首次获批上市，同时有24项重要的新产品拓展。这些新药涉及多个治疗领域，包括镇痛剂和麻醉剂、精神药理学药物、神经系统药物、呼吸系统药物、心血管系统药物、肾-泌尿系统药物、血液系统疾病药物、胃肠道药物、内分泌药物、皮肤科用药、抗感染药物、肌肉骨骼与结缔组织疾病药物、免疫调节剂和免疫治疗药物、癌症治疗药物、眼科药物、代谢疾病药物等。

主要观点

• 加速审批成为趋势：美国FDA在2019年授予了创纪录数量的加速审评资格，其中多项药物的批准早于预期。约75%的新药获得了某种类型的加速审评资格，包括快速通道、优先审评、突破性疗法等。
• 中国在创新药物开发中表现突出：2019年有7种新药来自中国，占全球总量的12%。包括阿尔茨海默病首创新药GV-971、β-地中海贫血药物luspatercept、以及多种其他药物。
• 癌症治疗药物持续增长：2019年有13种新药获批，其中包含多种免疫检查点抑制剂和抗体药物偶联物，标志着生物制药行业对恶性肿瘤免疫疗法的投入热情持续上涨。
• 罕见病药物和孤儿药资格：孤儿药资格被广泛用于促进罕见病药物的研发和审批，如用于治疗脊髓性肌萎缩症的Onasenogeneabeparvovec、用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的eculizumab等。
• 新型药物机制：多种新药采用了新的作用机制，如针对CGRP受体的ubrogepant、针对P-选择素的crizanlizumab、针对HIF-PH的roxadustat等。

关键信息

镇痛剂和麻醉剂

• mirogabalin besylate (Tarlige)：获批用于治疗外周神经痛，包括糖尿病性PNP和带状疱疹后遗神经痛。
• lasmiditan hydrochloride (Reyvow)：作为新型神经作用型抗偏头痛药物，用于治疗成人偏头痛（伴或不伴先兆症状）的急性治疗。
• remimazolam tosylate：用于接受诊断性上消化道内镜检查时的全身麻醉，于2019年12月在中国获批。

精神药理学药物

• esaxerenone (Minnebro)：作为非甾体类、选择性盐皮质激素受体阻滞剂，用于治疗原发性高血压。
• lumateperone tosylate (Caplyta)：用于治疗成人精神分裂症，具有多靶点作用机制。
• solriamfetol hydrochloride (Sunosi)：用于改善成人发作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暂停相关的日间过度嗜睡，于2019年7月在美国上市。
• lemborexant (Dayvigo)：一种新型食欲素受体拮抗剂，用于治疗成人失眠症，于2019年3月在美国上市。

神经系统药物

• GV-971 (甘露寡糖)：中国首个阿尔茨海默病治疗药物，通过调节肠道菌群改善认知功能，于2019年12月在中国上市。
• Inbrijda：一种新型吸入式levodopa，用于治疗帕金森病患者在使用卡比多巴/左旋多巴时出现的关闭期症状。
• crizanlizumab (Adakveo)：用于降低镰状细胞病患者的血管阻塞性危象(VOC)发生率。
• voxelotor (Oxbryta)：一种血红蛋白聚合反应抑制剂，用于治疗镰状细胞病，通过增加血红蛋白与氧气的亲和力，防止红细胞镰变。
• ravulizumab (Ultomiris)：一种抗C5单克隆抗体，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)。

呼吸系统药物

• nintedanib (Ofev)：用于减缓系统性硬化症相关性间质性肺病患者的肺功能下降，于2019年9月在美国获批。
• Breztri Aerosphere：一种三联疗法，用于缓解慢性阻塞性肺病(COPD)症状，于2019年在日本获批。

心血管系统药物

• Katerzia (氨氯地平口服混悬剂)：用于治疗高血压和冠心病，是第一款氨氯地平口服混悬剂。
• ropeginterferon alfa-2b (Besremi)：用于治疗真性红细胞增多症(PV)，是首款获批的PV治疗药物。
• turoctocog α pegol (Esperoct)：一种长效rFVIII制剂，用于治疗和预防甲型血友病患者的出血。
• ravulizumab (Ultomiris)：用于治疗PNH和aHUS，已在美国、欧盟和日本获批。

肾-泌尿系统药物

• Lokelma (环硅酸钠锆)：用于治疗高钾血症，可快速降低血钾水平，并在1年内保持稳定。
• beperminogene perplasmid (Collategene)：一种基因疗法，用于治疗慢性动脉闭塞症患者的溃疡，于2019年在日本获批。

血液系统疾病药物

• luspatercept (Reblozyl)：用于治疗需要定期输注红细胞的β-地中海贫血成人患者，通过抑制TGF-β信号通路改善红细胞生成。
• golodirsen (Vyondys 53)：用于治疗特定基因突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者，为外显子跳跃疗法。

胃肠道药物

• tegoprazan (K-CAB)：一种新型钾离子竞争性酸阻滞剂(P-CAB)，用于治疗胃食管反流病(GERD)，于2019年在韩国上市。
• Talicia (奥美拉唑镁/阿莫西林/利福布汀)：用于治疗成人幽门螺杆菌感染，于2019年11月在美国获批。
• tenapanor (lbsrela)：一种NHE-3抑制剂，用于治疗便秘性肠易激综合征，于2019年9月在美国获批。

内分泌药物

• 聚乙二醇洛赛那肽（孚来美）：一种长效GLP-1受体激动剂，用于治疗成人2型糖尿病，适用于单药治疗或与二甲双胍联合使用。
• 索马鲁肽（Rybelsus）：首款口服GLP-1受体激动剂，用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。
• 达格列净、沙格列汀和二甲双胍复方制剂（Qtrilmet）：用于治疗成人2型糖尿病患者，于2019年5月在美国获批，11月在欧盟获批。
• 坎格列净（Invokana）：获批用于降低成人2型糖尿病和糖尿病肾病患者的终末期肾病、血清肌酐翻倍、心血管死亡和心力衰竭住院风险，基于CREDENCE研究结果。
• Baqsimi：一种胰高血糖素鼻粉剂，用于治疗4岁以上糖尿病患者的严重低血糖，于2019年7月在美国上市。
• Gvoke：一种胰高血糖素预填充针剂或自动注射装置，用于治疗2岁以上患者的严重低血糖，于2019年10月在美国上市。
• Bijuva：一种生物相同激素复方制剂，用于治疗绝经后保留有子宫的女性中重度血管舒缩症状，于2019年4月在美国获批。
• Slynd：一种不含雌激素的口服避孕药，适用于避孕，于2019年5月在美国获批。
• Annovera：一种可由女性自行控制的长效阴道避孕系统，于2019年夏季在美国获批。
• bremelanotide (Vyleesi)：一种新型性欲调节药物，用于治疗绝经前女性的获得性、广义的性欲减退障碍，于2019年8月在美国上市。

其他重要药物

• Eculizumab (Soliris)：一种补体抑制剂，用于治疗NMOSD，已在美国、欧盟和日本获批。
• Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor)：用于治疗囊性纤维化患者，是首个获批的三药复方制剂，于2019年10月在美国获批。
• Zolgensma：一种基因疗法，用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者，于2019年12月在美国获批。
• Solriamfetol (Sunosi)：用于改善成人发作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暂停相关的日间过度嗜睡，于2019年7月在美国获批。

总结

2019年新药报告揭示了全球药物研发和审批的显著进展，尤其在癌症治疗、罕见病药物和新型作用机制药物方面。美国在新药审批方面依然占据主导地位，而中国在本土创新药物开发中表现突出。加速审批机制的广泛应用和特殊资格认证的增加，为药物研发提供了重要支持。同时，多个新药在2019年获批并上市，为患者提供了更多治疗选择。