加速临床急需境外新药进入中国的政策研究_21页_2mb

加速临床急需境外新药进入中国的政策研究总结

核心内容

本研究旨在推动更多临床急需的境外新药进入中国市场，以实现“健康中国2030”目标。研究由RDPAC发起，联合中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心和IQVIA共同完成，通过对境外新药的批准情况、监管审批流程及企业反馈的深入分析，提出了多项优化建议。

主要观点

• 境外新药未进入中国比例高：截至2019年6月，欧美日任一监管机构批准的新药中，77%未进入中国，其中57%与当前中国居民死亡原因相关。
• 临床急需境外新药政策初见成效：《临床急需境外新药审评审批工作程序》实施后，新药审批周期明显缩短，非罕见病产品平均审批时长为6-7个月，罕见病产品为4-5个月。
• 企业引入境外新药的主要顾虑：包括遴选流程不透明、上市后临床研究要求不明确、知识产权保护制度不完善等。
• 全球同步开发趋势明显：中国通过药品审评审批改革，逐步实现与国际接轨，如引入ICH指南、CTA60天默示许可等，加快新药上市进程。
• 政策优化建议：包括优化遴选流程、建立长效机制、完善知识产权保护体系等。

关键信息

一、境外新药注册情况

• 数据来源：统计FDA、EMA、PMDA从2009年1月至2019年6月的药品审批信息。
• 未进入中国的新药数量：共622个新药，其中477个未进入中国。
• 适应症分布：主要集中于抗肿瘤与免疫调节剂、全身性抗感染、消化道及代谢、中枢神经系统和呼吸系统等治疗领域。
• 罕见病药品：在477个未进入中国的药品中，有44个可用于罕见病治疗；在84个欧美日均批准的新药中，有8个为罕见病药品。

二、临床急需境外新药政策分析

1. 申请与批准情况

• 第一批名单：40个药品，21个递交申请，15个获得批准，6个仍在技术审评中。
• 第二批名单：26个药品，17个递交申请，8个获得批准，9个仍在技术审评中。
• 整体情况：66个名单产品中，38个已递交申请，28个未递交。

2. 企业顾虑

• 遴选程序：72%的企业认为遴选流程需要优化。
• 上市后临床要求：72%的企业认为上市后临床要求不明确。
• 知识产权保护：72%的企业认为需完善知识产权保护体系，包括试验数据保护、专利期补偿等。

3. 审评审批流程优化

• 加速审批机制：对不存在人种差异的新药可免临床试验直接上市，技术审评时间缩短。
• 政策支持：包括《药品注册管理办法》、ICH加入、60天默示许可制度等。

三、政策建议

1. 优化遴选流程：允许企业自主申报，再由专家审评决定，提高落地效率。
2. 建立长效机制：结合《药品注册管理办法》中的优先审评审批和附条件批准等加快通道，及时调整名单范围，参照国际指南明确临床要求。
3. 完善知识产权保护体系：落实专利链接制度和数据保护制度，确保创新回报，鼓励本土创新和境外新药引入。

小结

中国药品审评审批改革已取得阶段性成果，但境外新药引入仍面临挑战。通过优化遴选机制、明确临床研究要求、完善知识产权保护体系，将有助于加快境外新药上市，提高中国患者的用药可及性。RDPAC愿与中国政府合作，推动健康中国2030目标的实现。

研究组织及致谢

• 发起单位：RDPAC（中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会）
• 合作单位：中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心、IQVIA
• 参与企业：包括雅培、艾伯维、艾尔建、安进、安斯泰来、阿斯利康、拜耳医药保健等42家RDPAC会员公司。

图表说明

• 图2.1：显示欧美日任一家监管机构批准的新药中，中国尚未批准的比例。
• 图2.3：显示未进入中国的境外新药的治疗领域分布（前十）。
• 图2.4：显示欧美日均批准的新药中，中国尚未批准的比例。
• 图3.1：显示两批名单产品的NDA申请情况。
• 图3.2：第一批临床急需境外非罕见病产品的NDA批准时长。
• 图3.3：第一批临床急需境外罕见病产品的NDA批准时长。
• 图3.4：第二批临床急需境外非罕见病产品的NDA批准时长。
• 图3.5：第二批临床急需境外罕见病产品的NDA批准时长。
• 图2.9：药品监管体系优化的政策建议框架。
• 图2.10：临床急需境外新药审评审批流程示意图。
• 图2.11：审评审批程序与常规注册程序的对比。

结语

通过不断优化政策，中国有望缩小境内外新药差距，提高患者用药可及性，实现健康中国2030目标。RDPAC将持续支持政策研究与实施，助力中国医药创新生态系统的建设。