加速临床急需境外新药进入中国的政策研究

加速临床急需境外新药进入中国的政策研究总结

核心内容

本研究旨在分析中国境外新药注册情况，评估现有政策执行效果，并提出优化建议，以加快临床急需境外新药进入中国市场，实现健康中国2030目标。研究由RDPAC联合中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心及IQVIA共同完成。

主要观点

• 中国新药引入率低：截至2019年6月，欧美日任意一家监管机构批准的新药中，约75%未进入中国，其中超过50%可满足中国急迫的临床需求。
• 政策支持加速新药引入：自2015年起，中国政府通过多项政策改革，如《药品注册管理办法》、ICH加入、CTA60天默许制度等，逐步推进药品审评审批改革，加快境外新药上市。
• 创新生态体系构建：RDPAC认为，构建创新生态体系需完善市场准入、知识产权保护、研发与临床试验支持等环节，以形成“创新投入-创新成果-创新回报”的正向循环。
• 临床急需境外新药政策效果：通过两批《临床急需境外新药名单》，新药审评审批速度明显加快，非罕见病产品平均审批时长约为6-7个月，罕见病产品约为4-5个月。
• 企业引入顾虑：尽管政策利好，但仍有部分企业未递交申请，主要顾虑包括遴选流程、上市后临床要求和知识产权保护等。

关键信息

境外新药注册情况

• 统计范围：研究统计了2009年1月至2019年6月期间FDA、EMA和PMDA批准的新药共622个。
• 中国批准情况：
  • NMPA批准了145个新药，尚有477个未进入中国。
  • 在三家机构均批准的168个新药中，NMPA批准了84个，尚有84个未进入中国。
• 适应症分布：未进入中国的境外新药主要集中在抗肿瘤与免疫调节剂、全身性抗感染、消化道及代谢、中枢神经系统和呼吸系统等领域。
• 罕见病药品：在未进入中国的境外新药中，有44个可用于罕见病治疗，其中8个为罕见病药品。

临床急需境外新药政策执行情况

• 两批名单情况：
  • 第一批名单包含40个药品，其中21个为RDPAC会员公司产品，53%已递交NDA，38%已获得批准。
  • 第二批名单包含26个药品，其中17个为RDPAC会员公司产品，65%已递交NDA，30%已获得批准。
• 审批流程优化：
  • 采用“60天默示许可”机制，缩短审批时间。
  • 对罕见病药品，技术审评时限为3个月；对其他境外新药，技术审评时限为6个月。
  • 政策实施后，审批效率显著提高，但仍存在部分未递交申请的产品。

企业顾虑与建议

• 主要顾虑：
  • 遴选程序不透明，企业难以预测哪些产品会被纳入名单。
  • 上市后临床要求不明确，影响企业决策。
  • 知识产权保护制度尚不完善，缺乏数据保护和专利期补偿机制。
• 建议：
  • 优化遴选流程：允许企业自主申报，结合专家评定，提高落地效率。
  • 建立长效机制：结合《药品注册管理办法》的优先审评审批和附条件批准等加快通道，根据临床需求动态调整名单范围，明确临床要求，减免中国临床试验。
  • 完善知识产权保护体系：落实专利链接制度、数据保护制度，确保创新回报，鼓励本土创新和境外新药引入。

政策展望

• 全球同步开发：中国药品审评审批改革已初步实现全球同步开发，但仍需进一步优化流程和政策。
• 监管体系优化：建立国际融合、科学、透明、可预见的法规体系，支持全球同步研发。
• 创新生态构建：鼓励企业参与临床研究，提升临床研究能力，完善人类遗传资源管理政策。
• 合作与支持：RDPAC愿与中国政府合作，推动更多境外新药进入中国市场，助力实现健康中国2030。

结语

中国药品监管体系在五年内实现了显著改革，但仍需进一步完善以缩小境内外新药缺口。RDPAC将持续支持政策研究，推动中国医药创新生态系统的发展，提升中国患者的新药可及性。

研究组织及致谢

本研究由RDPAC发起，联合中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心和IQVIA共同开展。感谢国家药品监督管理局及药品审评中心专家的指导，以及RDPAC会员公司的支持与参与。