医药行业：2020年FDA批准新药梳理-20210125-兴业证券-44页_8mb

报告摘要

2020年FDA批准创新药总结

核心内容

2020年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了53种新药，涵盖新分子实体（NME）和新治疗生物制剂（BLA）。这些药物大多为解决未满足的医疗需求或显著推进患者治疗的创新产品，其中21种为“first-in-class”疗法，占比40%。此外，31种药物用于治疗罕见病或孤儿病，占比58%。在这些药物中，有36种（68%）至少获得一种FDA特殊通道资格认定，包括快速通道、突破性疗法、优先审评和加速批准。

主要观点

创新药开发加速：FDA通过多种特殊通道加快了创新药的审批流程，使得大多数创新药能够在第一轮审评中获得批准。
罕见病治疗取得进展：约58%的获批药物用于治疗罕见病，显示出对这一领域的重视。
靶向治疗成为趋势：多款药物通过靶向特定蛋白或受体，如CD38、Trop-2、IGF-1R、CGRP受体、HER2等，显示出精准医疗的发展方向。
新剂型应用广泛：包括口服崩解片（ODT）、静脉注射剂、皮下注射剂、药膏、口服液体等，满足了不同患者的用药需求。
药物作用机制多样：从抑制信号通路、阻断受体、激活免疫系统，到直接诱导细胞凋亡，体现了药物研发的多元化。

关键信息

1. 2020年FDA批准新药列表

获批时间	药物商品名	通用名	适应症	研发公司	剂型
2020/01/09	Ayvakit	avapritinib	无法切除或转移性胃肠道间质瘤	Blueprint Medicines	片剂
2020/02/07	Barhemsys	amisulpride	术后恶心呕吐	Acacia Pharma	针剂
2020/02/21	Nexletol	bempedoic acid	家族性高胆固醇血症、粥样硬化性心血管疾病	Esperion Therapeutics	片剂
2020/02/27	Nurtec ODT	rimegepant	偏头痛急性治疗	Biohaven Pharmaceutical	口服崩解片剂
2020/03/02	Sarclisa	isatuximab-irfc	多发性骨髓瘤	赛诺菲	针剂
2020/04/17	Pemazyre	pemigatinib	胆管癌	Incyte	片剂
2020/04/22	Trodelvy	sacituzumab govitecan-hziy	三阴性乳腺癌	Immunomedics	针剂
2020/05/06	Tabrecta	capmatinib	非小细胞肺癌	诺华	片剂
2020/05/28	Tauvid	flortaucipir F18	诊断阿尔茨海默病	AVID RADIOPHARMS	针剂
2020/06/11	Uplizna	inebilizumab-cdon	视神经脊髓炎谱系疾病	Viela Bio	针剂
2020/06/15	Zepzelca	lurbinedin	小细胞肺癌	PharmaMar	针剂
2020/08/05	Blenrep	belantamab mafodotin-blmf	多发性骨髓瘤	葛兰素史克	针剂
2020/08/14	Enspryng	satralizumab-mwge	视神经脊髓炎谱系疾病	罗氏	针剂
2020/10/14	Inmazeb	atoltivimab/maftivimab/odesivimab-ebn	埃博拉病毒病	再生元	针剂
2020/11/25	Danyelza	naxitamab-ggk	神经母细胞瘤	Y-mAbs Therapeutics	针剂
2020/11/20	Zokiny	lonafarnib	早老症	Eiger BioPharmaceuticals	胶囊
2020/12/01	Gemtesa	vibegron	膀胱过度活跃	Urovant Sciences	片剂
2020/12/03	Orladeyo	berotralstat	遗传性血管水肿	BioCryst	胶囊
2020/12/14	Orgovyx	relugolix	晚期前列腺癌	Myovant Sciences	片剂
2020/12/16	Margenza	margetuximab-cmkb	HER2阳性转移性乳腺癌	MacroGenics	针剂
2020/12/21	Veklury	remdesivir	COVID-19	吉利德科学	针剂
2020/12/23	Zeosia	ozanimod	多发性硬化症	新基（百时美施贵宝）	胶囊
2020/12/23	Tazverik	tazemetostat	上皮样肉瘤	Epizyme	胶囊
2020/12/21	Ebanga	ansuvimab-zykl	扎伊尔埃博拉病毒病	Ridgeback Biotherapeutics	针剂

2. 代表性药物及其作用机制与疗效

Tepezza：首个治疗甲状腺眼病（TED）的药物，通过靶向IGF-1R减少炎症和细胞过度生长，24周后眼球直径平均缩小3.32mm，82.9%的患者有超过2mm的缩小。
Vyepti：首个用于偏头痛预防的静脉疗法，通过阻断CGRP受体，降低复发风险，24小时内无抢救药物使用率达86%。
Nurtec ODT：首个速效口服偏头痛急性治疗药物，可逆阻断CGRP受体，1小时内缓解疼痛，持续疗效达48小时。
Sarclisa：首个用于复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）的CD38靶向单抗，联合泊马度胺和地塞米松可显著改善PFS和OS。
Trodelvy：首个针对复发或难治性三阴性乳腺癌（mTNBC）的ADC药物，靶向Trop-2抗原，总缓解率33.3%，缓解持续时间7.7个月。
Uplizna：首个治疗抗AQP4抗体阳性的NMOSD的B细胞耗竭剂，显著降低复发风险，77%的患者在197天内未复发。
Inmazeb：首个用于治疗埃博拉病毒的抗体鸡尾酒疗法，降低28天死亡率至33.5%，优于现有疗法。
Ebanga：首个可冷冻干燥的埃博拉单抗疗法，显著降低死亡率至35.1%，优于对照组。
Ayvakit：首个治疗PDGFRA外显子18突变型胃肠道间质瘤（GIST）的靶向药物，ORR达84%，对D842V突变型患者效果尤为显著。
Tazverik：首个用于治疗上皮样肉瘤（ES）的表观遗传药物，ORR为15%，其中67%的患者反应持续6个月以上。
Pizensy：首个用于治疗慢性特发性便秘（CIC）的口服乳糖醇疗法，与安慰剂相比，25%的患者达到至少3次自发排便。
Nexletol：首个非他汀类口服降胆固醇药物，通过抑制ATP柠檬酸裂解酶降低LDL-C水平，18%的降低效果在与他汀联合使用时表现更佳。
Isturisa：首个治疗库欣综合征的皮质醇合成抑制剂，86%的患者皮质醇水平在正常范围内，显著优于安慰剂组。
Zeposia：首个口服S1P受体调节剂，用于治疗复发型多发性硬化症（RMS），显著降低复发风险。

3. 特殊通道使用情况

快速通道资格：32%的药物获得。
突破性疗法认定：42%的药物获得。
优先审评资格：57%的药物获得。
加速批准：23%的药物获得。
孤儿药资格：92%的药物获得。
首次在美国获批：75%的药物获得。

4. 风险提示

研发失败风险。
不良副反应风险。
中美临床数据桥接速度不及预期。

结论

2020年FDA批准的53种新药体现了创新药研发的快速发展和对罕见病、重大疾病的重视。这些药物在作用机制、适应症和剂型上具有多样性，为患者提供了更多治疗选择。同时，FDA通过加快药物审批通道，提高了创新药的可及性，为医药行业带来了新的发展机遇。然而，创新药仍面临研发失败、不良反应和中美数据差异等挑战。

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