20240630-华创证券-创新药周报_Vutrisiran降低ATTR-CM患者死亡_心血管事件风险达33__22页_1mb

华创证券创新药周报（20240630）

报告摘要

本报告聚焦ATTR-CM发病机制、治疗领域进展及新药研发情况，并对国内、外本周创新药动态进行了回顾。

ATTR-CM药物Vutrisiran取得积极顶线结果

Alnylam公司公布了Vutrisiran治疗ATTR-CM患者的III期HELIOS-B研究顶线结果。数据显示：

• Vutrisiran降低了33%患者由于心脏死亡或心血管事件而住院的风险。
• 治疗期安全性和耐受性表现良好。
  基于该结果，Alnylam计划在下半年向FDA提交补充新药申请。

ATTR发病机制及治疗现状

ATTR是影响心肌的系统性淀粉样变性疾病，由转甲状腺素蛋白（TTR）异常沉积引起。该病治疗面临以下挑战：

• 全球患者约5万人
• 现有治疗手段有限，肝移植仅在部分适合患者中适用
• 现有药物可降低死亡率但受试者治疗率仅约20%

中国创新药企周动态

药企股价变动

本周部分创新药企表现突出：永泰生物涨超230%，复宏汉霖涨2128%；跌幅较大的公司包括君圣泰（-60.72%）等。

新药申报与批准

本周共受理15个国产新药IND申请，其中1个NDA。多家公司取得新药临床试验批准，如：

• 亚虹医药：APL-1202用于治疗阿米巴病获得批准
• 和黄医药：多个新药项目获批开展临床研究
• 君实生物：特瑞普利单抗新增三阴性乳腺癌一线适应症

全球新药动态回顾

干扰素途径相关药物进展包括：

• Verona公司Ensitrenine用于COPD维持治疗获FDA批准
• Argenx公司Vyvgart新增慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病适应症
• Altimmune公司Pemvidutide治疗肥胖症取得积极结果

投资提示

本报告分析涉及的风险包括：

• 新药开发进度不及预期
• 产品商业化不及预期

本报告仅为研究性内容，不构成投资建议，亦不保证内容的准确性或完整性，投资者据此操作风险自负。