_2025年新药年度报告_英_33页_10mb

报告摘要

总体情况：
- 2024年FDA共批准50种新分子实体，涵盖多种疾病领域。
- 94%的药物在预定PDUFA目标日期内完成审批。
罕见病治疗：
- 26种新药（52%）用于罕见病或孤儿药物，显著改善了罕见疾病患者治疗选择。
- 首批针对尼曼-皮克症C型、杜氏肌营养不良、先天性肾上腺综合征等罕见病的创新疗法取得突破。
创新药物特征：
- 24种（48%）为第一类新药，具有前所未有的治疗机制或药物作用方式。
- 针对阿尔茨海默症创新疗法Kisunla(Kisunla)获批，为老年痴呆症治疗带来新希望。
加速审批路径：
- 66%的药品使用至少一种加速审批程序(pathway)。
- 破纪录的加速批准数量，特别是在肿瘤、罕见癌症和血液疾病治疗领域。
生物类似药市场：
- 18种新型生物类似药获得批准，其中8种为首次针对参考药物获得的替代选择(biosimilars)。
首次美国获批药物：
- 68%的新药在其他主要市场之前获准在美国销售。
第一周期批准药物：
- 74%的新药在CDER首次审评周期内获得批准，体现了审批流程效率。