2024年新药年度报告_33页_10mb

CDER 2024年度共批准50种新型药物，涵盖罕见病、癌症、罕见癌症、创新疗法等多个领域。52%的批准涉及罕见病，其中部分药物针对无现有治疗的选择或全球首个疗法，显著改善了患者群体的治疗选择。

监管效率方面，CDER在2024年达标或超过PDUFA目标日期的药物数量为47种（94%），首次审批周期完成率高达74%，68%的药物被其他国家和地区推迟批准。多数创新药物（66%）通过加速审评、突破疗法、优先审评或加速批准等机制提前上市，缩短了研发与审评时间。

此外，CDER继续推进儿童用药可及性，并批准了18种生物类似药，进一步优化了癌症和血液病用药可及性。CDER表示，其审评过程结合了科学研究、患者参与与外部专家意见，确保药品安全性与有效性的平衡，并致力于未来简化审评流程，提高小型企业药物审批参与度。