2023年罕见病行业调研报告深度洞察行业外包需求英文版-PPD_32页_4mb

RARE DISEASES SURVEY RESULTS总结

1. 调查背景：由PPD（赛默飞世科旗下）于2023年4月开展，针对100名在罕见病领域工作的专业人士，包含当前或未来两年计划与合同研究组织（CRO）合作的受访者。目标为了解罕见病药物开发中的客户需求与挑战。

2. 受访者概况：

   • 区域分布：70%来自北美，20%来自欧洲，10%在亚太地区。
   • 公司类型：72%在生物制药公司工作，18%在小分子制药公司，其余10%为研发实验室（6%）或学术机构（4%）。
   • 经验与职位：91%的受访者拥有10年以上生命科学领域经验，87%担任总监级或以上职位。
   • 合作状态：仅对涉及罕见病药物开发或商业化的企业开放，所有受访者均需与CRO或计划合作。

3. 外包趋势与现状：

   • 当前外包情况：86%的受访者正在使用CRO，其中55%与至少3家CRO合作。
   • 未来计划：44%预计未来24个月会增加外包活动，47%认为现有合作水平将保持不变。
   • 决策驱动因素：包括“治疗领域专长”（2.83）、“细胞与基因疗法经验”（2.94）、“可靠性”（3.07）、“端到端服务”（3.25）及“敏捷性/灵活性”（3.26）。
   • 外包比例：当前约61%-80%的研究需求外包，部分企业计划完全外包（81%-100%）。

4. 与CRO合作偏好：

   • 企业规模偏好：49%偏好大型CRO，45%倾向中型CRO，5%选择小型CRO。
   • 合作模式：86%的公司使用CRO，其中57%采用混合模式（结合传统与去中心化元素），11%采用全去中心化模式。

5. 患者资源与药物开发：

   • 患者招募挑战：52%的受访者认为患者招募是临床试验最难环节，其次为试验复杂性（16%）。
   • 患者事务合作：40%通过内部团队维护与患者倡导组织的关系，37%结合内外部资源，37%未明确回应。
   • 自然史研究应用：79%的受访者使用自然史研究，主要用于“临床结局评估开发”（57%）和“患者群体识别”（56%）。仅21%未采用。
   • 注册库使用：9%未考虑使用患者/疾病注册库，66%用于“临床试验设计/识别关键亚组”，40%用于“发现未满足需求与市场潜力”。
   • 创新方法兴趣：46%关注“合成/外部对照臂”，44%对“篮子试验”感兴趣，其他如平台研究、伞形试验等也获得一定关注。

6. 临床试验类型与去中心化元素：

   • 试验类型：47%的受访者在24个月内开展肿瘤相关试验，42%为遗传病，33%为神经学领域。
   • 去中心化元素应用：eCRF（44%）和eConsent（42%）是使用最多的工具，其次是远程监测、远程医疗等。
   • 未来计划：63%计划重复使用eCOA，29%可能尝试远程诊所或可穿戴设备等新元素。

7. 患者需求与支持措施：

   • 亲自访视服务需求：67%的患者需要访视协调服务，55%需交通协助，51%需医疗设备支持，31%需随访提醒。
   • 知识共享资源：主要依赖在线论坛（如罕见病专题网站）、学术会议（如世界罕见病大会）、社交媒体（如LinkedIn、Facebook）、专业期刊和患者社群。

8. 主要挑战：

   • 成本担忧（59%）、临床试验设计复杂性（54%）、患者群体异质性（53%）、监管要求（30%）、责任划分（37%）及技术需求（31%）被频繁提及。

总结：该调查揭示罕见病药物开发中，外包合作、患者招募困难及去中心化试验模式是核心议题。北美受访者主导调研，公司偏好与大型CRO合作，但混合模式更普遍。患者招募、试验复杂性与成本是主要障碍，而eCRF、eConsent等数字化工具被广泛采用。未来趋势显示企业对合成对照臂、篮子试验等创新方法兴趣浓厚，同时通过线上线下资源提升患者参与与知识共享。