中国罕见病行业研究报告_82页_19mb

中国罕见病行业研究报告总结

核心内容

中国罕见病行业近年来在政策推动下取得了显著进展，尤其是在罕见病用药的加速上市、研发门槛降低、市场准入改善等方面。尽管罕见病定义尚不统一，但国家已发布《第一批罕见病目录》，并出台多项政策以支持罕见病药物研发和临床试验，推动罕见病用药进入医保目录，提高患者用药可及性。

主要观点

1. 政策推动加速新药上市：

   • 自2015年起，国家实施多项改革政策，包括优先审评审批、临床试验默示许可等，显著加快了罕见病药物的审批进程。
   • 罕见病药物在审评审批中可以享受特殊通道，缩短审批时间。例如，境外已上市的罕见病药物在受理后3个月内完成技术审评，而国内新药则有更长的审批周期。
   • 2018年10月发布的《临床急需境外新药审评审批工作程序》进一步推动了罕见病药物的进口和审批。

2. 临床试验难度大：

   • 由于罕见病患者数量少、诊断难，临床试验设计和执行面临巨大挑战。
   • 国内罕见病药物临床试验机构数量有限，且缺乏相关经验，导致临床试验周期长、数据支持不足。
   • 美国孤儿药临床试验平均时长为5.1年，而我国进口原研药临床试验平均时长约为7-8年。

3. 研发基础薄弱，转化能力不足：

   • 中国在基础研究和应用研究方面投入不足，导致新药研发能力有限。
   • 基础研究经费占R&D经费比例仅为5.1%，远低于美国、英国、日本等科技强国。
   • 国内企业缺乏针对罕见病的自主研发能力，罕见病药物市场仍以进口为主。

4. 医保和市场准入问题：

   • 尽管部分罕见病药物已纳入医保目录，但整体市场准入仍存在困难。
   • 医保覆盖的药物有限，缺乏商业保险的补充支持，导致患者用药负担依然较重。
   • 仿制药的开发尚未形成有效机制，无法通过短缺药指定生产方式解决“小众”罕见病用药的供应问题。

5. 企业布局与市场前景：

   • 国内外企业均在罕见病领域加大布局，尤其是国外企业如赛诺菲、诺华、罗氏等，其产品在中国市场具有一定的影响力。
   • 国内企业如成都蓉生药业、北京诺思兰德生物技术股份有限公司等也在推进罕见病药物的研发和上市。
   • 罕见病药物市场潜力巨大，但企业需在研发和市场策略上做好充分准备。

关键信息

• 罕见病定义：中国尚未有统一的法律定义，但《第一批罕见病目录》收录了121种疾病，影响约300万患者。
• 政策支持：2015年以来，国家出台多项政策，如优先审评审批、临床试验默示许可、附条件批准上市等，推动罕见病药物研发。
• 药物上市情况：截至2019年，已有6个境外已上市的罕见病药物在中国获批，包括用于肺动脉高压、血友病、脊髓性肌萎缩症等。
• 研发挑战：国内罕见病药物研发面临基础研究薄弱、临床试验机构不足、试验设计困难等问题。
• 市场准入：尽管有政策支持，但罕见病药物市场准入仍不完善，医保覆盖有限，仿制药开发滞后。
• 未来展望：罕见病药物研发和临床试验体系仍需完善，尤其在基础研究、临床试验数据支持、监管标准制定等方面。

未来展望

1. 基础数据缺失：目前我国罕见病相关基础数据仍不完善，影响药物研发和临床试验的推进。
2. 研发压力大：新药研发面临巨大压力，市场利益驱动成为核心因素。
3. 医保与商保结合：仅有医保的罕见病药物缺乏商保支持，需构建多元化的支付体系。
4. 仿制药开发：仿制药带量采购需考虑研发投入和未来市场空间，尚未纳入医保的罕见病药物需加强研发。
5. 研发准备不足：罕见病药物研发周期长、成本高，企业需做好长期投入的准备。

图片与表格说明

• 图1：纳入优先审评审批罕见病品种受理号时间间隔明细，显示优先审评审批的加速度。

• 图2：2016-2019年罕见病药物CDE优先审评审批公示情况。

• 图3：已纳入优先审评审批的罕见病品种治疗领域分布。

• 图4：进口药品注册与科学简化后的审批流程对比。

• 图5：全球儿童临床试验现状。

• 图6：罕见病药物研发注册策略。

• 图7：2017年谈判品种罕见病用药销售总金额。

• 图8：2017年谈判品种罕见病用药最小制剂单位销售总量。

• 图9：2019年中国罕见病患者综合社会调查结果。

• 图10：2018年全球血友病用药市场情况及未来预测。

• 图11：2018年全球血友病用药市场竞争格局。

• 图12：血友病疗法2017市场份额和预计2027年市场份额。

• 图13：特发性肺动脉高压2016年和2026年全球七大药品主要市场情况及未来预期。

• 图14：肺动脉高压预计2026年各地区市场份额。

• 图15：全球特发性肺动脉高压治疗药物类别。

• 图16：2014-2019年血友病治疗药品销售总金额及同比增长率。

• 图17：2015-2018年血友病治疗药品销售总金额同比增长率。

• 图18：2014-2019年特发性肺动脉高压靶向药销售总金额及同比增长率。

• 图19：2014-2019年特发性肺动脉高压靶向药销售总金额同比增长率。

• 图20：2014-2019年血友病治疗药物归属企业性质销售总金额占比。

• 图21：2014-2019年特发性肺动脉高压靶向药归属企业性质销售总金额占比。

• 图22：2018年临床Ⅱ期到上市申请药物数量。

• 表1：第一/二批临床急需境外新药在中国上市品种。

• 表2：近年有关罕见病药物审评审批政策汇总。

• 表3：已纳入优先审评审批的罕见病品种。

• 表4：尚未纳入优先审评审批的罕见病品种。

• 表5：注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白注册申报历程。

• 表6：境外已上市临床急需新药名单中涉及罕见病药物。

• 表7：境外已上市临床急需新药名单中已获批上市的罕见病药物。

• 表8：我国与美国罕见病药物临床试验时长。

• 表9：我国与世界科技强国2015年R&D研发支出表。

• 表10：《第一批鼓励仿制药目录》中我国尚无仿制的罕见病药物。

• 表11：我国已上市且被纳入国家医保目录的罕见病药物。

• 表12：2016-2018年样本公立医院2017年谈判品种罕见病用药销售总金额同比增长率。

• 表13：2016-2018年样本公立医院2017年谈判品种罕见病用药最小制剂单位销售总量同比增长率。

• 表14：尚未纳入医保目录的罕见病用药品种及涉及企业。

• 表15：目前市场中罕见病仿制药情况汇总。

• 表16：2017/2019年医保目录内新进罕见病用药费用负担明细。

• 表17：可治疗罕见病用药仿制药厂家数量。

• 表18：全球上市的主要血友病治疗药物。

• 表19：全球血友病部分在研治疗药物。

• 表20：全球特发性肺动脉高压上市治疗药物。

• 表21：全球特发性肺动脉高压部分在研治疗药物。

• 表22：我国血友病上市品种概况。

• 表23：我国血友病在研新品种概况。

• 表24：我国特发性肺动脉高压上市品种情况。

• 表25：我国特发性肺动脉高压在研新品种概况。

• 表26：血友病治疗药物进口上市品种信息。

• 表27：特发性肺动脉高压治疗药物进口上市品种信息。

• 表28：血友病及肺动脉高压中国已上市仿制药情况汇总。

• 表29：近两年安立生坦生产企业药品最小制剂单位全国中标价中位数。

• 表30：2015-2019年CDE承办血友病治疗用药申报状态变更情况。

• 表31：2015-2019年CDE人凝血因子VIII申报及状态明细。

• 表32：2015-2019年CDE注射用重组人凝血因子VIII申报及状态明细。

• 表33：2015-2019年CDE人凝血酶原复合物申报及状态明细。

• 表34：2015-2019年CDE醋酸去氨加压素注射液申报及状态明细。

• 表35：2015-2019年CDE承办肺动脉高压治疗用药申报状态变更情况。

• 表36：2015-2019年CDE安立生坦片申报及状态明细。

• 表37：2015-2019年CDE波生坦片申报及状态明细。

• 表38：2015-2019年CDE马昔腾坦片/马西替坦片申报及状态明细。

• 表39：2015-2019年CDE利奥西瓜片申报及状态明细。

• 表40：2014-2019年血友病治疗药品生产企业情况。

• 表41：2014-2019年治疗特发性肺动脉高压靶向药生产企业情况。

• 表42：赛诺菲罕见病领域产品线。

• 表43：武田制药罕见病领域产品线。

• 表44：强生公司罕见病领域产品线。

• 表45：北海康成罕见病领域产品线。

• 表46：我国部分报道的罕见病发病率。

• 表47：首批33种“国家鼓励仿制药目录”中罕见病用药品种及相关国内仿制药数量汇总。