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创新药周报20210627 总结

核心内容概述

本周创新药周报聚焦于基因编辑疗法NTLA-2001在hATTR治疗中的突破性进展，以及全球和国内创新药的最新动态。此外，还包括多款新药的适应症扩展、临床试验进展和FDA/EMA审批信息。

主要观点与关键信息

1. 基因编辑疗法NTLA-2001在hATTR治疗中取得突破

• 疾病背景：hATTR是一种罕见的、进展性、系统性、致死性遗传性神经疾病，TTR蛋白异常沉积于多个器官，导致功能障碍。
• 疗法机制：NTLA-2001是一款基于CRISPR/Cas9的体内基因编辑疗法，通过脂质纳米颗粒（LNP）递送，特异性敲除TTR基因，从而降低TTR蛋白表达。
• 临床结果：
  • 1期临床试验显示，NTLA-2001在0.1 mg/kg剂量组中TTR平均下降52%，在0.3 mg/kg剂量组中TTR平均下降87%，其中一名患者TTR水平下降达96%。
  • 所有不良事件均为轻度（1级），未出现严重不良事件或肝脏问题。
• 治疗优势：相比目前的RNAi和ASO疗法，NTLA-2001有望实现“一次给药、长期治愈”的目标，成为首个体内CRISPR基因编辑疗法。

2. hATTR疗法对比

3. 全球新药速递

• Empagliflozin（恩格列净）：
  • 欧盟批准扩展适应症，用于治疗射血分数降低型慢性心力衰竭患者（无论是否患有2型糖尿病）。
  • Ⅲ期临床试验显示，与安慰剂相比，综合相对风险降低25%。
• Keytruda（帕博利珠单抗）：
  • 默沙东宣布其PD-1抑制剂Keytruda与含铂化疗联用，在一线治疗宫颈癌中达到主要终点。
  • 无论PD-L1状态如何，均显示出总生存期和无进展生存期的改善。
• Cami（camidanlumab tesirine）：
  • ADC Therapeutics宣布其新型ADC药物Cami在复发/难治性霍奇金淋巴瘤治疗中取得积极结果，总缓解率（ORR）达66.3%，完全缓解率（CR）达27.7%。
• Lecanemab（BAN2401）：
  • 泽尼克和卫材联合开发的AD抗体疗法Lecanemab获得FDA突破性疗法认定，基于Ⅱb期临床试验结果，可显著降低患者大脑中的淀粉样蛋白水平。
• Donanemab：
  • 礼来开发的AD抗体疗法Donanemab获得FDA突破性疗法认定，Ⅱ期试验显示iADRS评分降低32%。
• Tocilizumab（Actemra/RoActemra）：
  • 罗氏的IL-6受体抑制剂获得FDA紧急使用授权（EUA），用于治疗因新冠住院的成人和儿童患者。
  • 基于RECOVERY等四项临床试验结果，显示其可改善患者生存率，缩短住院时间，降低机械通气需求。

4. 国内创新药回顾

• 恒瑞医药：
  • 海曲泊帕乙醇胺片获批，用于慢性肝病相关血小板减少症。
  • 多款产品拟中标全国药品集中采购。
  • 氟唑帕利胶囊新增适应症用于卵巢癌维持治疗。
  • 贝伐珠单抗注射液获批用于结直肠癌和非小细胞肺癌治疗。
  • HRS3658和SHR3680进入Ⅲ期临床研究。
• 百济神州：
  • 泽布替尼用于华氏巨球蛋白血症获附条件批准。
  • 替雷利珠单抗用于NSCLC和HCC获批准及附条件批准。
• 信达生物：
  • 达伯坦®（Pemigatinib）在台湾获批用于胆管癌。
  • PD-1抑制剂信迪利单抗联合化疗用于食管鳞癌Ⅲ期临床研究达主要终点。
• 石药集团：
  • 托法替布片视同通过一致性评价。
• 金斯瑞：
  • 传奇生物与Janssen合作扩建cilta-cel产能。
• 康希诺：
  • A群C群脑膜炎球菌多糖结合疫苗获批。
• 翰森制药：
  • 艾米替诺福韦片获批用于慢性乙型肝炎治疗。
• 基石药业：
  • 普吉华®用于RET融合阳性NSCLC注册研究达预期。
• 中国抗体：
  • SN1011（三代BTK抑制剂）治疗天疱疹获NMPA批准。
• 微芯生物：
  • 西达本胺在日本获批用于R/R ATL治疗。
• 开拓药业：
  • 陈杰辞任非执行董事，高维鹏接任。

5. 本周国产新药IND与NDA统计

• IND数量：18个
• NDA数量：0个

总结

本周创新药动态聚焦于基因编辑疗法NTLA-2001在hATTR治疗中的突破，标志着体内基因编辑技术在临床应用中的重要进展。同时，多款药物在心血管、肿瘤、自身免疫疾病等领域取得新进展，包括Empagliflozin、Keytruda、Cami、Lecanemab、Donanemab和Tocilizumab等。国内创新药企业也表现活跃，恒瑞、百济神州、信达生物等企业在多个适应症和临床阶段取得重要成果。整体来看，本周创新药市场呈现积极发展态势，新技术和新适应症的拓展为患者带来新的治疗希望。