英文_EFPIA_创新药物不可用和获取延迟的根本原因_43页_2mb

根本原因分析：创新药物不可用与延迟访问

根本原因

创新药物在欧洲不可用或延迟访问的原因主要涵盖五个方面：

1. 监管过程延迟：欧洲药品管理局（EMA）审批时间较长，审查流程涉及多层决策，导致延误。
2. 定价与报销过程：包括报销申请启动延迟、国家时间线缓慢、外部参考定价机制等。
3. 价值评估对齐不足：证据要求差异、价值与价格不匹配、选择偏好不一致等问题加剧了延误。
4. 健康系统资源与基础设施约束：预算不足、诊断设施缺乏、多样化的报销层级导致实施困难。
5. 次国家审批过程：多层决策机制（如国家与地区层面）延长了访问时间。

证据摘要

• 可用性与延误差异：欧洲国家间延误显著，例如从EMA批准到报销平均从128天（德国）到840天（葡萄牙）不等。
• 特定药物类别的问题：肿瘤和孤儿药物延误更严重，且在中东欧、南方欧洲国家尤其突出。
• 时间影响：延误导致患者病亡率上升、生活质量下降，医疗系统成本增加。

政策解决方案

EFPIA提出多项措施以改善访问：

1. 加速监管流程：简化开发路径，接受真实世界数据，减少审查时间和多层延误。
2. 透明度和数据共享：设立欧洲访问障碍门户，记录报销申请进度原因。
3. 新型定价与支付模型：采用个性化支付方式，以平衡创新激励与系统可持续性。
4. 欧洲统一价值评估：推动跨欧盟联合临床评估，减少重复决策。
5. 公平分层定价：基于国家购买力调整价格框架，确保更平等的访问。

结论

创新药物延迟访问问题需多方协作解决，目标是在全欧洲实现基于临床需求的公平快速访问。通过政策创新和透明协作可有效减少不可用性及延误。