20250508-欧洲制药工业协会联合会-创新药物不可用性和获取延迟的根源_缩短等待时间_43页_2mb

创新药物不可用性和获取延迟的根源与解决路径

核心内容

本报告分析了欧盟及欧洲经济区国家中创新药物不可用性和获取延迟的根本原因，并提出了多项政策建议，以改善患者对创新药物的可及性。报告指出，尽管过去五年创新药物的审批速度加快，但欧洲各国在药品可及性方面仍存在显著不平等。

主要观点

• 欧盟创新药物的平均报销时间为578天，范围从德国的128天到葡萄牙的840天。
• 欧洲各国在创新药物的可及性方面存在显著差异，北欧和西欧国家的平均可及时间较短，而南欧和东欧国家的延迟时间更长。
• 创新药物的可及性随时间变化，整体呈下降趋势，但在部分国家略有回升。
• 不同类型的药物（如肿瘤药物、罕见病药物）在可及性方面表现出不同的趋势。

关键信息

1. 不可用性和延迟的定义

• 不可用性：药品虽已获得市场授权，但在某些国家未被纳入报销清单。
• 延迟：从药品获得市场授权到被纳入报销清单所需的时间。

2. 根本原因分析

3. 延迟的具体原因

• 监管流程缓慢：欧洲药品管理局（EMA）的审批时间远高于美国FDA和日本PMDA。
• 流程启动延迟：部分国家要求在其他国家获得报销后再启动本地流程。
• 证据要求不匹配：各国对临床试验数据的接受标准不一，尤其对替代终点的使用存在分歧。
• 预算不足：各国在医疗预算方面的分配差异影响药品的可及性。
• 区域审批延迟：多层决策过程和地方处方集决策导致患者获取创新药物的时间延长。

4. 政策建议

• 加快监管流程：提出加快EMA审批流程，以尽快为患者提供安全、高质量的治疗。
• 结构化对话机制：建立机制以在上市许可批准后四年内确保产品上市。
• 创建信息门户：提供关于P&R申请的及时信息，包括处理时间、延迟原因及未提交申请的情况。
• 基于权益的分层定价（EBTP）：确保跨国支付能力被考虑，以减少药品不可获得性。
• 新型支付与定价模式：促进创新药物的可及性，同时确保支付方的预算可持续性。
• 加强联合临床评估：通过欧盟HTA法规的实施，提高各国HTA机构之间的一致性。

总结

报告指出，创新药物的不可用性和获取延迟是多因素造成的，涉及监管流程、定价与报销机制、价值评估标准、医疗系统资源及区域审批流程等多个层面。为了改善患者获取创新药物的条件，需要多方利益相关者的合作，包括政府、医疗系统、制药行业及患者组织。EFPIA及其成员致力于提出一系列具体建议，以缩短药品从上市许可到报销的时间，从而实现更公平、更及时的药品可及性。