英文_EFPIA_创新药物不可用和获取延迟的根本原因——2025年报告摘要_16页_1mb

总结：创新药物在欧洲不可用和延迟的根本原因分析

核心内容

本报告分析了创新药物在欧洲各国不可用和延迟的根本原因，旨在提高患者对新药的可及性。报告基于EFPIA的W.A.I.T.（Waiting for Innovative Therapies）指标调查，并结合CRA的分析，总结了第六版的根因分析，为欧盟及各国政策制定者提供了讨论依据。

主要观点

• 创新速度加快：过去五年，创新药物的开发速度显著提升，为患者带来更好的治疗前景。然而，这种速度并未转化为更快的可及性。
• 药物可及性差异：欧洲各国在药物可及性方面存在显著差异，部分国家的药物审批和报销流程较长，导致患者难以及时获得创新药物。
• 审批与报销流程延迟：从药品上市申请到审批、再到价格和报销决策，整个流程中存在多个延迟环节。其中，欧洲药品管理局（EMA）的审批时间普遍长于美国食品药品监督管理局（FDA）。
• 证据要求不一致：不同国家的药品评估机构（HTA）对证据的要求存在差异，如患者群体、比较药物、试验设计等标准不统一，导致审批流程延长。
• 价值与价格不匹配：即使药品被批准，其价格是否符合国家的支付能力也会影响可及性。价格与价值的不匹配会导致延迟，而灵活的合同机制可能有助于缓解这一问题。
• 医疗系统准备不足：部分国家的医疗系统缺乏足够的预算、诊断能力及基础设施，限制了创新药物的使用。例如，精准医疗所需的生物标志物检测在一些国家尚未普及。
• 报销与实际使用脱节：药品被纳入报销清单并不意味着患者可以直接获得，还需通过地区和医院级别的审批，存在额外的延迟。
• 政策建议：报告提出了多项政策建议，包括加快审批流程、提高透明度、优化价格与价值的匹配机制、改进价值评估效率及确保药品可及性的公平性。

关键信息

1. 药物可及性的时间节点

• 从申请到上市批准
• 从上市批准到价格和报销申请
• 从价格和报销申请到价值评估
• 从价值评估到报销决策

2. 不同国家的药物可及性差异

• 公司规模影响：大型制药公司的产品在多数国家的可及性高于其他生物技术和中小企业。
• 国家差异：如德国、意大利、奥地利等国家的药物可及性较高，而如希腊、波兰、北马其顿等国家则相对较低。

3. 药物可及性与经济因素相关

• 药物可及性与GDP人均水平呈正相关，经济水平较高的国家通常能更快实现药物可及性。
• 一些国家因预算限制，无法及时将批准的药物纳入报销体系，导致实际使用率低。

4. 证据要求的不一致

• 评估标准：不同HTA机构对患者群体、比较药物、试验设计、终点指标等有不同的要求。
• 接受度差异：如部分机构对PFS（无进展生存期）作为评估终点的接受度较低，而对生物标志物的使用则普遍接受。

5. 药物可及性与实际使用脱节

• 药物被纳入报销清单后，仍需通过地区和医院级别的审批，增加了延迟。
• 一些药物虽已批准，但因缺乏临床指南、未纳入预算或未被推荐，实际使用率低。

6. 政策建议

• 加快审批：优化监管流程，提高审批效率。
• 提高透明度：建立欧洲药品上市和报销申请的透明机制。
• 价格与价值匹配：推广灵活的定价和支付模式，如管理准入协议（MEAs）。
• 改进价值评估：提高评估效率和质量，确保评估结果与患者需求一致。
• 确保公平可及性：推动欧洲各国在药品可及性方面的协同，增强患者之间的公平性。

结论

本报告揭示了创新药物在欧洲不可用和延迟的多重根本原因，包括监管流程、证据要求、价格与价值的不匹配、医疗系统准备不足以及报销与实际使用之间的脱节。为解决这些问题，报告提出了多项政策建议，旨在提升药物可及性，使患者能够更快地受益于创新治疗。