2025-02-23-摩熵咨询-2025年小分子化药白皮书（上）_25页_7mb

小分子化药具有分子量小、可口服、易于吸收、穿透细胞膜等优势，与大分子生物药相比，在稳定性、存储运输和研发成本上更具优势。其发展经历了化合物时代、分子生物学时代和靶向药物时代，经历了从经验提取到靶向设计的转变。已上市的小分子靶向药主要包括激酶抑制剂、表观遗传抑制剂和蛋白酶体抑制剂等类型。

近年来，分子胶和PROTAC作为新型小分子药物技术快速发展，能够靶向不可成药靶点。2024年，全球医药市场中化药融资事件达59起，总额94.78亿元，其中88%为创新药融资。中国化药领域交易数量回暖，但尚未恢复疫情前水平。

2024年，国内NMPA化药受理号中，仿制药（68.59%）占据多数，创新药占比为24%。抗肿瘤及免疫调节药物为申报种类首位，儿童用药的优先审评批文多为创新药。海外授权交易中，恒瑞医药和瀚森制药分获GLP-1R激动剂授权交易榜首。

PROTAC和分子胶是近年来的重要创新，前者通过连接E3连接酶与目标蛋白实现降解，后者通过诱导蛋白相互作用调节功能，有助于拓展不可成药靶点的开发。2024年FDA批准的小分子新药占比64%，显示其在肿瘤治疗领域的主导地位，而分子胶技术的兴起为克服多药耐药性提供了新思路。

总体而言，小分子化药在临床应用中具有高度可及性和良好安全性，其技术创新驱动了肿瘤、免疫等领域的治疗变革。随着新型靶向药物开发与精准医疗需求增长，小分子化药行业将继续保持重要地位。