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报告摘要

2024年小分子创新药市场概况与十大重磅药物

市场地位

尽管生物制剂增长迅速，但小分子药物按数量仍占优（2019-2023年，美国FDA批准的创新药中小分子比例55%-65%）。2023年，TOP100全球药品中45款为小分子，销售额约1.76万亿美元，占38%。其适应症集中于肿瘤、罕见病和免疫炎症领域。

2024年十大重磅小分子筛选标准

进度优先：2023年获批上市且商业化药物。
创新性：新靶点或首个进入治疗领域。
市场潜力：销售峰值≥10亿美元。

十大重磅小分子药物速览

Madrigal/Resmetirom
靶点：THR-β激动剂
适应症：NASH（非酒精性脂肪性肝炎）
亮点：首个NASH治疗药物，III期临床显著改善纤维化，2024年获批，销售峰值预测55亿美元。
福泰制药/VX-548
靶点：NaV18抑制剂
适应症：中重度急性疼痛
亮点：20多年首款新机制镇痛药，安全无成瘾，销售峰值预测51亿美元。
Karuna/KarXT
靶点：M1/M4毒蕈碱激动剂+拮抗剂
适应症：精神分裂症
亮点：首个非阿片类精神分裂症新机制药物，疗效安全，销售峰值预测28亿美元。
Akeega（强生联合研发）
靶点：CYP17酶抑制剂+PARP抑制剂
适应症：BRCA阳性mCRPC（转移性去势抵抗性前列腺癌）
亮点：首款双重机制前列腺癌药物，2023年获批，销售峰值预测27亿美元。
Idorsia/Aprocitentan
靶点：ETA/ETB受体拮抗剂
适应症：难治性高血压
亮点：近40年首款新机制降压药，销售峰值预测25亿美元。
Geron/Imetelstat
靶点：端粒酶抑制剂
适应症：低危MDS（骨髓增生异常综合征）
亮点：首个端粒酶靶向药物，III期临床有效，销售峰值预测20亿美元。
Acoramidis（BridgeBio合作）
靶点：TTR蛋白稳定剂
适应症：ATTR-CM（转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病）
亮点：ATTR-CM赛道第二款药物，Tafamidis同期销售额33亿美元。
阿斯利康/Capivasertib
靶点：pan-AKT抑制剂
适应症：HR+/HER2-乳腺癌
亮点：首个AKT通路抑制剂，PFS/OS显著提升，销售峰值预测10亿美元。
礼来/Pirtobrutinib
靶点：非共价BTK抑制剂
适应症：MCL（套细胞淋巴瘤）/CLL/SLL
亮点：解决BTK耐药问题，可逆转突变，销售峰值预测10亿美元。
Verona/Ensifentrine
靶点：PDE3/4磷酸二酯酶抑制剂
适应症：COPD（慢性阻塞性肺病）
亮点：COPD领域十年来首款新机制药物，III期数据积极，销售峰值预测10亿美元。

按治疗领域划分重点

治疗NASH与代谢疾病
- Resmetirom与VX-548推动代谢疾病创新。
精神系统疾病
- KarXT或成为精神分裂症领域近十年新机制代表。
肿瘤与血液系统
- Akeega、Imetelstat、Capivasertib分别针对前列腺癌、骨髓增生异常与乳腺癌，体现靶向治疗进展。
心血管与呼吸系统
- Aprocitentan、Acoramidis、Ensifentrine覆盖高血压、ATTR-CM及COPD，靶点均为慢病“未满足需求”。