2024-03-24-艾昆纬-加强细胞和基因治疗的途径_现状和未来（英）_78页_8mb

报告摘要

总结：Strengthening Pathways for Cell and Gene Therapies

核心内容

细胞和基因疗法是现代医学中一种具有变革潜力的治疗方式，涵盖细胞免疫疗法、细胞疗法、基因疗法和组织工程产品。这些疗法在研发和商业化过程中面临诸多挑战，包括基础设施需求、报销问题、患者获取困难等。尽管近年来该领域发展迅速，但其未来仍存在不确定性，需要通过多维度的分析来理解其演进路径。

主要观点

投资与交易活跃：细胞和基因疗法的融资和交易活动显著增长，2023年达到34亿美元，尽管较2020、2021年有所下降，但仍比十年前增长48%。合同制造交易占比增加，从2018年的8%上升至2023年的19%。
临床研究进展：过去十年，行业资助的细胞和基因疗法临床试验数量增长超过三倍，非行业资助的试验增长5%。癌症治疗是该领域的主要研究方向，而中国在2023年行业资助试验中的占比达到42%，显著高于十年前的14%。
监管与商业化：截至2023年底，全球已有76种细胞和基因疗法获批，比2013年翻倍。监管框架在不同地区存在差异，导致审批流程碎片化，但未来有望通过标准化提升效率。
制造与交付基础设施：制造过程复杂，需专用设施，合同制造在商业化过程中扮演重要角色。治疗通常在认证的治疗中心进行，分布集中于发达国家，且患者需长途跋涉才能获得治疗。
报销与支付模式：CAR T细胞疗法的平均价格超过35万美元，基因疗法平均价格达180万美元，导致报销限制增多。支付模式创新，如基于结果的协议，成为管理成本的重要手段。
患者获取与使用：患者获取疗法的路径复杂，存在多环节障碍。CAR T细胞疗法在不同国家的使用率差异显著，基因疗法患者需早期识别，但新生儿筛查在许多国家仍不完善。
患者结果与长期监测：细胞和基因疗法的随访期可达15年甚至终身，长期安全性和有效性需定制化研究。尽管早期数据积极，但长期结论仍需进一步观察。
支出与市场挑战：2023年全球细胞和基因疗法支出达59亿美元，占全球药品支出的0.4%。由于成本高和患者群体小，商业化和投资回报面临挑战，部分企业已退出市场。
未来展望：未来十年，细胞和基因疗法的发展将受到八大关键因素的影响，包括技术进步、监管变化、报销模式、基础设施建设等。该领域可能面临来自其他治疗方式（如双特异性抗体）的竞争。

关键信息

技术进步：细胞和基因疗法代表了生物技术的重大突破，从传统小分子药物和生物制剂向更复杂的治疗方式演进。
治疗类型：
- 细胞免疫疗法：包括CAR T细胞疗法、树突状细胞疗法、自然杀伤细胞疗法。
- 细胞疗法：使用干细胞或诱导多能干细胞（iPSCs）等，用于修复或替换受损组织。
- 基因疗法：通过修改或引入基因治疗疾病，包括病毒载体（如AAV）和基因编辑技术（如CRISPR/Cas9）。
- 组织工程产品：利用支架、细胞或其他生物材料修复或替换受损组织或器官。
市场动态：
- 2023年全球启动了406项行业资助的临床试验，是历史最高纪录。
- 中国在细胞和基因疗法试验中的参与度显著上升，但其试验主要局限于国内。
- 2023年全球有8种新疗法获批，包括首个糖尿病细胞疗法、首个杜氏肌营养不良症基因疗法和首个局部基因疗法。
行业趋势：
- 创新主要来源于初创生物制药公司，它们在交易和融资中占据主导地位。
- 大型制药公司较少参与细胞和基因疗法交易，但通过合作和收购逐步加强在该领域的布局。
- 患者支持服务对确保治疗可及性至关重要。