ITIF-后续生物制药创新对健康结果和经济增长的价值（英）-2025.3_24页_744kb

1. 引言

• 跟进创新定义：基于已有创新进行改进的逐量创新（如安全性、副作用减少、适应症扩展），与颠覆性创新（首次类药物）共同推动医疗进步。
• 价值：改善患者依从性和生活质量，驱动价格竞争，降低社会医疗成本。

2. 跟进创新的类型

• 新用途/适应症：通过临床观察或新技术发现原药的新用途（如西地那非从心绞痛到ED）。
• 新患者群体：为儿童、老年人开发特需剂型（如咀嚼片、口腔崩解片）。
• 新剂型/配方：提高生物利用度或减少副作用（如格拉替雷®眼药水）。

3. 经济与健康效益

• 健康效益：提高药物依从性，减少住院率和生产力损失（如糖尿病患者依从性提高可降低医疗成本）。
• 经济效益：通过竞争降低药价，增加药物可及性（如美沙拉敏从注射到口服）。

4. 核心误区

• 误区1：跟进创新是低价值
  实际上，跟进创新是颠覆性创新的基础，推动药物迭代优化（如HIV治疗AZT的配方改进）。
• 误区2：企业操纵市场
  医疗决策由医生、患者和支付方主导，NDA注册数据表明市场竞争激烈。
• 误区3：延长专利垄断
  跟进专利不影响原药专利期限，仿制药可在专利到期后迅速进入市场。

5. 政策支持

• 关键政策：
  • 《儿童药品法案》（BPCA）：激励儿科临床研究。
  • 《孤儿药法案》（ODA）：通过税收优惠鼓励罕见病研发。
  • 公私合作：加速药物再利用（如NIH的新分子再利用计划）。
• 立法风险：
  《降低通胀法》（IRA）通过价格谈判可能抑制跟进创新，需通过孤儿药治愈法案修正。

6. 结论

• 跟进创新是生物制药价值链的核心，需平衡专利保护与公共健康，确保其持续发展以惠及更广泛人群。