ITIF-生物制药研发投资与预期收益的关系：改进政策证据（英）-2024.5-8页_181kb

发展生物医药R&D投资与预期收益关系研究摘要

关键结论

现有关于政府干预措施与药物研发投资之间关系的研究存在数据质量、分析方法及时效性等多个局限。研究指出，预期药物财务回报与生物医药行业的研发投资存在明确联系，但政策干预（如价格管制或减少知识产权保护）会降低这一关系，尽管具体影响程度尚不明确。美国政府机构如国会预算办公室（CBO）依赖这些过时研究进行政策评估，但应采用更严谨的数据和模型，以更好地权衡成本节省与未来健康获益，从而制定基于证据的政策。

介绍与背景

大量证据表明，批准药物的预期财务回报与生物医药公司对研发的投资呈正相关关系。政府旨在降低药品成本的政策，如定价控制或削弱知识产权保护，会减少预期回报，进而抑制研发投资，影响新药数量、临床研究和新适应症开发。然而，这一权衡关系的范围和程度目前并不清楚，现有研究存在显著误差与不确定性，并且未能反映现代R&D生态系统的特点。

现有研究局限

• 过时与陈旧性

 1. Time-sensitive issues

现有估算此权衡关系的研究存在以下局限：

• 并未充分考虑预期财务回报如何影响现有药物的上市后改进。

• 未全面探讨研发（R&D）项目成功或失败对未来疗法或治疗组合的影响。

• 未能考察近年更复杂药物类型和更高临床试验成本背景下的R&D与预期回报关系。

• 方法学与数据限制

 2. Methodological and data limitations

评估药物财务回报与R&D关联面临的主要挑战包括：

• 从早期概念验证到上市后研究的漫长周期中，所需资本量和投资风险各阶段不同。
• 缺乏关于不同研发阶段资本分配决策的数据。
• 现有模型未充分反映资本的流动性，错误地假设所有预期收益为正的候选药物都会进行投资。
• 忽视了政策变化对同类其他药物价格和市场竞争的影响。
• 政策评估未充分考虑健康获益（包括公平性和罕见病等领域）以及社会经济效益。

需要改进的证据和模拟模型

• 扩大证据范围

 3. Expanding evidence and reforming models

需要新证据：

• 关注上市后研究。
• 涵盖差异化治疗领域（如小分子vs.大分子）。
• 建立更具定义的代表性企业决策模型，考虑资金在多个潜在盈利项目的分配。

改进决策模拟模型：

• 更加精确地反映企业决策过程，包括为何不投资某些药物。
• 应更充分地反映资本的流动性。

行动呼吁

作者提出以下几点呼：

• 需要更好的证据：进行更全面、基于证据的政策评估。
• 禁止盲目扩张政策：在没有可靠评估的情况下，不应扩大此类政策。
• 改革政策模型：修正现有模型，纳入利益攸关方观点，并提高透明度、可复制性和独立验证性，明确不确定性范围。
• 改善数据获取：政府应该更轻松提供数据。
• 支持多角度分析：研究人员、智库、私营机构和政府都应参与改进政策影响评估，政府应支持数据共享和证据整合，并拓宽研究视角。

结论与意义

缺乏可靠证据来评估政策变化对新药开发的影响，增加了政策风险，并可能对药品开发、全球健康以及长期医疗支出趋势产生不利影响。研究强调，政策评估需要遵循科学严谨的标准，平衡短期预算节省与长期健康获益，确保评估结果的全面性（包括公平性和低收入群体可及性）。在此基础上，更好、更准确的证据将有助于做出更明智、更有利于公众健康的决策。