20160128-中泰证券-医药生物专题研究报告：结合基因编辑CRISPR技术，20版CAR-T照亮治癌之路_39页_1mb
报告摘要
医药生物行业分析：结合CRISPR技术的2.0版CAR-T疗法
核心内容
本报告聚焦于基因编辑技术CRISPR与CAR-T疗法的结合，分析其对肿瘤治疗领域的变革性影响，并对相关企业的投资价值进行评估。报告指出，CRISPR技术作为第三代基因编辑技术，具有高精度、高效率和低成本等优势，将在CAR-T疗法中发挥重要作用，推动其向2.0版本升级。
主要观点
- CRISPR技术优势显著：相比第一代ZFN和第二代TALEN技术，CRISPR技术在识别精度、剪切效率、成本和应用范围上均有明显优势，其商业化程度高，未来2-3年内有望在多个疾病领域实现突破。
- CAR-T疗法需升级：目前的CAR-T疗法存在副作用、实体瘤治疗效果差和无法现货供应等问题，CRISPR技术可有效解决这些缺陷，推动CAR-T疗法进入2.0时代。
- 肿瘤治疗刚需推动市场增长：全球及中国肿瘤发病率和死亡率不断上升，肿瘤药物市场呈现快速增长趋势，CAR-T疗法凭借显著疗效成为市场关注的焦点。
- 行业合作趋势明显：诺华、Juno、Kite等CAR-T疗法龙头企业已与基因编辑公司合作，推动2.0版CAR-T疗法的开发和商业化进程。
- 国内CAR-T企业具备潜力：国内在CAR-T技术上处于世界领先水平，但临床进展较慢，需关注具备CRISPR技术储备、临床进展快、适应症和靶点丰富的企业。
关键信息
CRISPR技术概述
- 技术原理：CRISPR/Cas系统是细菌的天然免疫机制，利用gRNA和Cas9蛋白精准编辑基因。
- 优势：识别精度高、剪切效率是TALEN的100倍、成本低、应用范围广。
- 商业化进展：CRISPR技术已形成高效研发生态系统，商业化程度高，如Editas Medicine和Intellia Therapeutics等公司。
CAR-T疗法现状与升级
- 疗效显著：CAR-T疗法在血液癌治疗中达到80%-90%的临床缓解率，但存在副作用和实体瘤治疗效果差等问题。
- CRISPR助力升级：结合CRISPR技术的CAR-T 2.0版有望解决现有问题，实现更安全、更广泛的应用。
- 成功案例：Cellectis的UCART19已进入临床I期，实现现货供应并降低成本。
国内CAR-T企业分析
| 公司简称 | 证券代码 | 股价 | EPS 2014 | EPS 2015E | PE 2014 | PE 2015E | 投资评级 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 安科生物 | 300009.SZ | 35.86 | 0.38 | 0.36 | 125.64 | 123.33 | 未评级 |
| 澳洋科技 | 002172.SZ | 11.23 | -0.19 | 0.19 | -61.32 | 60.38 | 未评级 |
| 银河生物 | 000806.SZ | 19.44 | 0.04 | NA | 579.09 | NA | 未评级 |
| 姚记扑克 | 002605.SZ | 18.62 | 0.33 | 0.29 | 59.48 | 67.09 | 未评级 |
| 恒瑞医药 | 600276.SH | 44.32 | 1.01 | 1.10 | 49.50 | 45.39 | 未评级 |
| 冠昊生物 | 300238.SZ | 56.67 | 0.41 | 0.24 | 139.79 | 239.9 | 未评级 |
国外CAR-T公司合作与进展
| 公司 | 合作单位 | 技术储备 | 适应症 | 临床进展 | 商业化准备 |
|---|---|---|---|---|---|
| Juno Therapeutics | 弗雷德-哈钦森癌症研究中心等 | CAR-T和TCR技术 | ALL、NHL等 | III期 | 租赁华盛顿工厂 |
| Kite Pharma | NCI(NIH) | eACT平台 | 血癌和固体瘤 | II期 | 自建工厂 |
| 诺华 | 宾夕法尼亚大学 | FCRx平台 | ALL等 | II期 | 拥有首个GMP工厂 |
投资建议
- 技术领先企业：重点关注具备CRISPR技术储备的企业，如澳洋科技、银河生物。
- 临床进展快：如安科生物，有望率先进入市场。
- 适应症为实体瘤：如银河生物、姚记扑克，具备先发优势。
- 靶点储备丰富：如恒瑞医药，拥有近二十个靶点。
- 产业上游企业：如冠昊生物，具备免疫细胞储备能力。
风险提示
- CAR-T临床效果不及预期。
- 国内技术审批不规范。
- 企业研发进展不及预期。
图表目录
- 图表1：基因编辑技术示意图
- 图表2：CRISPR技术工作原理
- 图表3：CRISPR/Cas技术体内作用流程
- 图表4：CRISPR/Cas与前两代技术相比具备明显优势
- 图表5：CRISPR技术将攻克遗传缺陷病、癌症、艾滋病等难题
- 图表6：高效生态系统促CRISPR领域爆发式发展
- 图表7：国外基因编辑公司临床研究集中于CAR-T疗法和遗传缺陷病
- 图表8：CRISPR技术落地步骤预测
- 图表9：CAR-T技术示意图
- 图表10：肿瘤细胞治疗方法对比
- 图表11：CAR-T疗法展现优异的临床效果
- 图表12：1-4代CAR-T技术发展历程
- 图表13：基因编辑CRISPR技术改良CAR-T疗法
- 图表14：美国肿瘤新发病率（1/10万人）
- 图表15：2011年中国癌症发病情况
- 图表16：全球及中国抗肿瘤药市场规模统计
- 图表17：纳斯达克生物技术股分布情况
- 图表18：纳斯达克肿瘤治疗领域市值前20公司情况
- 图表19：国外CAR-T疗法公司对比
- 图表20：Juno Therapeutics发展路径
- 图表21：KitePharma发展路径
- 图表22：诺华CAR-T疗法布局
- 图表23：近几年来大型药企与CAR-T企业合作案例
- 图表24：Editas medicine公司发展路径
- 图表25：CAR-T疗法公司和基因编辑公司强强联合
- 图表26：UCART19实例
- 图表27：Cellectis的CAR-T异体疗法
- 图表28：世界CAR-T疗法临床试验数目分布
- 图表29：全球历年CAR-T疗法新注册临床数目
- 图表30：国内CAR-T疗法企业情况
- 图表31：国内涉及CAR-T疗法的上市公司评价
- 图表32：安科生物CAR-T概况
- 图表33：澳洋科技2.0版CAR-T概况
- 图表34：银河生物CRISPR技术和CAR-T概况
- 图表35：姚记扑克CAR-T概况
- 图表36：恒瑞医药CAR-T概况
- 图表37：冠昊生物CAR-T概况
- 图表38：ZFN技术工作原理
- 图表39：TALEN工作原理
- 图表40：CAR-T结构示意图
- 图表41：CAR-T疗法治疗过程
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