20160128-中泰证券-医药生物专题研究报告：结合基因编辑CRISPR技术，2.0版CAR-T照亮治癌之路_1mb

医药生物行业分析：基因编辑CRISPR与CAR-T疗法结合

核心内容

本报告主要分析基因编辑CRISPR技术与CAR-T疗法结合的前景，探讨其在肿瘤治疗领域的重要意义和市场潜力。CRISPR技术作为第三代基因编辑技术，相较于第一代ZFN和第二代TALEN技术，具有低脱靶率、高效率、低成本和广泛的应用范围等优势，成为基因编辑领域的突破性进展。

CAR-T疗法是当前肿瘤细胞治疗领域中疗效显著的一种疗法，但存在副作用及应用难点，如细胞因子释放综合征、脱靶毒性、实体瘤治疗效果差、无法现货供应等问题。结合CRISPR技术的2.0版CAR-T疗法有望解决这些问题，实现更安全、更有效的治疗。

主要观点

• CRISPR技术的优势：CRISPR技术是基因编辑领域的突破性技术，具备高效、低成本、低脱靶率和广泛的应用范围，被认为是“上帝之手”。
• CRISPR与CAR-T结合：CRISPR技术将有助于开发2.0版CAR-T疗法，解决现有疗法的副作用、适应症限制和商业化难题，提高疗效和治疗范围。
• 肿瘤治疗刚需：全球肿瘤发病率和死亡率持续上升，推动肿瘤药物市场发展，CAR-T疗法因其显著疗效，具备替代传统疗法的潜力。
• 行业发展趋势：CRISPR技术在CAR-T疗法上的应用成为必然趋势，许多CAR-T公司已与基因编辑公司合作，开发下一代CAR-T疗法。
• 市场前景：纳斯达克市场中CAR-T疗法公司股票表现优异，反映出资本市场对该领域的高度关注。

关键信息

• CRISPR技术发展：自2012年应用以来，CRISPR技术在多个领域取得突破，包括遗传缺陷、癌症、艾滋病等。
• CRISPR技术的商业化：CRISPR技术已形成高效的研发生态系统，推动其在肿瘤治疗和遗传缺陷病治疗领域的商业化进程。
• CAR-T疗法现状：目前CAR-T疗法主要应用于血液癌，但实体瘤治疗仍处于临床前阶段，技术改进和新靶点开发是未来发展的关键。
• CRISPR技术在CAR-T中的应用：通过基因编辑技术，可以定向敲除T细胞上的免疫原性基因，提高安全性，并实现现货供应。
• 重点公司分析：国内CAR-T企业如安科生物、银河生物、恒瑞医药等具备技术优势，值得关注。国外企业如Juno、Kite、诺华等已形成行业领先格局。

投资建议

• 具备CRISPR技术储备的企业：如澳洋科技、银河生物，有望开发疗效更好的2.0版CAR-T疗法。
• 临床进展快的企业：如安科生物，有望率先进入市场，建立品牌优势。
• 适应症为实体瘤的企业：如银河生物、姚记扑克，具备先发优势。
• 靶点储备丰富的企业：如恒瑞医药，拥有近二十个靶点储备，具备发展潜力。
• 产业上游免疫细胞储存企业：如冠昊生物，具备一定发展机会。
• 非上市企业：如科济生物医药（上海）有限公司，具备治疗实体瘤的CAR-T疗法，正在进行临床试验。

风险提示

• CAR-T疗法临床效果不及预期：目前CAR-T疗法仍处于临床阶段，存在一定的不确定性。
• 国内技术审批不规范：基因编辑技术的使用面临伦理和政策风险，审批流程可能影响技术的商业化进程。
• 企业研发进展不及预期：技术开发和临床试验的进展可能受多种因素影响，存在研发失败或延迟的风险。

附录信息

• 第一代和第二代基因编辑技术：ZFN和TALEN技术已应用于CAR-T疗法，但存在较高的成本和脱靶率问题。
• CAR-T疗法：包括第一代至第四代，通过增加CAR元件的胞内信号分子数目提高疗效，但无法解决现有问题。

图表目录

• 图表1：基因编辑技术示意图
• 图表2：CRISPR技术工作原理
• 图表3：CRISPR/Cas技术体内作用流程
• 图表4：CRISPR/Cas与前两代技术相比具备明显优势
• 图表5：CRISPR技术将攻克遗传缺陷病、癌症、艾滋病等难题
• 图表6：高效生态系统促CRISPR领域爆发式发展
• 图表7：国外基因编辑公司临床研究集中于CAR-T疗法和遗传缺陷病
• 图表8：CRISPR技术落地步骤预测
• 图表9：CAR-T技术示意图
• 图表10：肿瘤细胞治疗方法对比
• 图表11：CAR-T疗法展现优异的临床效果
• 图表12：1-4代CAR-T技术发展历程
• 图表13：基因编辑CRISPR技术改良CAR-T疗法
• 图表14：美国肿瘤新发病率
• 图表15：2011年中国癌症发病情况
• 图表16：全球及中国抗肿瘤药市场规模统计
• 图表17：纳斯达克生物技术股分布情况
• 图表18：纳斯达克肿瘤治疗领域市值前20公司情况
• 图表19：国外CAR-T疗法公司对比
• 图表20：Juno Therapeutics发展路径
• 图表21：KitePharma发展路径
• 图表22：诺华CAR-T疗法布局
• 图表23：大型药企与CAR-T企业合作案例
• 图表24：Editas medicine公司发展路径
• 图表25：CAR-T疗法公司和基因编辑公司强强联合