2023年医药研发年度回顾-Citeline_52页_1mb

医药研发管线规模持续增长
2023年全球研发管线规模达21,292种药物，较2022年增长58.9%，净增加1,183种药物。各开发阶段均有扩张，尤其是临床I期药物增长107%，III期增长98%。

癌症仍是研发核心领域
癌症研发管线占总管线的39.8%，增长9.1%。肿瘤免疫学（如PD-1/PD-L1抑制剂、CAR-T疗法）成为焦点，其中PD-L1（CD274）靶点药物数量达210种。

公司格局微幅变化
罗氏首次超越诺华成为研发管线第一。中国公司江苏恒瑞医药管线规模增长191%，美国仍是研发主导国家（约占53%），但中国占比显著上升（23.6%）。

免疫肿瘤学（IO）技术驱动研发转向
IO疗法药物数量3,393种，占总管线26%。CD274（PD-L1）和CD3e靶点保持热度，CD177（TIGIT）等新靶点逐步崭露头角。

抗癌、罕见病研发及临床试验趋势
抗癌药物占比超40%，罕见病研发占比增至3.2%，针对罕见病的临床试验数量激增254%。注射类药物（29%）和口服药物（28%）为主，吸入类药物（2%）因血药浓度问题发展放缓。

全球事件与投资挑战
原本预期2023年研发活动平稳，但地缘政治冲突（如俄乌战）及宏观经济（通货膨胀）因素加剧不确定性，使得研发投资环境承压。

数字化与实验设计
疫情后临床试验加速分布式模式应用，跨国合作优化供应链响应能力。但筹资环境严峻（交易额下降），并购活动已显现回暖迹象。