细胞基因治疗CDMO行业深度报告：厚积薄发，搭乘新世代药物发展浪潮-20220303-光大证券-48页_2mb

行业研究总结：细胞基因治疗CDMO行业深度报告

核心内容概述

细胞基因治疗（CGT）作为新一代药物，正在开启商业化黄金时代。其通过直接修复或编辑基因，具有显著疗效、一针治愈、适应症广泛等优势。CGT药物单价高，但受益于上游审批加速和下游保险支持，正在进入快速放量阶段。预计2025年全球CGT市场规模将突破300亿美元，中国CGT市场规模预计达25.9亿美元，CAGR分别为71%和287%。

CGT CDMO作为CGT药物研发与生产的上游服务提供商，因CGT药物生产复杂、成本高、技术壁垒大而外包率高达65%以上。随着CGT药物商业化加速和临床管线快速增长，CDMO行业将迎来快速发展，预计2025年全球CGT CDMO市场规模将达100亿美元，中国CGT CDMO市场规模预计达107亿元人民币，CAGR分别为34.9%和51.5%。

主要观点

1. CGT药物的市场潜力巨大

• 靶向精准：CGT针对遗传信息传递的上游，具有治愈性高、药效长的特点。
• 适应症广泛：理论上可治疗所有因蛋白质异常引发的疾病，覆盖传统药物难以触及的靶点。
• 高单价：CGT药物价格高昂，如Zolgensma售价高达212.5万美元/年，但因其显著疗效，推动市场快速增长。
• 商业化提速：2020-2025年，预计每年将有10-20个CGT药物获批，2025年全球CGT产品将超过50款。

2. CGT CDMO行业前景广阔

• 高外包需求：CGT生产复杂，药企依赖CDMO进行研发与生产。
• CDMO服务全面：涵盖质粒、病毒载体、细胞生产及纯化等环节，流程复杂，CDMO公司具备工业化生产经验。
• 技术革新驱动成本下降：随着CGT技术（如通用型CAR-T）及生产技术（如病毒悬浮培养）的突破，药物生产成本有望大幅降低，提升药物可及性。

3. 中国CGT市场与CDMO发展潜力突出

• 商业化起步：2021年中国首次获批两款CAR-T产品，标志着CGT市场正式启航。
• 政策支持：国内监管逐步完善，推动CGT药物研发和生产规范化。
• 保险覆盖逐步扩大：部分商业保险已开始覆盖CAR-T治疗，降低患者负担，提高使用意愿。

关键信息

1. CGT市场规模预测

• 全球：2020-2025年CAGR为71%，预计2025年突破300亿美元。
• 中国：2020-2025年CAGR为287%，预计2025年达25.9亿美元。

2. CGT CDMO市场规模预测

• 全球：2020-2025年CAGR为34.9%，预计2025年达101亿美元。
• 中国：2020-2025年CAGR为51.5%，预计2025年达107亿元人民币。

3. CGT临床项目增长

• 全球：2020年临床项目达842项，预计2026年将翻倍至3500项。
• 中国：2021年已有多项CGT产品进入临床阶段，2021年底接受治疗人数迅速增长。

4. CDMO公司推荐

• 重点推荐：药明康德、康龙化成、博腾股份。
• 建议关注：金斯瑞生物科技、和元生物。

风险分析

• 市场接受度不足：CGT药物价格高昂，国内医保覆盖有限，市场渗透率可能低于预期。
• 融资热度下降：若CGT融资减少，可能影响研发管线扩张及CDMO需求。
• 产能建设不及预期：若CDMO企业无法及时扩建产能，可能影响CGT药物商业化进程。

投资建议

• 行业前景：CGT CDMO行业将重现大分子CDMO的辉煌，成为新一代CXO黄金赛道。
• 增长驱动：外部因素包括CGT商业化提速、研发管线扩张、资金涌入；内部因素包括CGT生产复杂、药企外包意愿强、监管严格。
• CDMO优势：CDMO公司具备丰富的生产经验、成熟的工艺平台，能够帮助CGT企业降低成本、提高效率、缩短研发周期。

业务流程分解

1. 质粒生产

• 用途：作为基因治疗制品或细胞治疗的中间载体。
• 流程：菌库构建 → 细菌培养与扩增 → 质粒提取与纯化 → 放行检测与存储。
• 挑战：保持质粒批间稳定性、获得高含量超螺旋质粒、去除杂质等。

2. 病毒载体生产

• 用途：作为基因传递工具，用于在体或离体治疗。
• 结构：蛋白衣壳、目的基因、调节盒。
• 生产方式：包括贴壁和悬浮培养，其中悬浮培养效率更高。

3. 改造的免疫细胞生产

• 代表产品：CAR-T细胞治疗。
• 流程：质粒生产 → 病毒生产 → 细胞扩增与改造 → 纯化与检测。
• 成本：根据研究，CAR-T细胞治疗成本在2021年约为20万美元/剂。

4. 供应链与规模化生产

• 供应链：包括质粒、病毒载体、细胞生产、物流运输、质量控制等。
• 规模化生产：通过工艺优化、自动化设备、提高生产效率，实现CGT药物的低成本、高产量生产。

行业竞争格局

1. 全球CGT CDMO

• Lonza：行业先锋，拥有全球最大的CGT CDMO生产基地。
• Catalent：通过并购扩大CGT CDMO业务。
• Thermo Fisher：科研与生产并重，具备全产业链布局。

2. 中国CGT CDMO

• 药明康德：国内CRO龙头，CGT CDMO业务布局全面。
• 康龙化成：紧跟海外CGT研发趋势，提供全方位CDMO服务。
• 博腾股份：从原料药生产商转型为CGT CDMO公司。
• 金斯瑞生物科技：质粒GMP生产龙头，产能放量带动商业化订单。
• 和元生物：专注基因治疗，病毒载体生产专家。

图表与数据支持

• 图1：遗传中心法则及各类药物靶向。
• 图2：CGT治疗过程示例。
• 图3：基因疗法管线数量增长趋势。
• 图4：在研CGT项目数对比（2021.05 vs 2020.05）。
• 图5：CGT药物销售额预测。
• 图6：不同获药途径接受CGT治疗患者人数。
• 图7：中国CGT相关监管发展历程。
• 图8：全球CGT市场规模预测。
• 图9：中国CGT市场规模预测。
• 图10：全球生物药及CDMO市场规模对比。
• 图11：全球CGT CDMO市场规模及预测。
• 图12：中国CGT CDMO市场规模及预测。
• 图13：CGT领域论文与专利数量增长。
• 图14：CGT临床管线数量。
• 图15：CGT管线数量预测。
• 图16：全球CGT投融资金额。
• 图17：全球CGT领域公司数量。
• 图18：CGT CDMO工艺流程（以CAR-T为例）。
• 图19：CGT管线按药企规模分类。
• 图20：不同规模药企对外包服务的需求。
• 图21：企业选择CDMO的驱动因素。
• 图22：CGT企业选择的生产形式。
• 图23：药明康德CGT药物开发时间线。
• 图24：药物上市顺序及市占率。
• 图25：CGT与传统药物研发费用对比。
• 图26：CGT外包服务内容。
• 图27：质粒生产流程。
• 图28：全球病毒载体与质粒市场规模。
• 图29：中国病毒载体与质粒市场规模。
• 图30：CGT载体在研发管线中的占比。
• 图31：病毒载体结构示意图。
• 图32：病毒生产过程。
• 图33：病毒的贴壁与悬浮培养方式。
• 图34：CAR-T生产流程。
• 图35：CAR-T治疗供应链。
• 图36：细胞免疫疗法成本分析。
• 图37：PALL iCELLis生物反应器。
• 图38：德国默天旋CliniMACS Prodigy全自动化细胞培养仪器优势。
• 图39：DC细胞不同培养方式成本拆解。
• 图40：2020年头部CGT CDMO企业销售收入及市场份额。
• 图41：2021H1年头部CGT CDMO项目数。
• 图42：Lonza CGT产能分布。
• 图43：Lonza Cocoon®平台。
• 图44：药明康德CGT CDMO营业收入。
• 图45：药明康德CGT CDMO业务布局。
• 图46：药明康德CGT产能布局。
• 图47：康龙化成CGT CDMO布局及收入。
• 图48：博腾股份生物CDMO业务。
• 图49：金斯瑞蓬勃生物CGT CDMO发展历程。
• 图50：金斯瑞蓬勃生物CGT CDMO产能规划。
• 图51：和元生物核心技术平台。

表格数据

表1：CGT在售上市药物

• 列举了全球多款CGT药物，包括其生产厂家、获批时间、适应症、国家、疗法分类、病毒载体及靶点基因。

表2：CGT产品销售额及预测

• 显示了部分CGT药物的销售额及未来预测，如Zolgensma、Abecma等。

表3：CGT药物保险政策

• 包括美国、意大利、英国、日本及中国的保险支付方式与报销政策。

表4：CGT CDMO工厂建设和扩张计划

• 列举了多个公司计划扩建CGT CDMO产能，包括制药企业和CDMO公司。

表5：2020年CMC导致的CGT研发延期总结

• 展示了因CMC信息不全或工艺问题导致的CGT药物上市延期情况。

结论

细胞基因治疗CDMO行业正处于快速发展阶段，未来有望成为医药外包行业的新亮点。随着CGT药物的商业化加速、临床管线的扩展、以及CDMO技术的不断优化，CDMO公司将在该领域占据重要地位。投资建议关注具备核心技术平台、产能布局完善、客户资源丰富的CDMO企业。