2019创新药领域发展研究报告_39页_3mb

报告摘要

2019创新药领域发展研究报告总结

核心内容

2019年创新药领域在全球范围内持续发展，尤其在肿瘤、感染类疾病、免疫系统疾病等领域表现突出。国内创新药行业近年来加速发展，政策支持、研发投入和企业布局共同推动了行业进步，但仍面临高投入、高风险和同质化竞争等挑战。

主要观点

创新药领域特点：
- 高定价、高毛利：创新药产品能创造大量收入，如“药王”修美乐年销量近200亿美元。
- 临床需求强，市场稳定：创新药瞄准临床需求，上市后能迅速占领市场。
- 指标量化，标准明确：产品效果可量化，便于评估。
- 高投入、高风险：研发周期长、成本高、成功率低。
- 同质化竞争压力大：多个企业可能针对同一临床需求开发产品。
- 审批严格、流程复杂：需经历动物实验、多期临床试验及严格审批。
国内外发展差异：
- 国内：近几年加速发展，研发能力逼近全球水平，政策支持如优先审评制度推动审批效率，但支付能力较低，企业分布较为分散。
- 国外：发展成熟度高，系统化产业转化体系完善，以商业保险为主，支付能力强。

关键信息

创新药审批数据

2018-2019年国产创新药获批情况：
- 2018年共批准9个1.1类国产创新药。
- 2019年获批1.1类国产创新药数量略低于2018年，但多数具有市场影响力。
- 四款PD-1单抗获批，形成“2+4”格局。
- 泽布替尼获美国FDA批准，实现国产创新药出海零的突破。
优先审评制度：
- 自2016年起，优先审评累计纳入977项新药注册申请。
- 2018年纳入申请最多，2019年有所减少。

创新药投融资情况

2018-2019年投融资总额：
- 2019年投融资总额预计为191亿元，低于2018年的204亿元，但整体趋势稳定。
- 2015-2019年各轮次融资事件数稳定增长。
投资机构分布：
- 礼来亚洲基金出手次数最多（26次），投资企业包括康希诺生物、博雅辑因等。
- 六家投资机构已有被投企业上市。
上市企业表现：
- 港交所与科创板相继开放未盈利生物科技企业上市，15家创新药企业已上市。
- 港交所企业募资金额普遍偏高，但股价表现波动较大；科创板企业募资较少，但股价相对平稳。

创新药细分领域

化药靶向药：
- 分子小，成本低，工艺简单，多为口服制剂。
抗体药物：
- 分子大，成本高，工艺复杂，多为注射制剂。
人工智能在新药研发中的应用：
- 在化药研发中表现突出，加速药物设计和优化。
PPI抑制剂：
- 通过调控蛋白相互作用，拓宽小分子药物的适用范围。
基于分子片段的药物发现（FBDD）：
- 通过筛选活性片段，结合结构设计优化药物。
PROTEC（蛋白酶体靶向嵌合体）：
- 通过诱导靶蛋白多聚泛素化，实现靶蛋白降解。
双特异性抗体：
- 能同时作用于两个靶点，提高治疗效果。
抗体偶联药物（ADC）：
- 抗体作为载体，将毒素递送至目标细胞，提高靶向性。
联合用药研究：
- PD-1单抗与其他靶向药联用，提高治疗有效率。
免疫细胞治疗：
- CAR-T疗法在血液肿瘤中取得突破，但面临治愈率低、成本高、适应症有限等问题。
- TCR-T、UCAR-T、CAR-NK等技术正在探索实体瘤治疗方向。
小核酸药物：
- 通过RNAi技术抑制特定蛋白表达，治疗多种疾病。
- 代表产品包括patisiran、Spinraza等，已获批适应症涵盖淀粉样变性、脊髓性肌萎缩等。
- 未来发展方向包括miRNA和小核酸递送技术。
干细胞治疗：
- 间充质干细胞为主要研究方向，用于组织修复和细胞填充。
- 未来发展方向包括胚胎干细胞和iPSC技术，用于多种疾病治疗。
基因治疗：
- AAV为常用载体，具有安全性和稳定性。
- 代表产品包括zynteglo、Luxturna等，已获批适应症涵盖地中海贫血、先天性黑蒙等。
- 未来发展方向包括CRISPR/Cas9技术及大规模工业化生产。
治疗性疫苗：
- 用于诱导免疫应答，治疗或预防疾病。
- 乙肝治疗性疫苗已进入Ⅲ期临床，肿瘤治疗性疫苗成为研究热点。