20251225-上海华彬立成科技-全球创新药临床试验十年趋势洞察_63页_32mb

全球创新药临床试验十年趋势洞察总结

核心内容概览

2015-2024年是全球医药创新格局持续演进的重要时期，中国在这一阶段显著提升了其临床试验体系的承载能力和国际影响力。中国在制度供给、能力建设、试验启动效率、机构建设及国际合作规范等方面持续优化，推动了临床试验数量和质量的双提升。中国已成为全球开展创新药临床试验数量最多的地区，关键注册性临床试验（PT）数量亦位居全球首位。与此同时，全球临床试验格局发生深刻变化，肿瘤试验占比增加，新型药物研发热度不断上升，国际多中心试验（MRCT）比例下降，而中国MRCT数量显著增长。

主要观点与关键信息

1. 全球创新药临床试验趋势

• 试验数量增长：全球创新药I-III期临床试验数量从2015年的3788项增至2024年的4678项，增幅为23.5%。
• I期试验占比扩大：I期试验占比从39%增长至47%，成为试验占比最高的阶段。
• 肿瘤试验热度上升：肿瘤试验占比从27%上升至36%，随后略有回落至32%（2024年）。实体瘤试验数量显著高于血液瘤。
• 非肿瘤领域变化：免疫、内分泌与代谢、皮肤、眼科、精神疾病领域试验数量上升明显，而感染领域试验数量下降。
• 新型药物研发升温：细胞疗法、基因疗法、核酸药物、放射性药物、ADC等新型药物试验数量显著增长。
• MRCT占比下降：全球MRCT占全部试验比例从2015年的31%下降至2024年的17%。中国MRCT数量十年间增长181%，但占比仍较低（11.7%）。

2. 中国关键临床试验（PT）发展

• PT数量持续上升：中国内地开展的关键临床试验数量从2015年的97项增长至2024年的387项，占全球PT总数的58%。
• MRCT在PT中的比例下降：2015年全球多中心PT占374项（70%），2024年降至227项（34%）。
• 无缝试验设计应用：基于早期试验数据支持药物加速上市，尤其在肿瘤和罕见病领域。

3. 中外药企创新药临床试验对比

• 中国药企试验数量增长显著：从2015年的405项增至2024年的1887项，增幅达366%。
• 国外药企试验数量保持稳定：维持在每年约3000项，但2024年略有下降。
• 中国药企更聚焦肿瘤领域：肿瘤试验占比长期高于国外药企，部分年份突破50%。
• 国外药企布局更广泛：在免疫、内分泌与代谢、神经等领域试验占比较高。
• 中国药企靶点集中度高：肿瘤TOP10靶点集中度达46%，显著高于国外药企的30%。
• 双/多抗及偶联药物试验增长迅速：中国药企在该领域试验数量已超越国外。

4. 临床试验运营效率与资源分布

• 伦理前置提升：中国临床试验伦理前置数量增长，首个试验启动时间缩短。
• 招募效率高：中国临床试验招募周期短于全球平均水平。
• 试验机构下沉：临床试验资源逐渐向二三线城市扩散。
• 研究者集中度下降：头部研究者效应有所缓解。
• CRO行业崛起：本土CRO承接试验数量逐年上升。
• 国际发表与会议参与增加：中国临床试验结果在高质量期刊发表和国际会议亮相显著增多。

中国原研药品出海趋势

• 出海试验数量显著增加：2024年，中国原研药品出海试验数量增长明显。
• MRCT占比提升：出海试验中MRCT比例上升，尤其在肿瘤领域。
• III期试验多为MRCT：中国原研药品在海外开展的III期试验多为包含美欧在内的MRCT。
• 海外获批数量增长：20余款中国原研药品在海外获批，其中3款海外获批时间早于国内。
• 早期试验支持出海：越来越多中国原研药品在首次人体试验阶段即探索MRCT。

国外药企在中国的布局

• 引进试验增长：11%的引进试验由中外药企合作开展，非TOP20 MNC为主要合作方。
• 早期临床试验增加：越来越多国外药企在药品获批前进入中国开展临床试验。
• 中国研发进度全球领先：部分药品在中国研发进度领先全球。
• 引进药品获批数量上升：中国引进药品获批数量明显增长，国内外首次获批时间差逐渐缩短。

临床试验效率与质量

• 关键临床试验到上市时间受多因素影响：包括试验设计、患者招募、数据质量等。
• 肿瘤试验终止率高：PD-1/PD-L1靶点试验终止数量居首位。
• 试验结果质量提升：中国试验结果在国际期刊和会议中发表数量增加，显示质量提升。

政策与制度演变

• “7.22”自查核查行动：拉开了中国临床试验改革的序幕。
• 制度优化：包括《药物临床试验机构管理规定》、《药物临床试验质量管理规范(GCP)》、《人类遗传资源管理条例实施细则》等，推动中国与国际标准接轨。
• 备案制度实施：提升临床试验机构的参与度，促进资源扩散。

结语

2015-2024年，中国在创新药临床试验领域实现了从数量增长到质量跃升的转变，成为全球最大的临床试验开展地区之一。中国药企在肿瘤领域表现出色，靶点集中度高，而国外药企在非肿瘤领域更具优势。随着制度不断完善和研发能力提升，中国在国际临床试验中扮演越来越重要的角色，其出海试验和国际合作也日益频繁。未来，中国临床试验生态的持续优化将有助于提升其在全球创新药研发中的竞争力。