20180813-安信证券-医药生物行业专题研究_20年尘埃落定_美国FDA批准首款小干扰RNA药物__12页_832kb

美国FDA批准首款小干扰RNA药物总结

核心内容概述

2018年8月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首款小干扰RNA（siRNA）药物，标志着RNA干扰技术正式进入临床治疗阶段。该药物为Onpattro，由Alnylam公司研发，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR），这是一种罕见的遗传性疾病，会导致周围神经、心脏等组织中异常淀粉样蛋白沉积，引发四肢感觉丧失、疼痛或运动障碍等症状。

主要观点

• RNA干扰技术发展里程碑：从1998年发现RNA干扰现象到2018年首款药物获批，历经20年，标志着该技术从实验室走向临床应用。
• 科学突破与临床验证：RNA干扰机制在2006年因Andrew Z. Fire和Craig C. Mello的研究获得诺贝尔生理学或医学奖，为该技术的临床转化奠定了基础。
• 药物作用机制：Onpattro通过将小干扰RNA包裹在脂质纳米颗粒中，直接作用于肝脏，抑制致病基因的表达，从而减少淀粉样蛋白沉积。
• 临床试验结果：在225名患者的临床试验中，接受Onpattro治疗的患者在肌肉力量、感觉、反射及自主神经功能等指标上表现优于接受安慰剂的患者。
• 行业影响：该药物获批增强了市场对RNA相关在研产品的信心，特别是对新三板企业如中吉玛基因等在RNA干扰技术领域的发展前景。

关键信息

1. RNA干扰技术发展历史

• 1998年：Fire等研究人员发现双链RNA可特异性抑制基因表达，开启了RNA干扰研究。
• 2006年：Fire和Mello因发现RNA干扰机制获得诺贝尔生理学或医学奖。
• 2018年：Alnylam公司首款siRNA药物Onpattro（商品名Patisiran）获FDA批准，成为小干扰RNA药物发展的里程碑。

2. Onpattro药物详情

• 适应症：遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）。
• 作用机制：通过脂质纳米颗粒将siRNA送入肝脏，干扰转甲状腺素蛋白的生成。
• 临床试验数据：
  • 225名患者参与，其中148名接受治疗。
  • 治疗组在肌肉力量、感觉、反射等指标上显著优于对照组。
  • 患者行走能力、营养状态和日常活动能力均有所改善。

3. 新三板公司提示

• 中吉玛基因（430601.OC）：主营RNA干扰技术相关业务，涵盖上游RNA合成、中游小核酸产品、下游新药研发等，但目前尚未有药品进入临床。
• 行业信心提升：RNA干扰疗法获批上市，可能带动相关在研产品的市场信心。

4. 市场回顾

• A股指数：上周整体上涨，上证综指上涨2.00%，深证成指上涨2.46%，创业板指数上涨2.03%。
• 新三板医药指数：三板成指下跌0.48%，三板做市指数下跌0.90%。
• 个股表现：
  • 涨幅前十：诺思兰德（83%）、智蓝霍斛（36%）、涛生医药（33%）等。
  • 跌幅前十：华韩整形（-9%）、康泽药业（-10%）、天一生物（-18%）等。
• IPO排队情况：截至2018年8月12日，共有8家新三板医药企业处于IPO排队状态，其中新产业、泰林生物已通过发审会。

风险提示

• 政策风险：RNA药物研发和审批政策可能影响行业发展。
• 研发及审批风险：RNA药物研发周期长，临床试验结果不确定，审批过程复杂。

行业前景展望

• RNA干扰技术在治疗罕见病、癌症、心血管疾病等领域具有广阔前景。
• Alnylam公司作为行业龙头，其成功案例将推动更多小核酸药物的研发和审批。
• 新三板企业需加快临床转化，提升技术应用水平，以抓住行业发展的机遇。