医药行业专题报告_自体CAR-T遇困_invivo风起_18页_778kb

报告摘要

CAR-T 疗法：CAR-T 是血液瘤治疗中的“单次治愈”代表，全球已有 15 款自体 CAR-T 获批，2025 年销售额达 59 亿美元，同比增长 30%。
TCE 的挑战：特立妥单抗（BCMA TCE）在 ASH2025 大会披露了治疗复杂/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的 MajesTEC-3 研究数据，疗效不弱于 CARVYKTI，PFS 率更优，安全性良好，凸显了自体 CAR-T 在生产流程、成本和价格方面的劣势。
in vivo CAR-T 的潜力：in vivo CAR-T 无需体外制备 T 细胞，直接在体内重编程，简化流程、降低成本。目前已有 5 款产品披露人体数据，其中慢病毒和 LNP 载体产品表现突出，未来在自免疾病领域可能有广泛应用。
MNC 布局加速：2025 年以来，in vivo CAR-T 领域发生超过 10 项交易，阿斯利康、艾伯维、BMS 等 MNC 纷纷布局，国内企业虽进度稍慢，但管线数量领先，未来有望达成多项交易。
行业评级：看好医药生物行业，特别是 in vivo CAR-T 技术方向。

自体 CAR-T 的困境：虽然自体 CAR-T 在疗效方面表现优异，但其复杂的生产流程、高成本和价格劣势正逐渐成为制约其发展的关键因素。
in vivo CAR-T 的优势：in vivo CAR-T 在疗效方面初步验证，且安全性表现良好，特别是 LNP 载体产品在自免疾病中展现出良好前景。
技术路线差异：in vivo CAR-T 技术路线差异主要在于载体，慢病毒和 LNP 是最常用的技术平台，各有优劣，需关注其长期疗效与安全性。
MNC 布局与国内企业：MNC 在 in vivo CAR-T 领域积极布局，国内企业虽处于早期阶段，但管线数量多，未来有望在交易方面取得突破。

自体 CAR-T 疗效：CAR-T 为血液瘤治疗提供了“单次治愈”的可能性，但其生产流程复杂，耗时 2-4 周，且成本高昂。
in vivo CAR-T 疗效数据：
- JY231：1 例 R/R DLBCL 患者治疗后 3 个月达到 CR，安全性良好。
- ESO-T01：4 例 R/R MM 患者中，2 例完成 3 个月随访，均实现 sCR，疗效堪比体内 CAR-T，但 CRS 稍高。
- HN2301：5 例 SLE 患者治疗后 3 个月 SLEDAI2000 评分下降，安全性优势明显。
- KLN-1010：4 例 R/R MM 患者中，ORR 达 100%，安全性优于 ESO-T01。
- GT-801：2 例 R/R NHL 患者治疗后 4 周均达到 PR，初步疗效显著。
交易动态：2025 年以来，in vivo CAR-T 领域发生多项大额交易，MNC 积极布局，国内企业亦在相关领域快速发展。

自体 CAR-T：尽管疗效显著，但其生产流程复杂、成本高，市场担忧其未来空间可能被 TCE 挤压。
in vivo CAR-T：作为未来主流方向，具有简化流程、降低成本、提升安全性的潜力。MNC 正加速布局，国内企业亦有大量管线。
相关投资标的：
- 石药集团（01093）
- 金斯瑞生物科技（01548）
- 安科生物（300009）
- 先声药业（02096）
- 信达生物（01801）
- 华邦健康（002004）
- 智飞生物（300122）
- 君实生物-U（688180）
- 阳光诺和（688621，买入）
- 云顶新耀（01952）
- 和铂医药-B（02142）
- 复星医药（600196）