2023年最值得关注的药物预测-科睿唯安_87页_7mb

报告摘要

2023年值得关注的药物预测及行业挑战
科睿唯安发布的《最值得关注的药物预测》报告指出，制药行业面临专利悬崖和研发加速双重挑战。至2025年，920亿美元销售额可能因专利到期流失，而FDA药物审批速度放缓（2022年仅批准37个新分子实体和生物制品），迫使企业依赖新数据与分析工具提升研发效率和市场适应性。报告强调，精准医疗、创新疗法、监管政策及疾病负担分析将成为核心议题。

关键挑战与应对策略

专利悬崖：多家"重磅炸弹"药物（如修美乐®）专利到期，未来需通过创新药物补充管线，部分已因生物类似药上市导致销售下滑。
研发复杂性：新药研发需整合多类型数据，利用生物信息学、AI和机器学习技术，尤其针对难治性疾病开发。
全球监管差异：需预判不同地区政策变化，例如美国FDA加速批准机制与欧盟EMA审批要求之间的协调。
疾病负担量化：监管机构与支付方要求证明药物对患者、家庭及社会整体负担的改善，与联合国SDG3（健康促进）高度关联。

2023年值得关注的药物（15种）

Bimekizumab（BIMZELX®）：首个IL-17A/F双靶点疗法，针对银屑病和银屑病关节炎，临床疗效显著，预计2023年美国上市，2027年销售额达204亿美元。
Capivasertib（AZD5363）：AKT抑制剂，针对HR阳性/HER2阴性乳腺癌，与靶向治疗联合使用可延长生存期，关注点为与现有疗法的竞争（如奥拉帕利）。
Daprodustat（GSK1278863/Duvroq）：HIF-PHI药物，用于治疗慢性肾病相关贫血，口服给药便利，但需应对FDA对类似药物的临床审批限制。
Deucravacitinib（BMS-986165）：TYK2抑制剂，口服治疗斑块状银屑病，预计2023年美国上市，2027年销售额达212亿美元，需解决与Otezla®的疗效和价格差异。
Lecanemab（LEQEMBI™）和Donanemab（LY-3002813）：新型抗Aβ单克隆抗体，用于阿尔茨海默病治疗，需克服早期检测和医保覆盖障碍。
Lenacapavir（Sunlenca®）：HIV衣壳抑制剂，每半年注射一次，针对多药耐药患者，预计2023年美国获批，但需验证长期疗效和安全性。
Mirikizumab（LY-3074828）：IL-23靶点药物，用于克罗恩病和溃疡性结肠炎，预计2023年美国上市，需应对现有生物制剂竞争。
Pegcetacoplan（EMPAVELI®）：补体C3抑制剂，用于PNH和地图状萎缩（GA），2027年GA市场规模可达1312亿美元。
Ritlecitinib（PF-06651600）：JAK3/TEC抑制剂，治疗斑秃，因覆盖青少年群体具潜力，但需突破III期试验安全性质疑。
Sparsentan（Sparsentan）：双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂，针对IgA肾病和FSGS，2023年欧洲和美国上市，2027年营收81亿美元。
Teclistamab（TECVAYLI®）：BCMA/CD3双特异性抗体，多发性骨髓瘤治疗药物，2022年加速批准后可能扩展适应症。
Teplizumab（PRV-031）：抗CD3单克隆抗体，用于延缓1型糖尿病进展，2027年市场预期39亿美元。
Valoctocogeneroxaparvovec（ROCTAVIAN™）：基因疗法治疗A型血友病，2027年预计109亿美元，但需解决成本和疗效争议。
修美乐®专利到期：2023年美国专利到期，预计销量下降，生物类似药竞争显现。
新冠疫情后药物开发：全球仍在推进疫苗和疗法研发，但部分项目已暂停，已有产品仍面临物流、成本和监管审批挑战。