科睿唯安：2023年最值得关注的药物预测_87页_7mb

利用变革性情报，创造更健康的未来

核心内容

科睿唯安发布的《2023年最值得关注的药物预测》报告强调了制药行业在面对专利悬崖和监管变化时，利用变革性情报加速药物开发与市场进入的重要性。报告指出，精准医疗的发展正在改变疾病治疗方式，尤其是通过生物标志物驱动的个性化药物，这些药物在FDA批准的新药中占比超过25%。同时，报告列举了15种最具潜力的药物，涵盖多个疾病领域，包括银屑病、乳腺癌、慢性肾病相关贫血、帕金森病、阿尔茨海默病、HIV、克罗恩病、溃疡性结肠炎、阵发性夜间血红蛋白尿症和地图样萎缩等。

主要观点

• 精准医疗成为趋势：通过生物标志物靶向治疗，精准医疗为难治性疾病提供了新的解决方案，如HER2低表达乳腺癌的治疗药物ENHERTU®。
• 专利悬崖与市场挑战：制药公司面临专利到期带来的销售额下降问题，需通过创新药物和疗法补充研发管线。
• 加速药物开发与市场进入：利用人工智能、生物信息学和机器学习等新技术，加快药物研发周期，应对监管环境的变化。
• 以患者为中心：了解患者需求和疾病负担，提高治疗效果和患者生活质量，是制药行业的重要方向。
• 全球公平与可持续发展：制药公司需关注全球不同地区的医疗需求，特别是南半球国家，以缩小健康差距。

关键信息

1. Bimekizumab (BIMZELX®)

• 适应症：斑块状银屑病、银屑病关节炎、中轴型脊柱关节炎。
• 机制：双特异性IL-17A/F抑制剂，具有较低的给药频率和良好的安全性。
• 审批状态：2023年在美国获得批准，2022年在欧洲、日本和加拿大获批。
• 预期销售额：2027年为20.45亿美元。
• 影响：有望填补现有IL-17抑制剂在安全性和疗效上的空白。

2. Capivasertib (AZD5363)

• 适应症：三阴性和HR阳性/HER2阴性乳腺癌。
• 机制：ATP竞争性泛AKT激酶抑制剂。
• 审批状态：2023年在美国和欧洲获批，2024年在日本。
• 预期销售额：2027年为5.3亿美元。
• 影响：可能成为乳腺癌治疗领域的重要药物，尤其是在多线治疗中。

3. Daproductat (Duvroq)

• 适应症：慢性肾病相关贫血。
• 机制：HIF-PHI，用于口服治疗。
• 审批状态：2020年在日本获批，2023年在美国和欧洲获批。
• 预期销售额：2027年为5.3亿美元。
• 影响：为CKD患者提供更安全、方便的治疗选择，可能取代注射用ESA。

4. Deucravacitinib (BMS-986165)

• 适应症：斑块状银屑病。
• 机制：变构TYK2抑制剂，口服给药。
• 审批状态：2022年在美国获批，2023年在欧洲。
• 预期销售额：2027年为21.2亿美元。
• 影响：可能成为口服靶向治疗药物的代表，提供更便捷的治疗方式。

5. Lecanemab (LEQEMBI™) 和 Donanemab (LY-3002813)

• 适应症：阿尔茨海默病。
• 机制：抗Aβ原纤维单克隆抗体。
• 审批状态：Lecanemab 2023年在美国获批，Donanemab 2023年在美国获批，2025年在日本和欧洲。
• 预期销售额：Lecanemab 2027年为10.2亿美元，Donanemab 2027年为13.4亿美元。
• 影响：可能成为阿尔茨海默病治疗的重要药物，改善认知和功能衰退。

6. Lenacapavir (GS-6207)

• 适应症：MDR HIV感染。
• 机制：长效HIV-1衣壳抑制剂。
• 审批状态：2022年在欧洲获批，2023年在美国获批，2028年在日本。
• 预期销售额：2027年为10.8亿美元。
• 影响：提供给药频率低、安全性高的治疗方案，有助于提高治疗依从性。

7. Mirikizumab (LY-3074828)

• 适应症：克罗恩病、溃疡性结肠炎。
• 机制：人源化IgG4单克隆抗体，靶向IL-23p19亚基。
• 审批状态：2023年在美国、欧洲和日本获批。
• 预期销售额：2027年为5.95亿美元。
• 影响：可能成为IL-23抑制剂的重要竞争者，适用于TNF-α难治患者。

8. Pegcetacoplan (EMPAVELI®/ASPAVELI®/APL-2)

• 适应症：阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)、地图样萎缩(GA)。
• 机制：补体C3抑制剂。
• 审批状态：2021年在美国获批，2023年在美国获批用于GA，2024年在欧洲。
• 预期销售额：2027年为20.45亿美元。
• 影响：为PNH和GA患者提供新的治疗选择，特别是GA目前无获批药物。

总结

该报告总结了制药行业在精准医疗、专利悬崖和全球公平等关键议题上的进展和挑战。通过引入新数据和分析工具，科睿唯安帮助制药公司更高效地应对这些挑战，推动创新药物更快进入市场。15种药物在各自适应症领域展现出显著的临床和市场潜力，可能在未来几年内成为“重磅炸弹”药物。同时，报告也指出，尽管这些药物具有创新性和有效性，但它们仍需克服诸如市场竞争、监管审查和定价等障碍，以实现广泛的临床应用和商业成功。