2024年最值得关注的药物预测报告-科睿唯安_96页_16mb

报告摘要

2024年药物预测新前沿及行业趋势总结

2024年制药行业面临机遇与挑战并存的局面。过去十年的科学突破催生了更多新型治疗模式，但外部因素（如医疗成本控制、资金压力等）抑制了投资者信心。科睿唯安发布的《2024年最值得关注的药物预测》聚焦于新药发现、开发及商业化趋势，并列出13种有望成为重磅炸弹药物或改变治疗模式的候选药物。

主要药物与市场表现

高剂量阿柏西普（艾力雅®HD）
- 适应症：治疗湿性AMD、DME、DR等眼病，优势在于延长给药间隔（12-16周）及减少注射次数，提升患者便利性。
- 市场前景：2023年后快速获批，2024年将进入欧盟、日本市场，2025年于中国大陆上市。预计2029年全球G7市场销售额达177亿美元，成为抗VEGF药物的重要补充。
- 挑战：需应对生物类似药和基因疗法的竞争，如罗氏的Vabysmo™及艾伯维的基因疗法。
布地奈德（TARPEYO®/Kinpeygo®/Nefecon）
- 作用机制：新型缓释皮质类固醇，能有效降低IgA肾病患者尿蛋白与肌酐比值（UPCR），减少肾功能下降风险。
- 市场前景：2023年已在美国、欧盟上市，预计2024年登陆中国大陆，2029年全球销售额达73亿美元。
- 挑战：高成本可能限制普及，需优化报销策略。
Datopotamabderuxtecan（Dato-DXd）
- 适应症：HR阳性/HER2阴性乳腺癌、非小细胞肺癌（NSCLC），基于TROP2靶向ADC技术。
- 市场前景：2024年在欧洲、日本及美国获批，2027年中国大陆上市。预期2029年全球销售额220亿美元。
- 挑战：面临第一三共的ENHERTU®及其它ADC药物的激烈竞争。
Efanesoctocogalfa（ALTUVIIIO™/BIVV001）
- 适应症：A型血友病预防治疗，每周一次静脉注射减少患者负担。
- 市场前景：2023年日本、美国上市，2024年进入欧盟市场，2028年中国大陆上市。2029年全球销售额达114亿美元。
- 挑战：需应对基因疗法的替代性临床策略，同时匹配患者需求。
Exagamglogeneautotemcel和Lovotibeglogeneautotemcel
- 适应症：镰状细胞病（SCD）及β-地中海贫血，为基因编辑疗法，可减少输血依赖。
- 市场前景：2023年美国FDA批准，2024年欧洲上市，预计2029年销售额达132亿美元。
- 挑战：高成本限制可及性，需解决生育能力影响及保险覆盖问题。
Mirikizumab（Omvoh™/LY-3074828）
- 适应症：克罗恩病、溃疡性结肠炎（UC），靶向IL-23p19亚基。
- 市场前景：2023年获批美国、日本及欧洲，2025年进入英国市场，2029年销售额85亿美元。
- 挑战：需应对已获批的IL-23抑制剂（如SKYRIZI®）及生物类似药的竞争。
Niraparib+醋酸阿比特龙（AKEEGA™）
- 适应症：BRCA突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。
- 市场前景：2023年获批欧盟与美国，预计2029年销售额达27亿美元。
- 挑战：需与Lynparza+阿比特龙等组合竞争，并关注HRR基因检测推广。
RSVpreF及RSVpreF3疫苗（如ABRYSVO™、AREXVY）
- 适应症：预防婴儿及老年人的RSV感染，降低住院率与死亡风险。
- 市场前景：2023年美国、欧洲等批准，2029年潜在市场规模达100亿美元。
- 挑战：需应对疫苗研发环境拥挤及医保覆盖滞后。
Zolbetuximab（IMAB362）
- 适应症：HER2阴性胃癌及胃食管结合部（GEJ）腺癌，靶向Claudin182。
- 市场前景：2024年中美获批，2029年G7市场销售额达114亿美元。
- 挑战：CLDN182检测普及率及同类药物（如TST-001）的竞争。

技术趋势与政策影响

基因编辑（如CRISPR-Cas9）与AI/ML：两大赛道对药物研发产生变革性影响，加速新药发现并优化临床开发。需应对专利申报、监管僵化及技术成本问题。
《通胀削减法案》（IRA）：对专利到期药物（如阿达木单抗生物类似药）及孤儿药（如AMVUTTRA®）的审批策略造成影响，迫使企业提高效率并调整定价策略。
真实世界数据（RWD）：在药物审批、市场策略和临床试验优化中发挥关键作用，帮助定位未满足需求及提升安全信号验证能力。