PPD：2021-2022去中心化临床试验行业报告_27页_5mb

去中心化临床试验调查报告总结

核心内容概述

本报告由PPD（Part of Thermo Fisher Scientific）于2021年发起，旨在了解在将临床研究服务外包给合同研究组织（CRO）的生物制药公司中，去中心化临床试验（DCT）的采用情况、技术解决方案的应用及未来趋势。报告涵盖了疫情对临床试验的影响、DCT的实施现状、技术策略的重要性、虚拟研究中心的应用及改进方向等内容。

人口统计学数据

• 调查对象分布：

  • 北美：60%
  • 欧洲：30%
  • 亚太地区（中国）：10%

• 行业分布：

  • 100%为生物制药/生物技术行业

• 组织规模：

  • 大型制药/生物技术公司（超过2500名员工）：51%
  • 中型制药/生物技术公司（500-2500名员工）：20%
  • 小型制药/生物技术公司（最多500名员工）：29%

• 职务分布：

  • 总监/高级总监：53%
  • 高级管理人员（副总裁、总裁、CEO等）：38%
  • 经理/高级经理：9%

• 行业经验：

  • 91%的受访者拥有10年以上经验

• 当前药物开发产品线的治疗领域：

  • 生物仿制药：64%
  • 心血管：61%
  • 细胞和基因疗法：61%
  • 重症病急救：40%
  • 皮肤病学：53%
  • 胃肠病学：56%
  • 免疫学和风湿病学：44%
  • 传染病：45%
  • 代谢和内分泌：47%
  • 肾脏病学和肾脏疾病：45%
  • 神经科学：50%
  • 肿瘤学和血液学：57%
  • 眼科：62%
  • 儿科：76%
  • 罕见病：61%
  • 呼吸系统：52%
  • 泌尿学：45%
  • 疫苗开发：54%
  • 女性健康：55%

• 与CRO的关系：

  • 96%的受访者目前将服务或运营外包给CRO
  • 4%的受访者正在评估是否外包

• DCT实践情况：

  • 63%的受访者正在积极使用DCT或数字化试验选项
  • 37%的受访者正在评估DCT选项

疫情及后疫情时代的影响

• 疫情对临床试验的影响：

  • 21%的受访者认为疫情对其试验的影响是革命性的
  • 66%的受访者认为影响较大
  • 13%的受访者认为影响有限

• 试验模式的转变：

  • 2021年迄今，传统现场试验占46%
  • 混合或数字化赋能试验占39%
  • 完全去中心化/虚拟试验占15%

• 未来试验模式预期：

  • 58%的受访者预计将继续使用新的研究模式
  • 42%的受访者表示可能会返回传统模式

• 已实施或计划实施的技术/策略：

  • 远程监查、电子临床结局评估（eCOA/ePRO）、电子知情同意、远程医疗、平台和应用、eSource解决方案、家庭医疗保健和护理、直达患者（DTP）和直取患者（DFP）服务、虚拟研究中心、社区设施使用等

• DCT解决方案的收益：

  • 更高的受试者保留：90%
  • 为受试者提供便利性和舒适性：88%
  • 提高受试者访问：88%
  • 更快的招募和入组：86%
  • 实时访问数据和监查的能力：84%
  • 减少运营成本：76%
  • 增加受试者多样性：73%
  • 避免试验长时间中断：70%
  • 减少碳足迹：39%

• DCT解决方案的实际效果：

  • 78%的受访者认为DCT数据质量至少与传统试验相同，甚至更高

• 实施混合或去中心化试验的时间：

  • 72%的受访者表示平均实施时间为0-10个月
  • 26%的受访者表示平均实施时间为11-20个月
  • 1%的受访者表示平均实施时间为21-30个月
  • 1%的受访者表示平均实施时间为31-40个月

去中心化试验的改进方向

• 来自研究中心/研究者的反馈：

  • 提供服务支持和可用资源：53%
  • 创建更易用的界面和更好的用户体验：49%
  • 提供更健全的教育和培训：36%
  • 能够链接到EHR等系统：34%
  • 改善对研究受试者数据的访问和监督：33%
  • 提供更好的监管支持和监督：33%
  • 充足的DCT准备时间：30%
  • 更好的补偿/付款方式：30%
  • 通过多语言平台增加覆盖范围：29%
  • 更好的设备：18%

• 来自受试者的反馈：

  • 更清晰的操作和安全流程：85%
  • 更明确的患者路径：82%
  • 更好的DCT/虚拟研究中心培训：88%
  • 更清晰的DCT研究中心认证：85%
  • 通过一家公司覆盖全球范围：67%

技术解决方案的应用与意愿

• 技术与创新团队的扩展：

  • 72%的受访者计划扩大技术与创新团队以支持DCT管理
  • 28%的受访者不计划扩展

• 尝试新功能、产品或平台的意愿：

  • 69%的受访者愿意成为首批采用者
  • 31%的受访者不感兴趣

• 技术对试验表现的影响：

  • 远程监查：50%
  • 远程电子知情同意：47%
  • 电子临床结局评估/患者报告结局（eCOA/ePRO）：44%
  • 健全的DCT培训和资源：42%
  • 远程医疗：35%
  • 平台和应用：34%
  • eSource解决方案：32%
  • 为研究中心和患者提供个性化DCT支持：32%
  • 设备/可穿戴设备：31%
  • 虚拟研究中心：31%
  • 家庭医疗保健和护理：24%
  • 移动健康临床：22%
  • 社区设施使用：17%

虚拟研究中心的实施情况

• 虚拟研究中心的使用比例：

  • 未明确具体比例，但有大量受访者提到其重要性

• 虚拟研究中心的重要特性：

  • 为研究中心/PI提供明确的DCT/虚拟研究中心培训：88%
  • DCT研究中心认证：85%
  • 为DCT/VT提供清晰的操作和安全流程：85%
  • 明确的患者路径：82%
  • 通过一家公司覆盖全球范围：67%

总结

本报告显示，去中心化临床试验已成为生物制药行业的重要趋势，尤其在疫情推动下，其采用率显著上升。受访者普遍认为DCT能够提高受试者保留率、便利性、数据访问效率，并减少运营成本。尽管部分受访者仍保留对传统模式的偏好，但大多数倾向于持续采用或扩展DCT模式。技术解决方案的广泛应用和改进需求表明，数字化工具在提升DCT效率和体验方面具有关键作用。虚拟研究中心的实施和优化同样受到高度重视，以确保其在不同地区和患者群体中的有效性和合规性。整体来看，去中心化临床试验正在成为未来临床研究的重要组成部分。