2025年临床试验最佳实践指南_68页_1mb

临床试验最佳实践指南总结

核心内容

《临床试验最佳实践指南》由世界卫生组织（WHO）于2025年发布，旨在提升全球临床试验的质量、效率与公平性。该指南回应了世界卫生大会WHA75.8号决议（2022年）提出的建议，强调了临床试验在公共卫生和医疗创新中的重要性，并提供了科学和伦理层面的指导建议。

主要观点

1. 临床试验的重要性
   临床试验是公共卫生应对各种健康问题和突发事件的关键工具，尤其在应对地方病、传染病及慢性病方面。其核心目标是提供高质量、可靠的证据，以支持监管审批、临床指南和公共卫生决策。

2. 科学和伦理考虑因素

   • 科学合理性：试验应能提供对相关问题的科学合理答案，确保结果的稳健性。
   • 伦理考量：尊重受试者的权利和福祉，确保试验设计和实施符合伦理标准。
   • 协作与透明：试验应具有协作性和透明性，以增强公众信任和研究的可推广性。
   • 可行性：试验应适合其实施环境，同时确保科学和伦理标准的统一。
   • 质量管理：试验应以有效和高效的方式进行质量管理，以减少研究浪费。

3. 加强临床试验生态系统
   为实现高质量的临床试验，需加强全球临床试验生态系统，包括提升国家能力、促进国际合作、改善监管和伦理审批流程，并推动患者和社区的广泛参与。

4. 患者和社区参与
   患者和社区应作为临床试验的重要组成部分，其参与应贯穿试验的整个生命周期。这不仅有助于确保试验结果的实用性，也有助于提升公众对研究的信任。

5. 代表性不足的群体
   本指南特别关注儿童、孕妇、老年人、边缘群体及罕见病患者等代表性不足的群体，强调应通过适当的设计和方法，确保这些群体的公平参与和试验结果的适用性。

关键信息

• 随机化和盲法：随机化是确保试验结果可靠的关键，盲法则有助于减少偏倚，提高数据的客观性。
• 样本量和随访：足够的样本量和完整的随访有助于提高试验的统计功效和结果的可靠性。
• 核心结局指标：使用标准核心结局集可提高试验结果的可比性和可解释性，减少研究浪费。
• 数据收集和分析：数据收集应与试验目的相匹配，避免过度收集；统计分析应遵循意向性治疗原则，确保结果的科学性和临床意义。
• 监管与伦理审查：加强监管和伦理审查是确保临床试验质量和安全的重要环节，尤其在资源有限的环境中。

改进证据生成的步骤

1. 确定相关研究问题
   研究问题应与公共卫生需求和患者实际需求密切相关，避免不必要的重复研究。

2. 以高效和风险相称的方式设计和实施临床试验
   试验设计应考虑试验环境和风险水平，避免过度复杂的程序，确保试验的可行性和效率。

3. 加强全球临床试验生态系统
   需要各国和国际机构的协作，以提升试验能力，推动公平和高效的临床研究。

附件内容

• 附件1：关于在突发事件中快速资助和批准随机试验的指导，强调在紧急情况下加快试验进程，以快速获得有力证据。
• 附件2：给会员国、研究资助者和研究人员的建议，包括促进试验的公平性和代表性，以及加强试验的实施和监管。

支持与实施

• 本指南的制定参考了多项国际指南和倡议，如《赫尔辛基宣言》、《国际伦理准则》、ICH指南、CONSORT声明等。
• 世卫组织鼓励各国和非国家行为者采取行动，以提升临床试验的质量和公平性。
• 在资源有限的国家，应加强本地研究能力，以减少对高收入国家的依赖，并促进本地化研究。

结论

本指南强调了临床试验在公共卫生中的核心作用，并提出了多项改进试验质量和效率的建议。它旨在推动全球范围内的公平、透明和高效的临床研究，以更好地满足不同人群的健康需求，并促进全球卫生公平与可持续发展。