多发性骨髓瘤专题研究_小病种_大市场_中国蓝海_69页_2mb

证券研究报告——创新药盘点系列报告（6）：多发性骨髓瘤专题研究

核心内容

多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性血液肿瘤，患者多为老年人，治疗市场庞大且尚有显著增长潜力。随着医保目录的扩展、进口药品降价及国产仿制药上市，中国MM市场正在迅速发展。同时，CAR-T细胞疗法作为新兴的生物技术，正在成为MM治疗领域的重要突破点。

主要观点

• 国际市场：来那度胺是MM治疗领域的重磅药物，占据全球市场份额的50%以上，达雷木单抗和CAR-T疗法则迅速增长，尤其是CAR-T在2017年成为全球生物科技研发和并购热点。
• 中国市场：2017年新版医保目录将MM一线用药纳入，进口药品大幅降价，国产仿制药获批，推动患者负担降低和治疗渗透率提升，预计未来3-5年将形成百亿元市场。
• CAR-T疗法：在MM领域表现出卓越疗效，如金斯瑞的LCAR-B38M产品已获批临床，预计2019年在中国上市。其治疗效果显著优于传统疗法，且有望成为未来MM治疗的主流。
• 政策支持：美国已将CAR-T纳入医保，大幅降低患者负担，推动疗法的广泛应用。
• 新基公司（Celgene）：作为MM治疗领域的龙头企业，其核心产品来那度胺占据公司营收半壁江山，但面临专利到期及仿制药竞争的挑战，需积极布局新药研发和并购。
• 强生公司（JNJ）：与武田合作开发硼替佐米（万珂），并深度开发达雷木单抗，同时与金斯瑞合作推进CAR-T疗法，布局广泛。
• 蓝鸟公司（Bluebird）：作为CAR-T领域的领先者，其产品bb2121在MM治疗中表现出色，有望成为首个上市的MM细胞疗法产品。

关键信息

MM疾病概况

• MM是一种由浆细胞恶性增生引起的血液肿瘤，常见症状包括CRAB症状（高钙血症、肾功能损害、贫血、骨病）。
• MM在血液肿瘤中五年生存率最低，约为30%-50%，远低于淋巴瘤和白血病。
• MM在全球肿瘤总发病率中占比约1%，是血液科肿瘤的10%。

MM全球治疗药物市场

• 全球MM治疗市场规模超120亿美元，未来3-5年保持5%-8%平稳增长。
• 主要治疗药物包括免疫抑制剂（如来那度胺、泊马度胺）、蛋白酶抑制剂（如硼替佐米、卡非佐米、伊沙佐米）和单克隆抗体（如达雷木单抗）。
• 来那度胺占据约55%市场份额，硼替佐米约15%-20%，其他药物共同占据剩余市场。

MM药物竞争格局

• 来那度胺是MM治疗的核心药物，2017年销售额达81.87亿美元，增速17%。
• 达雷木单抗2017年销售额达12.42亿美元，增速117%，适应症不断拓展。
• 硼替佐米面临专利到期和仿制药竞争，其专利保护期延长至2022年。

CAR-T疗法在MM领域

• CAR-T疗法在MM治疗中展现出卓越疗效，如金斯瑞的LCAR-B38M产品，ORR达97.5%，CR达60%。
• 诺华和凯特的CAR-T产品已在美国获批，用于治疗血液肿瘤。
• CAR-T疗法在MM中的应用仍处于临床阶段，预计2019年在中国上市。

中国MM市场前景

• 2017年医保目录新增MM一线用药，进口药品大幅降价，国产仿制药上市，患者负担显著减轻。
• 中国MM市场仍为蓝海，未来有望实现快速增长。

投资建议

• 金斯瑞生物科技（1548.HK）：全球最大的基因合成服务商，CAR-T领域领先，LCAR-B38M有望2019年在中国上市，维持“买入”评级。
• 双鹭药业（002038.SZ）：来那度胺国内首仿获批，有望快速增长，推荐“增持”。
• 中国生物制药（1177.HK）：布局多个MM一线用药，2018年硼替佐米仿制药有望获批，2019年来那度胺可能获批，推荐“增持”。
• 索伦托生物制药（SRNE.O）：已公告拟于香港上市，全球首款以CD38为靶点的CAR-T产品获批美国临床，值得关注。

风险提示

• 政策风险：医保政策变化、药品审批不确定性。
• 临床推进不达预期：CAR-T产品临床试验结果可能不理想。
• 销售不达预期：仿制药上市可能影响原研药销售表现。

总结

多发性骨髓瘤作为血液肿瘤的重要领域，治疗市场广阔且具有显著增长潜力。随着医保政策的推进、进口药品降价、国产仿制药上市，以及CAR-T疗法的迅速发展，中国MM市场正迎来快速发展期。同时，国际巨头如新基、强生、蓝鸟等也在MM治疗领域布局广泛，未来竞争将更加激烈。投资者应关注相关企业的创新能力和市场拓展策略，尤其是CAR-T领域的领先企业。