2025中国多发性骨髓瘤骨病诊疗现状白皮书_47页_3mb

报告摘要

MBD（多发性骨髓瘤骨病）概述总结

流行病学：
- MM（多发性骨髓瘤）约占全球癌症1%和血液系统恶性肿瘤10%，发病率和患病率全球上升，2021年中国新增病例17250例，死亡12984例。
- MBD定义为骨溶骨性病变灶≥5mm，在拉丁美洲和亚洲患者中的比例分别为86.4%和62.6%，约57.6%患者确诊MM半年内出现MBD。
- MBD预后差，中位至疾病进展时间(TTP)20月，易导致SRE（骨相关事件），发生率46.1/100人年。
临床表现和发病机制：
- 主要症状：骨痛（腰骶部最常见、首发症状）、骨折，生活质量受影响。
- 机制：破骨细胞活化和成骨细胞抑制失衡，涉及RANKL/OPG轴、Notch信号通路、Wnt信号通路，以及骨髓微环境相互作用。
诊断：
- 影像学检查：X线、CT、MRI、PET-CT各有优缺点，指南推荐综合使用；MRI是评估骨髓浸润的金标准。
- 诊断现状：误诊率高（47.3%被诊断为其他骨病），需提高鉴别诊断能力（如与转移性骨肿瘤、骨质疏松区分），影像学检查标准化不足。
治疗与随访：
- 治疗目标：缓解疼痛、降低血钙、预防SRE、控制肿瘤进展。
- 骨靶向药物：双膦酸盐或地舒单抗，常用药物包括地舒单抗、唑来膦酸、帕米膦酸；治疗持续时间≥24个月，但实际依从性低。
- SRE处理：外科（如椎体成形术）、放疗、手术干预。
- 随访：影像学和生化指标监测，医生建议每3个月复诊，患者实际复诊率低。
疗效评估和指南推荐：
- 常用指标：影像学变化、骨痛缓解、生活质量改善。
- 指南：NCCN、ESMO、IMWG等推荐骨靶向治疗，但实际应用率低，治疗时机滞后，指南认知度不足。
经济负担、患者教育和管理：
- 经济影响：MBD治疗增加医疗费用，约38.6%患者治疗费占家庭收入一半以上，经济因素影响治疗选择。
- 患者教育：教育活动参与率低，形式以宣传资料为主；教育有助于提高诊疗依从性。
- 生命质量：MBD显著影响日常生活、经济压力和心理情绪，生活质量评估显示社会功能受影响大。
多学科诊疗团队（MDT）和倡议：
- MDT使用率低（仅50.0%医院常规开展），需加强跨学科协作（血液科、影像科、骨科）。
- 主要倡议：规范诊断流程、纠正错误诊疗观念、加强医生和患者教育、提高治疗指南遵循度、提升MDT效率。