2024中国生物医药出海现状与趋势蓝皮书_86页_16mb

美国FDA主要里程碑

• 1992：FDA 成立药品审评中心（CDER）。
• 2017：FDA 允许 CAR-T 药物 Carvykti 上市。
• 2022：FDA 批准 CAR-T 药物 CARVYKTICilta-cel。
• 2023：FDA 推动肿瘤领域创新，批准 LOQTORZI 等药物，并试行加速审评计划（GDUFA II/等）。

中国医药监管与政策

• 2017：CFDA 启动 ICH 中国路线图（“6号文件”至“2022 工作方案”），逐步与国际标准接轨。
• 2023：NMPA 发布 40 条罕见病药物指导原则，加速罕见病药物审批；实施药品专利链接制度，推动制药行业创新。
• 2024：NMPA 承诺简化注册流程，支持新药临床试验和创新药审批。

全球药品研发与市场趋势

• ADC 药物：2023 年 ADC 药物数量快速增长，代表药物包括 SKB264、Trop2 ADC 等，市场潜力巨大。
• CAR-T 与肿瘤免疫疗法：CAR-T 和 ADC 技术占据创新药研发 43%，FDA 2023 年批准 CAR-T 药物数量达 15 种，布局 CD3、BCMA、FLT3 等靶点。
• License-out 合作：2023 年中国药企 license-out 签约 58 项，金额超 10 亿美元，主要集中在 CAR-T、ADC、抗体偶联等热门领域。

全球药品市场与政策动向

• FDA ANDA 审批：2017-2023 年 FDA 年均 ANDA 审批量从 157 增至 210，中国市场部分原研药面临专利挑战与集采压力。
• 欧盟 EMA 政策：EMA 致力于推动委托开发（CDMO）行业增长，针对狂犬病疫苗等实施早期合作计划（PRIME）。
• WHO 药品政策：WHO 推动药品质量评估体系（PQ 认证），2024 年重点关注 HPV 疫苗等公共卫生产品。

创新药研发与政策激励

• CGT 与 PROTAC：2015-2023 年，FDA 授予 CGT/PROTAC 的新药开发授权（ODA）数量从 16 种增至 54 种，适应症覆盖肿瘤、免疫类疾病。
• License-out 政策效用：通过 license-out 模式，药企可提升研发资金效率，规避市场风险，FDA 与 EMA 要求 65% 以上药物完成本地化生产。

国际药品标准与成本控制

• ICH 全球趋同：中国通过 WH0 等政策实现 GMP 与国际标准接轨，2024 年 CFDA 徐科解读 “FDA 指导原则 65% 来自 NMPA”。
• 研发失败率统计：Sun D 研究指出，临床药物研发失败率达 90%，超过 65% 的失败由早期研发不足导致。

以上内容高度概括了 FDA、NMPA 等机构的政策演进、市场数据及展望，重点体现在药品审批、创新技术转移与全球市场准入等方面。