20171226-天风证券-生物制品行业专题研究_CAR-T道阻且长_行则将至_27页_1mb

报告摘要

本文围绕CAR-T细胞治疗技术的全球发展现状及在中国的政策与市场前景展开，分析了CAR-T技术的原理、发展历史、临床应用及国内企业的布局情况。同时，指出CAR-T行业面临的挑战与机遇，为投资者提供参考。

政策推动：2017年12月，CFDA发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，标志着中国将CAR-T从医疗技术转变为药品进行管理，开启了细胞治疗产品的注册上市流程。
技术突破：CAR-T技术经历了四代发展，从第一代的单一信号组分到第四代的多靶向、释放细胞因子等，技术不断优化，治疗效果更佳。
全球发展：美国在CAR-T技术上领先，诺华和Kite的CAR-T产品已获FDA批准，成为全球首个获批的CAR-T疗法，而Juno因JCAR015项目失败暂时落后。
中国市场潜力巨大：预计中国CAR-T存量市场空间为228-285亿元，主要应用于儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病（ALL）及非霍奇金淋巴瘤（NHL），且具备较高的缓解率。
国内企业布局：国内企业通过引进、自主研发、布局新靶点等方式积极跟进CAR-T发展，如复星凯特、药明巨诺、博生吉安科、南京传奇生物等。

诺华：2017年8月，Kymriah（CTL-019）获批，用于治疗儿童和年轻成人ALL，定价47.5万美元，承诺无效退款。
Kite Pharma：2017年10月，Yescarta（KTE-C19）获批，用于治疗成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤，定价37.3万美元。
Juno：因JCAR015临床试验中出现多例死亡事件，暂时受挫，但仍有其他CAR-T产品在研，如JCAR014、JCAR017等，使用4-1BB共刺激分子，避免了CD28的高复发率问题。
Cellectis：开发了全球首款通用型CAR-T疗法UCART123，2017年2月获FDA批准进入临床试验，但因一名患者死亡，暂停试验并进行调整。

博生吉安科（安科生物）：
- 研发储备丰富，临床试验数据理想。
- 具备标准化生产流程，风险管控能力较强。
- 目前以CD19为靶点的CAR-T产品在临床试验中取得良好效果，完全缓解率高达90%。
- 正在布局实体瘤（如肺癌、胰腺癌）和CD7靶点的CAR-NK产品。
南京传奇生物（金斯瑞）：
- 首个CAR-T产品LCAR-B38M获CDE受理，进入优先审评审批通道。
- 针对多发性骨髓瘤，客观缓解率高达97.5%，展现强大治疗潜力。
- 与强生Janssen Biotech合作，获得全球研发、生产和销售许可，国内利润比例提高至70%。
复星凯特（复星医药）：
- 引入诺华的CAR-T产品，本土化落地。
- 通过合作加速产品进入中国市场，具备较强资金实力和团队管理经验。
科济生物（佐力药业）：
- 重点布局实体瘤，产品已获上海食药监受理。
- 在实体瘤领域有较深的布局，未来有望成为CAR-T治疗的新方向。
西比曼：
- 收购301医院CAR-T技术，多款产品已进入临床二期。
- 有望在实体瘤治疗中发挥重要作用。
冠昊生物：
- 与北京大学合作，深度布局细胞治疗领域。
- 为CAR-T技术提供科研支持。