真实的世界分析报告_42页_18mb

2021真实世界研究行业报告总结

核心内容概述

真实世界研究（RWS）作为一种新兴的临床研究方法，正在成为药械产品全周期管理中不可或缺的一部分。RWS通过收集真实世界数据（RWD）并分析得出真实世界证据（RWE），为临床决策提供支持。随着政策的逐步开放和技术的不断进步，RWS的应用范围不断扩大，尤其在药械上市后的再评价、适应症拓展、说明书变更等领域表现突出。

主要观点

• RWS与RCT的差异：RWS更关注真实世界中的患者群体，样本量可大可小，研究结果具有更强的外部可推性，适用于更广泛的临床场景；而RCT在理想环境下进行，强调内部有效性，是验证药物临床价值的金标准。
• 数据与技术的推动：数字化技术的发展，如电子病历（EMR）、电子数据采集系统（EDC）、临床研究管理系统（CTMS）等，为RWS提供了数据支持和流程优化。人工智能技术在数据治理和分析环节中发挥了关键作用。
• 政策的推动作用：我国自2019年起陆续发布多项关于RWS的指导原则，推动其在药品和医疗器械审评审批中的应用。政策的完善和落地，为RWS的推广提供了制度保障。
• 应用场景多样化：RWS在药物上市后的再评价、适应症拓展、说明书变更等方面具有重要价值，同时也在精准医疗、药物经济学研究、医保控费等方面展现出广阔前景。
• 市场潜力巨大：RWS行业正处于快速发展阶段，市场持续扩容，企业纷纷布局。尽管目前竞争不激烈，但未来随着政策和需求的进一步推动，行业将迎来更多挑战。

关键信息

RWS与RCT的对比

RWS的应用场景

• 上市后药品的再评价：用于验证药品在真实世界中的使用效果、安全性、药物经济学等。
• 为药物审评审批提供证据：尤其在单臂临床试验中，RWE作为外部对照，帮助提升临床试验的可信度。
• 精准定位目标人群：通过生物标志物挖掘，实现对患者群体的精准识别，提高药物疗效和临床应用价值。
• 指导临床试验设计：RWS帮助研究者优化纳排标准、样本量设定、终点指标等，提高临床试验的效率和效果。
• 辅助医保控费：通过药物经济学研究，为医保政策制定提供数据支持。

政策支持

• 2019年5月：《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》
• 2019年12月：《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（征求意见稿）》
• 2020年1月：《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》
• 2020年5月：《真实世界证据支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（征求意见稿）》
• 2020年8月：《真实世界证据支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》
• 2020年11月：《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（试行）》

主要产业角色

• 临床CRO企业：具备丰富的临床研究资源，但在数字化和人工智能方面仍有不足。
• 大数据企业：擅长数据清洗和结构化，但在临床研究经验方面相对薄弱。
• 人工智能企业：在数据分析和处理方面具有明显优势，但需加强医学团队的协作。
• 医生平台：提供丰富的临床资源，具备研究方案设计和证据推广能力。
• 基因检测企业：专注于生物标志物挖掘，应用较为局限。

发展趋势与挑战

• 技术驱动：数字化和人工智能技术是RWS产业发展的关键，有助于提升研究效率和数据质量。
• 政策支持：随着政策的逐步完善，RWS在审评审批中的地位将更加稳固。
• 市场扩张：RWS在药械行业中的应用持续扩大，企业积极布局，市场处于蓝海阶段。
• 数据孤岛问题：不同机构之间的数据难以互通，影响RWS的广泛开展，需推动数据透明化和统一化。
• 行业规范：目前RWS尚未形成统一的行业标准，存在一定的监管空白，需加强规范建设。

典型案例

• 爱博新（PAL）：通过RWS获得男性乳腺癌适应症的批准，体现了RWS在小适应症群体中的优势。
• 哲源科技：利用人工智能技术开发出DAGG平台，帮助药企精准定位患者群体并挖掘生物标志物。
• 梅斯医学：构建iClinicalStation™平台，为药企提供全流程的数字化解决方案，助力RWE的产出和传播。

结论

真实世界研究正在成为药械行业不可或缺的一部分，其在药物全生命周期管理中具有重要价值。随着政策的完善和技术的发展，RWS的应用场景将进一步扩展，市场需求持续增长。然而，数据孤岛、行业规范、监管细则等问题仍需解决，以确保RWS的健康发展。