20160115-中泰证券-基因编辑专题深度III_对近期若干新突破的再思考_2016_上帝剪刀_迎来爆发_元年__35页_2mb

基因编辑专题深度报告总结

核心内容概述

本报告聚焦于2016年基因编辑技术（尤其是CRISPR）在商业化与资本市场爆发的潜力，认为2016年将是CRISPR技术在精准医疗领域“元年”。CRISPR作为第三代基因编辑技术，具有高效率、低成本、高精确性等优势，成为基因工程大规模商业化、平民化推广的“技术拐点”。

主要观点

1. 基因编辑的定义与应用

   • 基因编辑是改写DNA序列的技术，被视为“上帝之手”，应用横跨动植物及人体内外。
   • 在动植物育种领域，我国处于世界领先水平，如“华大谷子”和“华大迷你长寿宠物猪”已进入商业化阶段。
   • 在人类临床治疗领域，CRISPR技术被用于治疗地中海贫血、艾滋病、癌症等重大疾病，成为精准医疗的核心技术。

2. CRISPR技术优势

   • 效率：CRISPR比前两代技术（ZFN、TALEN）效率提升10倍以上，容易度提升100-1000倍。
   • 脱靶率：CRISPR的脱靶率已降低至检测不到的水平，是其2015年爆发的关键条件。
   • 成本与便捷性：成本降至30美元，载体构建周期仅为传统方法的1/12，极大降低了基因治疗的门槛。

3. 2016年确定性催化

   • 临床试验：CRISPR将首次应用于人体商业化临床试验，如Sangamo公司对血友病和地中海贫血的治疗。
   • 资本运作：Editas作为首家CRISPR公司计划在纳斯达克上市，华大基因上市将带来精准医疗板块的全面催化。
   • 全球政策：中、美、英、韩、澳等国在精准医疗领域加码，预计2016年将上演全球政策“大合唱”。

4. 市场空间展望

   • CRISPR与CAR-T结合，有望解决其四大瓶颈，仅国内血液瘤市场空间就达700亿元。
   • 地中海贫血治疗市场潜力巨大，未来5年国内市场规模有望超过500亿元。

关键信息

技术突破

• 基础研究：CRISPR的关键机制（如Cas9识别、靶向切割）在2015年被全面揭示，为商业化奠定基础。
• 脱靶率控制：通过Digenome-seq技术及新型Cas9酶（如eSpCas9）实现脱靶率的显著降低。
• 效率提升：CRISPR效率提升19倍，为基因治疗的快速推广提供技术支持。

商业化进展

• 国内：50多家研究机构已提交基因编辑专利，吉凯基因等公司已实现CRISPR基础性材料的商业化。
• 国际：Editas作为首家CRISPR公司计划上市，Sangamo将开展血友病、地中海贫血等临床试验。
• 合作案例：劲嘉股份与中山大学黄军就团队合作，推动CRISPR治疗地中海贫血的商业化进程。

投资建议

• 重点推荐：6只精准医疗金股：安科生物、劲嘉股份、新日恒力、姚记扑克、新开源、达安基因。
• 投资逻辑：关注第三代基因编辑直接受益的肿瘤细胞免疫治疗与干细胞治疗领域，尤其是超跌弹性标的。

基因编辑应用实例

政策与市场展望

• 国内：中科院启动“中国人群精准医学研究计划”，预计在4年内完成4000名志愿者的基因数据采集。
• 国际：英国“十万基因组计划”、澳大利亚“十万基因组”、韩国“万人基因组计划”等，推动全球精准医疗发展。
• 市场空间：CRISPR技术在基因治疗领域的应用将大幅拓展，预计2016年基因编辑市场将迎来爆发式增长。

总结

2016年将作为CRISPR技术商业化与资本市场爆发的“元年”，其技术突破、临床试验及政策支持共同推动基因编辑成为精准医疗领域的核心驱动力。我国在技术及商业化方面处于世界领先，CRISPR的高效、低成本、高精确性将极大推动其在肿瘤免疫治疗、遗传病治疗等领域的应用。同时，Editas与华大基因的上市将进一步提升基因编辑板块的估值与关注度，为投资者带来新的机会。