2022-11-27-艾社康-加强中国罕见病患者用药保障行业研究和政策建议报告_50页_2mb

加强中国罕见病患者用药保障：行业研究和政策建议总结

1. 罕见病定义及用药现状

• 罕见病特点：
  • 患病率低但基数大：我国人口基数大，罕见病实际患病人数可观。
  • 80%为遗传性疾病，多发生于儿童，30%在5岁前死亡，治疗复杂且需长期用药。
  • 用药成本高：孤儿药定价高，部分特效药年费用达数十万至百万级别。
• 用药保障现状：
  • 孤儿药上市种类少，国内上市孤儿药仅35种，医保覆盖不足。
  • 医保支出占比低：如北京地区罕见病医保支出仅占医保总额的0.04%，有较大提升空间。
  • 患者负担重：高药费导致家庭灾难性支出风险，部分患者因病致贫。

2. 中国罕见病用药保障体系建设探索

• 政策推进：
  • 国家层面：2018年发布《第一批罕见病目录》，加速孤儿药审批，启动国家医保谈判。
  • 地方先行：如青岛、浙江等地通过多元筹资（政府主导、多方共付）和风险共担机制（如量价挂钩）探索罕见病保障体系。
• 挑战：罕见病定义不统一，基础数据缺乏、医保准入评估标准缺失，保障体系公平性和可持续性存疑。

3. 国际经验借鉴

• 美国：1983年通过《孤儿药法案》，提供研发激励（市场独占权、税收优惠），推动孤儿药产业发展。
• 欧盟：采用卫生技术评估（HTA）和风险共担机制（如价格挂钩、疗效挂钩协议），确保医保资金可持续。
• 中国台湾：立法支持、单独药品专款、税收支持，建立全民健康保险下罕见病用药保障体系。

4. 加强中国罕见病用药保障的探索方向

• 完善顶层设计：
  • 推动罕见病国家立法，建立国家层面筹资和救助体系。
  • 完善孤儿药准入评估机制，针对特殊性调整卫生技术评估标准。
• 推动地方先行：
  • 加强地方罕见病基础研究和医保覆盖率，探索个账活化、商业保险等补充机制。
  • 推动商保产品创新，设计针对罕见病的专项保险。
• 完善支撑体系：
  • 加强罕见病流行病学调研、病例登记和诊疗体系建设。
  • 发展患者组织，构建多层次社会支持体系。