IQVIA-2019中国罕见病药物可及性报告（医药）-2019.4-75页_2mb

报告摘要

中国罕见病药物可及性报告（2019）总结

核心内容

本报告《中国罕见病药物可及性报告（2019）》聚焦于中国罕见病药物的可及性问题，揭示了罕见病患者在药物获取、医保支付、医院处方和报销政策等方面面临的多重困境。报告指出，罕见病药物可及性是影响患者生存质量和社会公平的重要议题，其背后涉及医学、经济、公共治理和民生等多维度的挑战。

主要观点

罕见病定义与现状
- 罕见病通常指患病率极低、多为慢性或危及生命的疾病，但目前中国尚未有明确的法律定义。
- 中国约有1,680万罕见病患者，但仅有300万被纳入《第一批罕见病目录》。
- 全球约有7,000种罕见病，仅有不到10%有治疗药物，且在中国市场可及性极低。
药物可及性问题
- “境外有药、境内无药”：21种罕见病药物尚未在中国上市，患者无法获得治疗。
- “超适应症”用药：22种罕见病虽有药物上市，但未注册相关适应症，导致临床医生被迫“老药新用”。
- 医保支付不足：仅有18种罕见病药物纳入国家医保目录，13种罕见病药物完全未被纳入医保，患者需自费承担高额治疗费用。
- “最后一公里”难题：即使药物被纳入医保，仍面临医院采购限制、处方限制、门诊报销限制和分级诊疗不完善等问题，影响药物的可及性与可负担性。
政策与制度障碍
- 医疗保障政策缺乏统一标准，地方医保模式差异大，加剧了患者权益的不平等。
- 医药企业因市场不确定性和成本风险，缺乏研发和引进罕见病药物的动机。
- 公立医院受药占比和医保控费限制，对高价罕见病药品采购和处方存在顾虑。
患者与家庭负担
- 罕见病患者因病致残、致贫、返贫现象普遍，社会融合困难。
- 患者家庭在治疗过程中常需承担高额费用，部分患者甚至因无力承担而放弃治疗。
全球经验与建议
- 全球经验表明，通过立法定义罕见病、建立独立审评通道、医保覆盖、分类管理、设立专项基金等措施，有助于提升罕见病药物可及性。
- 报告提出十条策略，包括设立罕见病药物办公室、支持创新药物引进、建立国家医疗保障专家委员会、设立专项基金等，旨在系统解决罕见病药物可及性问题。

关键信息

患者人数：中国约有1,680万罕见病患者，其中约300万被纳入《第一批罕见病目录》。
药物上市情况：截至2018年12月，中国有55种罕见病药物上市，其中29种被纳入国家医保目录。
医保覆盖情况：仅有18种罕见病药物纳入国家医保目录，其中9种为甲类，11种为乙类。
药物可及性挑战：
- 21种罕见病药物尚未在中国上市，患者面临“境外有药、境内无药”的困境。
- 13种罕见病药物未被纳入医保，患者需自费承担年治疗费用高达500万元，低至189元。
- 门诊报销、分级诊疗、医院采购限制等政策因素进一步阻碍药物可及性。
案例反映问题：
- 一位患者因无法获得“人血红素”治疗，只能通过海外代购，存在严重安全风险。
- 一位患者因“丙球”无法在门诊获得，被迫“假住院”以维持治疗。
- 一位患者因药物断供，不得不忍受治疗中断的痛苦。